Fintepla priporoča in odobri CHMP EU za zdravljenje sindroma dravet!

Zogenix je farmacevtsko podjetje, ki se ukvarja z razvojem zdravil za zdravljenje redkih bolezni. Podjetje je nedavno objavilo, da je Odbor Evropske agencije za zdravila (EMA) za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) izdal pozitivno oceno, v kateri predlaga odobritev peroralne raztopine Fintepla (fenfluramin) kot dodatka drugim protiepileptičnim zdravilom. Terapija za bolnike, stare ≥ 2 leti, za zdravljenje epilepsije, povezane z Dravetovim sindromom. Mnenje CHMP je zadnji korak v postopku odobritve dovoljenja za promet, preden ga odobri Evropska komisija (ES). Zdaj bodo mnenja CHMP predložena v pregled ES, ki običajno sprejme mnenja CHMP in bo predvidoma sprejela končno odločitev o pregledu pred koncem leta.

V ZDA je bilo zdravilo Fintepla junija letos odobreno za bolnike, stare ≥ 2 leti, za zdravljenje epilepsije, povezane z Dravetovim sindromom. Zdravilo je bilo odobreno s postopkom pregleda prednostnih nalog. Pred tem je FDA podelila družbi Fintepla oznako zdravila sirota (ODD) in oznako zdravila za preboj (BTD) za zdravljenje epilepsije, povezane z Dravetovim sindromom.

Dravetov sindrom je redka epilepsija pri otrocih, za katero so značilni pogosti in hudi napadi, odporni na zdravila, povezane hospitalizacije in nujne medicinske primere, hude razvojne in gibalne motnje ter nenadna nepričakovana smrt (SUDEP). Tveganje se poveča.

Fintepla je tekoča formulacija fenfluramina z majhnimi odmerki, ki lahko zmanjša pogostost napadov z uravnavanjem aktivnosti serotoninskega receptorja in receptorja sigma-1 (glej referenco: Fenfluramin zmanjšuje epileptične napade, ki jih povzročajo receptorji NMDA, s svojo mešano aktivnostjo pri serotoninu 5HT2A in tipu 1 sigma receptorji). Podatki iz dveh s placebom nadzorovanih kliničnih preskušanj III. Faze so pokazali, da je pri bolnikih, katerih napadi niso bili ustrezno nadzorovani z drugimi zdravili, zdravilo Fintepla znatno zmanjšalo pogostnost napadov v primerjavi s placebom.

Dr. Stephen J. Farr, predsednik in izvršni direktor podjetja Zogenix, je dejal: „Zelo smo veseli, da je CHMP opravil regulativni pregled kakovosti, varnosti in učinkovitosti podjetja Fintepla ter dal pozitivno oceno. Raziskovalci v Belgiji so ugotovili, da smo pred šestimi leti, ko ima fenfluramin (zdravilo z drugačnim farmakološkim učinkom od drugih antikonvulzivov) potencial za zdravljenje nerešljive epilepsije pri Dravetovem sindromu, začeli s strogim globalnim razvojnim projektom Fintepla. Mnogi bolniki s Dravetovim sindromom celo vzamejo enega. Še vedno so pogosti hudi napadi, kadar je trenutno na voljo eno ali več zdravil proti epilepsiji. Iz tega razloga smo z veseljem predstavili Fintepla kot pomembno novo možnost zdravljenja bolnikov z Dravetovim sindromom in njihovih družin v Evropi korak bližje."

Dr. Lieven Lagae, direktor Oddelka za otroško nevrologijo v Univerzitetni bolnišnici Leuven v Belgiji, je dejal: »Zmanjšanje pogostosti napadov je prvi in ​​najpomembnejši korak pri zdravljenju vseh otrok s Dravetovim sindromom. Zelo sem vesel, da je v vseh študijah faze 3 zdravljenje z fenflur Raminom klinično in statistično zmanjšalo pogostost napadov pri bolnikih z Dravetovim sindromom."

Molekulska struktura fenfluramina (vir slike: Wikipedia.org)

Pozitivno mnenje CHMP temelji na podatkih dveh randomiziranih, dvojno slepih, s placebom nadzorovanih kliničnih preskušanjih III. Faze (izvedenih pri bolnikih, starih od 2 do 18 let, rezultati so bili objavljeni v Lancet in JAMA Neurology) in odprtem podaljšanem preskušanju ( veliko podatkov o varnosti bolnikov, ki se zdravijo z zdravilom Fintepla do 3 leta). Podatki kažejo, da je v študiji bolnik, ki je na podlagi obstoječega načrta zdravljenja jemal eno ali več antiepileptikov, ki niso mogli ustrezno nadzorovati napadov, Fintepla znatno zmanjšal mesečne konvulzivne napade (konvulzivne napade) v primerjavi s placebom. napadi, CS) pogostost. Poleg tega se je večina študijskih bolnikov odzvala v 3-4 tednih po začetku zdravljenja z zdravilom Fintepla in v celotnem obdobju zdravljenja ohranila enake rezultate.

V teh študijah so bili najpogostejši neželeni učinki: driska, zvišana telesna temperatura, utrujenost, okužba zgornjih dihal, letargija in bronhitis. Pri nobenem od bolnikov ni prišlo do neželenih srčno-žilnih dogodkov, vključno z zaklopkami srca ali pljučno hipertenzijo.

Zogenix poleg Dravetovega sindroma razvija tudi Finteplo za zdravljenje napadov, povezanih s Lennox-Gastautovim sindromom (LGS). Dravetov sindrom in LGS sta dve redki in pogosto katastrofalni otroški epilepsiji. Imajo značilnosti zgodnjega nastopa, različne vrste napadov, visoko pogostnost napadov, hudo okvaro inteligence in težave pri zdravljenju.