Ryplazim (plazminogen) še enkrat prijavljen za uvrstitev na seznam: prvo zdravljenje pri prirojeni pomanjkljivosti plazminogena (C-PLGD)!

Liminal BioSciences je biofarmacevtsko podjetje v klinični fazi, ki se ukvarja z razvojem inovativnih terapij za zdravljenje bolezni dihal, jeter in ledvic, povezanih predvsem s fibrozo. Pred kratkim je družba sporočila, da je prek ameriške podružnice Prometic Biotherapeutics, ki se uporablja za zdravljenje prirojenega pomanjkanja plazminogena (C-PLGD), pri ameriški FDA znova poslala vlogo za dovoljenje za biološki izdelek (BLA) za Ryplazim (plazminogen). ). Ker ni odobrene metode zdravljenja, je C-PLGD področje zdravljenja s precejšnjimi neizpolnjenimi potrebami na svetu. Ryplazim je lahko prvo zdravilo, ki ga je odobrila FDA za zdravljenje C-PLGD.

C-PLGD je redka večsistemska bolezen, ki močno vpliva na zdravje in kakovost življenja bolnikov. Plazminogen je naravno prisotna beljakovina, ki jo sintetizirajo jetra in kroži v krvi. Aktivirani plazminogen, plazmin, je osnovna sestavina fibrinolitičnega sistema in glavni encim, ki raztopi tromb in odstrani ekstravazirani fibrin. Zato je plazminogen bistven pri celjenju ran, migraciji celic, preoblikovanju tkiv, angiogenezi in embriogenezi. Pacient ob rojstvu morda ne bo mogel naravno proizvesti dovolj plazminogena. To stanje se imenuje prirojeno pomanjkanje plazminogena (C-PLGD) ali akutno ali pridobljeno pomanjkanje po travmi ali bolezni.

Bolniki s C-PLGD bodo kopičili rast fibrina ali lezije na površini celotne sluznice telesa. Številni primeri so prvič diagnosticirani pri pediatrični populaciji. Če se pravočasno ne zdravijo, lahko povzročijo bolezen organov. Recenzirana poročila o publikacijah kažejo, da je razširjenost bolezni na svetovni ravni lahko 1,6 na milijon.

Sistem fibrinolize (vir slike: healthjade.net)

V ključnem kliničnem preskušanju faze 2/3 za zdravljenje C-PLGD je bilo vključenih 15 bolnikov s C-PLGD, vključno s 6 otroki, ki so 48 tednov prejemali zdravilo Ryplazim. Vsi bolniki, zdravljeni z zdravilom Ryplazim, so po 12-tedenskem zdravljenju najnižja vrednost njihove ravni osebne aktivnosti plazminogena vsaj dosegla povečanje skladnosti z izhodiščem. Poleg tega so se vsi bolniki z aktivnimi in vidnimi lezijami med preskušanjem v 48 tednih po začetku zdravljenja popolnoma pozdravili. Neželeni dogodki, o katerih so poročali v kliničnih študijah, so bili blagi in ni bilo smrtnih primerov, resnih neželenih dogodkov ali neželenih dogodkov, ki bi povzročili prekinitev študije.

Leta 2017 je Liminal BioSciences od FDA prejel popolno odgovorno pismo (RRL) v zvezi z zdravilom Ryplazim BLA. Družba verjame, da je BLA tokrat ponovno predložil napake, povezane z nekaterimi proizvodnimi postopki, opisanimi v referenčnem laboratoriju Skupnosti. Družba nadalje verjame, da revidirani BLA predstavlja ponovno predložitev razreda II, kar pomeni, da bo FDA pregled zaključila in sprejela odločitev o odobritvi v 6 mesecih po prejemu ponovne predložitve.

Pred tem je FDA podelila oznako zdravila Ryplazim sirota (ODD) in oznako redkih pediatričnih bolezni (PRDD) za zdravljenje C-PLGD. To pomeni, da bo družba Liminal BioSciences, če bo Ryplazim odobren, prejela bon za prednostni pregled (PRV), ki ga bo mogoče unovčiti za prednostni pregled pri vseh nadaljnjih novih aplikacijah zdravil in ga lahko proda ali prenese.

Moira Daniels, vodja oddelka za regulativne zadeve in zagotavljanje kakovosti pri Liminal BioSciences, je dejala:" Zahvaljujemo se vsem zainteresiranim stranem, ki so nam neutrudno pomagale doseči ta mejnik, vključno z našo strokovno skupino za proizvodnjo, nadzor kakovosti in klinične raziskave Liminal BioSciences in Raziskovalci, bolniki in družine, ki podpirajo razvojni načrt Ryplazim' Zavezani smo k temu, da bomo pacientom zagotovili prvi načrt zdravljenja s C-PLGD, ki ga je odobrila FDA, kar bo pozitivno vplivalo na življenje bolnikov."