EU odobrila skupni program Symkevi in Kalydeco za otroke, stare od 6 do 11 let!

Vertex Pharmaceuticals je svetovni vodja pri zdravljenju cistično fibrozo (CF). Pred kratkim je družba sporočila, da je Evropska komisija (ES) odobrila širitev Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) in Kalydeco(ivakaftor)oznake kombiniranega zdravljenja za zdravljenje otrok s cistično fibrozo (CF), starih od 6 do 11 let, zlasti v genu CFTR: (1) bolniki z 2 izvodom mutacije F508del; (2) 1 izvod mutacije F508del in 1 izvod 14 mutacij, ki lahko povzročijo preostalo aktivnost CFTR A mutacije (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T). V Evropi je bilo kombinirano zdravljenje zdravila Symkevi ≥ Kalydeco predhodno odobreno za zdravljenje bolnikov s CF, ki so stari ≥12 let, ki nosijo iste mutacije, navedene zgoraj.

S to najnovejšo odobritvijo bo kombinirano zdravljenje zdravila Symkevi in Kalydeco zagotovilo novo možnost zdravljenja za bolnike SF s homozigotnim mutacijama v F508del. Za bolnike z eno kopijo mutacije F508del in eno od 14 preostalih funkcionalnih mutacij bo kombinirano zdravljenje zagotovilo edino zdravilo za zdravljenje notranjega vzroka bolnikov s CF v tej starostni skupini (6-11 let).

V Združenih državah amerike je kombinacija tezakaftorja/ivakaftorja inivakaftor(trženo pod blagovno znamko Symdeko) je bilo odobreno februarja 2018 za bolnike s CF, stare ≥12 let, in je bilo junija 2019 odobreno za razširitev veljavne populacije za 6-11-letnega bolnika s CF otroka.

Reshma Kewalramani, MD, predsednik in predsednik uprave Vertexa, je dejal: "S to odobritvijo bodo imeli otroci, stari od 6 do 11 let v Evropi, ki nosijo najpogostejši mutaciji F508del nov načrt zdravljenja in bodo nosili določene preostale funkcionalne mutacije. Prvič, otroci bodo imeli načrt zdravljenja za obravnavo temeljnega vzroka svojega CF. Današnja odobritev nas približuje končnemu cilju zagotavljanja drog za vse CF bolnike."

Kombinirano zdravljenje Symkevi in Kalydeco bo takoj na voljo upravičenim bolnikom v Nemčiji in bo kmalu na voljo bolnikom v državah, ki so podpisale inovativni sporazum o dolgoročnem povračilu stroškov z zdravilom Vertex, vključno z Združenim kraljestvom, Dansko in Republiko Irsko. V vseh drugih državah bo Vertex tesno delal z evropskimi regulativnimi agencijami, da bi zagotovil, da se upravičeni bolniki zdravijo.

CF je redka genetska bolezen, ki jo povzročajo mutacije genov CFTR, ki povzročajo okvare ali brisanje CFTR proteinske funkcije. Bolezen prizadene približno 75.000 ljudi v Severni Ameriki, Evropi in Avstraliji. Trenutno je odkritih približno 2.000 genskih mutacij CFTR, od tega je mutacija F508del najpogostejši vzrok za CF, kar predstavlja približno 45 % skupnega števila bolnikov. CFTR beljakovine običajno urejajo ion transport v celični membrani, genske mutacije pa lahko povzročijo uničenje ali izgubo funkcije beljakovinskega produkta. Ko je ioni transport v celični membrani prekinjena, bo viskoznost sluznice premaz nekaterih organov postala debelejša. Ena glavnih značilnosti te bolezni je kopičenje debele sluznice v dihalnem traktu, ki lahko povzroči težave z dihanjem in ponavljajoče se okužbe, kar lahko sčasoma privede do smrti. Starost je stara približno 20 let.

Nekatere mutacije lahko povzročijo, da se beljakovine CFTR ne obdelujejo ali običajno zganjajo v celici in običajno ne morejo doseči celične površine. Farmacevtske sestavine zdravila Symdeko so tezakaftor in ivakaftor, katerega cilj je rešiti napake pri prevozu in predelavi mutantnih beljakovin CFTR, da lahko doseže celično površino; ivakaftor lahko poveča čas, ko beljakovinski kanal CFTR ostane odprt na celični membrani in še dodatno poveča njegovo delovanje.

Od zdaj je Vertex na seznamu 4 CF zdravil: Kalydeco (ivakaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor in ivacaftor), Trikafta/Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in ivacaftor), prva 3 zdravila Lahko zdravi približno 40.000 bolnikov po vsem svetu, kar predstavlja približno 50 % vseh bolnikov s CF. Novo odobreno trojno zdravljenje Trikafta/Kaftrio lahko razširi razpon zdravljenja na 90 % bolnikov s CF po vsem svetu.

Junija letos je agencija za raziskave farmacevtskega trga EvaluatePhamra objavila poročilo, ki napoveduje, da bo Trikafta/Kaftrio v letu 2026 postala eno izmed najbolj prodajanih top10 zdravil na svetu, pri tem pa bo prodaja dosegla 8,739 milijarde ameriških dolarjev in neverjetno sestavljeno letno stopnjo rasti v obdobju 2019-2026. 54.3%.