Bristol-Myers Squibb Inhibitor Mavacamten US Pregled podaljšan za 3 mesece!

Bristol-Myers Squibb (BMS) je pred kratkim objavil, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) podaljšala čas pregleda mavacamten's New Drug Application (NDA) za 3 mesece. Novi"Zakon o pristojbinah za uporabo zdravil na recept" (PDUFA) ciljni datum je 28. april 2022. Zdravilo je nov peroralni alosterični modulator miozina miokarda, ki se uporablja za zdravljenje simptomatske obstruktivne hipertrofične kardiomiopatije (oHCM), kronične srčne bolezni z visoko incidenco.

Julija 2020 je ameriška agencija za hrano in zdravila mavacamtenu podelila prebojno oznako zdravila za oHCM. Če bo odobren, bo mavacamten postal prvi zaviralec miozina za zdravljenje oHCM. Evropska agencija za zdravila (EMA) trenutno pregleduje tudi vlogo za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom mavacamten za zdravljenje simptomatske oHCM.

Glede na objavo BMS je FDA 18. novembra 2021 obvestila podjetje, da podaljša datum PDUFA, da bo imel dovolj časa za pregled posodobljenih informacij v zvezi s predlagano strategijo za zmanjšanje tveganja (REMS). Program REMS je bil vključen v prvotno aplikacijo mavacamten. FDA ni zahtevala dodatnih podatkov ali raziskav.

Samit Hirawat, MD, izvršni podpredsednik in glavni zdravstveni direktor Bristol-Myers Squibb je dejal:"Prepričani smo v mavacamten. V ključnem preskušanju EXPLORER-HCM je bil ta pionirski zaviralec srčnega miozina uporabljen za zdravljenje simptomatskih bolnikov z oHCM. , Funkcionalno stanje in kakovost življenja sta pokazala klinično pomembne izboljšave. Veselimo se nadaljnjega tesnega sodelovanja z FDA, da bi to pomembno zdravilo prinesli bolnikom."

mavacamten je prvi v razredu peroralni alosterični zaviralec miozina, ki se uporablja za zdravljenje bolezni s prekomernim krčenjem srca in motenim diastoličnim polnjenjem kot notranjim vzrokom. Verjame se, da zdravilo Mavacamten zmanjša kontraktilnost miokarda z zaviranjem tvorbe čezmernih miozin-aktinskih navzkrižnih mostov. Tvorba prekomernega miozin-aktinskega prečnega mostu lahko povzroči prekomerno krčenje miokarda, hipertrofijo levega prekata in zmanjšano skladnost. V kliničnih in predkliničnih študijah mavacamten še naprej kaže biomarkerje, ki zmanjšujejo stres na srčni steni, zmanjšujejo prekomerno krčenje miokarda in povečujejo diastolično skladnost.

mavacamten je bil prvotno razvit za zdravljenje simptomatske obstruktivne hipertrofične kardiomiopatije (oHCM). Na podlagi mehanizma delovanja in dokazov o terapevtski aktivnosti se mavacamten klinično preučuje tudi za zdravljenje simptomatske neobstruktivne hipertrofične kardiomiopatije (HCM) in srčnega popuščanja z ohranjeno iztisno frakcijo (HFpEF).

mavacamten kemična struktura

Tako mavacamten NDA kot MAA temeljita na rezultatih ključnega preskušanja faze 3 EXPLORER-HCM. Preskušanje je bilo izvedeno pri bolnikih s simptomatsko oHCM in primerjali mavacamten s placebom. Rezultati testov kažejo, da je mavacamten pokazal močan terapevtski učinek, s klinično pomembnim izboljšanjem simptomov, funkcionalnega stanja in kakovosti življenja ter zmožnosti lajšanja obstrukcije iztočnega trakta levega prekata. V študiji EXPLORER-HCM so vse primarne in sekundarne končne točke dosegle statistično pomembnost.

mavacamten (MYK-461) je razvil MyoKardia. 5. oktobra 2020 je Bristol-Myers Squibb objavil, da bo kupil MyoKardijo za 13,1 milijarde USD v gotovini in 60-odstotno premijo. 17. novembra 2020 je Bristol-Myers Squibb objavil, da je bila pridobitev MyoKardia uspešno zaključena. Ta nakup je druga največja transakcija Bristol-Myers Squibb' po nakupu Celgene v vrednosti 74 milijard dolarjev leta 2019.

Omeniti velja, da je bil 11. avgusta 2020 uradno ustanovljen LianBio, ki ga je inkubirala investicijska družba Perceptive Advisors. Istega dne je napovedala dve pomembni sodelovanju. Eden je bil uvesti cevovod izdelkov BridgeBio Pharma' na Kitajsko, drugi pa Projekt je uvesti mavecamten myoKardia' na Kitajsko.

Bristol-Myers Squibb veliko upa na mavacamten. Ko je kupila MyoKardia, je podjetje objavilo, da bo mavacamten postal pionirsko zdravilo za zdravljenje HCM. Industrija je tudi zelo optimistična glede poslovnih obetov mavacamtena. Decembra 2020 je Evaluate Vantage, organizacija za raziskave farmacevtskega trga, objavila"10 najboljših novih zdravil s komercialnim potencialom v letu 2021". Na tem seznamu se je mavacamten uvrstil na tretje mesto. Evaluate Vantage napoveduje, da bo mavacamten's globalna prodaja leta 2026 lahko dosegla 2 milijardi ameriških dolarjev.