C3 Ciljni inhibitor Empaveli (pegcetacoplan) Bo zaprosil za kotacijo v 2022!

Apellis Pharma je vodilna pri razvoju C3 ciljno usmerjenih terapij, Namenjene razvoju pionirskih i best-in-class terapija preko revolucionarnih ciljanih C3 metoda za lečenje široke palete leka ponukanih nekontroliranim ali preuveličanim aktiviranjem komplementne kaskade Bolezni, vključno s tistimi iz področja hematologije, oftalmologije, i nefrologije.

Pred kratkim je družba sporočila, da je prejela formalne pisne povratne informacije od administracije ZDA za hrano in zdravila (FDA), s tem pa dodatno okrepila predložitev intravitrealnega injiciranja pegcetakoplana za zdravljenje starostne degeneracije makule (AMD) in sekundarne geografske atrofije (GA) New Drug Application (NDA). NDA bo podprta s podatki o učinkovitosti in varnosti iz študije DERBY in OAKS faze 3 ter študije FILLY 2.

V pisnih povratnih informacijah je FDA navede, da če so klinična preskušanja ustrezna in dobro nadzorovana, agencija ne bo razlikoval med različnimi fazami preskušanja, vse tri študije pa se zdijo ustrezne in dobro nadzorovane. Na podlagi teh povratnih informacij naj bi Apellis še vedno predložil NDA v prvi polovici leta 2022, in meni, da za predložitev NDA ni potrebno nobeno dodatno raziskovanje.

Glavni medicinski častnik apellisa Federico Grossi, med. Nameravamo predložiti pegcetakoplan NDA na podlagi podatkov več kot 1500 bolnikov v 3 randomiziranih, dobro nadzorovanih študijah. GA. To je uničujoča bolezen, ki povzroča slepoto. Veselimo se tesnega sodelovanja s FDA, da bi prvo zdravljenje prineslo populaciji bolnikov v GA."

Strukturne značilnosti in mehanizem pegcetakoplana

GA je napredna vrsta starostne makularne degeneracije (AMD), AMD pa je vodilni vzrok za slepoto. GA bolezen prizadene osrednji del mrežnice, makulo, ki je odgovorna za centralni vid. Overactivation of complement vodi v nepopravljivo patološko rast v GA, in C3 je edini cilj za natančen nadzor nad overaktivacijo dopolnjevanja. GA je progresivna in nepopravljiva, kar vodi do poškodbe osrednjega vida in trajne izgube vida. Po objavljenih raziskavah je po vsem svetu več kot 5 milijonov bolnikov GA in približno milijon v ZDA. Trenutno ni odobrenega zdravljenja za GA.

Pegcetacoplan je ciljni zaviralec C3, namenjen uravnavanju prekomernega aktiviranja kaskade komplementa. Kaskada komplementa je del človeškega imunskega sistema, njegova prekomerna aktivacija pa je vzrok za nastanek in razvoj številnih resnih bolezni. Pegcetacoplan je sintetični ciklični peptid, ki se veže za polietilenglikol polimer in se posebej veže za C3 in C3b. Trenutno se razvija pegcetakoplan za lečanje raznih bolezni, i to: geografska atrofija (GA), paroksismalna nocna hemoglobinurija (PNH) i C3 glomerulopatija. V Združenih državah amerike je FDA odobrila kvalifikacijo za hitri tir pegcetacoplana za zdravljenje PNH in GA.

V maju 2021 je Empaveli (pegcetacoplan) odobrila empaveli (pegcetacoplan) za zdravljenje odraslih bolnikov s paroksismalno nočno hemoglobinurijo (PNH). Zdravilo Empaveli je bilo odobreno s postopkom prednostnega pregleda, ki lahko izboljša standarde oskrbe PNH in ponovno opredeli zdravljenje PNH.

Omeniti je treba, da je zdravilo Empaveli prvo in edino ciljno usmerjeno zdravljenje S3, ki je prejelo regulativno odobritev. To zdravilo je primerno za: (1) PNH odraslih bolnikov, ki prej niso prejeli zdravljenja; (2) Predhodno prejemali zaviralci C5 Odrasli bolniki s PNH zdravila Soliris (ekulizumab) in Ultomiris (ravulizumab).

V zadnjem desetletju je bila edina možnost za zdravljenje PNH zaviralcev C5, vendar mnogi bolniki še vedno doživijo trdovratno hipohemoglobinozo, kar pogosto vodi do izčrpavanja utrujenosti in pogostih transfuzij krvi. V kliničnih preskušanjih lahko Empaveli zagotovi obsežen nadzor nad PNH, izboljšanje življenja bolnikov s PNH s povečanjem ravni hemoglobina in zmanjšanjem potrebe po transfuziji krvi.