Vutrisiran 18-mesečni novi podatki: Učinkovito zdravljenje HATTR amiloidoze s polinevropatijo!

Alnylam je vodilno podjetje za zdravljenje RNAi. Pred kratkim je podjetje objavilo 18-mesečne pozitivne rezultate študije vutrisiran faze 3 HELIOS-A. Vutrisiran je RNAi terapija v razvoju, ki se injicira subkutano vsake 3 mesece za zdravljenje odraslih bolnikov z dedno transtiretinsko amiloidozno polinevropatijo (hATTR-PN). Prej je študija dosegla primarno končno točko in vse sekundarne končne točke v 9-mesečni časovni točki.

Najnovejši rezultati, objavljeni tokrat, kažejo, da je študija dosegla vse sekundarne končne točke, izmerjene v 18-mesečni časovni točki: v primerjavi z zunanjimi podatki o placebu za zdravilo RNAi zdravilo Onpattro (patisiran) 3. faza študije APOLLO je zdravljenje z vutrisirano povzročilo poškodbe nevropatije (mNIS +7), kakovost življenja (QOL), hitrost hoje, prehransko stanje in splošna invalidnost so se statistično značilno izboljšali. Glede na končno sekundarno končno točko, kot je bilo pričakovano, je skupina, ki je prejemala vutrisiran, pokazala neinferiornost pri zmanjšanju ravni TTR v serumu v primerjavi s skupino, ki je prejemala zdravilo Onpattro v študiji.

Poleg tega so pri 18 mesecih bolniki, zdravljeni z vutrisiran, pokazali tudi izboljšanje pri več raziskovalnih končnih točkah. V primerjavi s placebom so bolniki, zdravljeni z vutrisiranom, pokazali izboljšanje končne točke srčnega biomarkerja NT-proBNP (merilo srčnega tlaka). Poleg tega so se pri bolnikih, zdravljenih z vutrisiranom, v primerjavi s placebom izboljšali tudi nekateri ehokardiografski parametri. Nazadnje, v načrtovani skupini 48 bolnikov je bilo zdravljenje z vutrisiranom povezano z izboljšanjem privzema tehnecija (tehnecija) v srcu večine bolnikov, kar je zagotovilo potencialne dokaze za zmanjšano srčno amiloidno obremenitev.

V tej študiji vutrisiran še naprej kaže spodbudno varnost in prenašanje. Alnylam namerava objaviti celotne 18-mesečne rezultate na medicinski konferenci v začetku leta 2022.

siRNA: utišanje specifičnih genov, zmanjšanje obsega izražanja za 99 %

Vutrisiran je subkutana RNAi terapija v razvoju za zdravljenje amiloidoze ATTR, vključno z dedno (hATTR) in divje (wtATTR) amiloidozo. Vutrisiran lahko cilja in utiša specifično sporočilno RNA ter jo blokira, preden nastanejo proteini divjega tipa in mutantni transtiretin (TTR).

Vutrisiran se injicira subkutano vsake četrtine (3 mesece), kar lahko pomaga zmanjšati odlaganje TTR amiloida v tkivih, spodbuja odstranjevanje TTR amiloida, odloženega v tkivih, in potencialno obnovi delovanje teh tkiv. vutrisiran uporablja platformo za konjugirano dostavo Alnylam's Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc, katere cilj je izboljšati moč in visoko presnovno stabilnost, kar omogoča redke podkožne injekcije.

Trenutno tržno uporabo vutrisirana za zdravljenje odraslih bolnikov s hATTR-PN pregledujeta ameriška FDA in EMA Evropske unije. V Združenih državah Amerike in Evropski uniji je bil vutrisiranu podeljen naziv zdravila sirota (ODD) za zdravljenje ATTR amiloidoze, v Združenih državah Amerike pa je prejel tudi oznako Fast Track (FTD) za zdravljenje odraslih hATTR-PN. Vutrisiran je v prednostnem pregledu pri ameriškem FDA, ciljni datum zakona o pristojbinah za zdravila na recept (PDUFA) pa je 14. april 2022.