AbbVox Botox (Botox) vstopi v ZDA za pregled: zdravljenje otrok, starih 5-17 let!

AbbVie je pred kratkim sporočil, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) sprejela dopolnilno prošnjo za dovoljenje za biološko zdravilo (sBLA), ki jo je poslala, s katero želi razširiti informacije o receptu za zdravilo Botox (splošno ime: onabotulinumtoxinA). Za pediatrične bolnike (stare 5-17 let) z nezadostnim odzivom, nestrpnostjo ali zaradi kakršnega koli razloga ne želijo nadaljevati z antiholinergičnimi zdravili (bolezni spina bifida, poškodbe hrbtenjače), povezanih simptomov in znakov detruzorja ( mišice mehurja) prekomerna aktivnost.

BOTOX je prvi in ​​edini nevrotoksin, ki je odobren za odrasle bolnike za zdravljenje uhajanja urina (inkontinenca), ki ga povzroča prekomerno aktiven mehur, ki ga povzročajo nevrološke bolezni. Zdravilo je posebej primerno za: po poskusu antiholinergičnih zdravil Še vedno obstajajo odrasli bolniki s uhajanjem urina ali nestrpnostjo stranskih učinkov. BOTOX selektivno blokira sproščanje nevrotransmiterja acetilkolina na nevromuskularnem stičišču, tako da začasno blokira prenos živčnih impulzov do mišice (pri tej indikaciji mišice mehurja) in začasno zmanjša krčenje mišic.

Cilj sBLA je razširiti uporabno populacijo BOTOX® za otroke od 5. do 17. leta. SBLA je temeljila na podatkih iz randomizirane, dvojno slepe študije faze III in dolgoročne razširjene študije, ki je ocenjevala varnost in učinkovitost zdravila Botox pri več kot 100 otrocih z nevrogensko preobremenitvijo detruzorjev. SBLA bo pregledan skozi standardni 10-mesečni pregledni cikel. Ciljni datum metode plačila uporabnikov zdravil na recept (PDUFA) je prvo četrtletje leta 2021.

Nevrogena prekomerna aktivnost detruzorjev (vir slike: epainassist.com)

Vodja znanstvenega direktorja AbbVie Botox in Neurotoxin ter starejši podpredsednik dr. Mitchell F. Brin je povedal:&"Sprejetje te aplikacije FDA' podčrta našo nadaljnjo zavezo, da bomo v celoti izkoristili potencial BOTOX®, da bi služil različnim bolezni In bolniki s kliničnimi potrebami. Trenutno imajo otroci z nevrogensko prekomerno dejavnostjo detruzorja zelo omejene možnosti zdravljenja po neuspehu antiholinergične terapije in pred operacijo. Če je odobreno, bo BOTOX® to prva nevrotoksinska terapija, odobrena za zdravljenje otrok z nevrogenim prekomerno dejavnostjo detruzorjev kot odziv na antiholinergična zdravila."

Paul F. Austin, dr. Med., Direktor oddelka za otroško urologijo teksaške otroške bolnišnice in profesor urologije na medicinski fakulteti Baylor, je dejal:" S časom se bo pri mnogih otrocih z notranjimi nevrološkimi boleznimi razvilo poškodbe mehurja in ledvic. Zelo pomembno je. Trenutne možnosti zdravljenja običajno vključujejo antiholinergična zdravila. Poleg operacije je treba skrbno razmisliti o dolgoročni uporabi. BOTOX® zdravljenje pediatričnih bolnikov z nevrogeno preobremenjenostjo detruzorjev kaže obetavne klinične rezultate. Bo izpolnjeval nezadovoljene in stalne zdravstvene potrebe otrok in mladostnikov."

Prekomerna nevrogena mišična aktivnost detruzorja je posledica nezmožnosti hrbtenjače in mehurja, da bi učinkovito komunicirali. Zaradi tega se mišice mehurja (detrusor mišice) nehote stisnejo, povečajo pritisk v mehurju in zmanjšajo volumen mehurja, kar ima za posledico pogosto in naključno uhajanje urina. Če čiste vmesne kateterizacije in antiholinergičnih zdravil ne zdravimo ustrezno, lahko to stanje zahteva razširjeno cistoplastiko (obsežen kirurški postopek za povečanje mehurja s pomočjo bolnikovega črevesa), da preprečimo poškodbe ledvic.

Obstaja veliko vzrokov za čezmerno nevrogeno delovanje mišic detruzorja pri otrocih, kot so prečni mielitis, poškodba hrbtenjače in spina bifida. Med njimi je najpogostejši vzrok spina bifida, ki vsako leto prizadene od 1500 do 2000 od več kot 4 milijonov dojenčkov v ZDA. Več kot 90% bolnikov s spino bifido ima simptome urina.

Botox razvija Aierjian (pridobil ga je AbbVie). Glavna sestavina zdravila je visoko prečiščen botulin toksin tipa A, ki je zaviralec živčne prevodnosti, ki se uporablja za zdravljenje prekomernih aktivnih mišic. Botox je bil prvič odobren leta 1989 za zdravljenje obraznega spazma in strabizma. Odobrena je bila za cervikalno distonijo leta 2000. Kasneje se je nadalje razširila na lepotno področje, vključno z zmanjševanjem gub, redčenjem obraza, odstranjevanjem linij obrvi in ​​vratolomnih stopal' V zadnjih letih je bil Botox odobren tudi za zdravljenje različnih indikacij, kot so spazem zgornjih okončin, kronična migrena, nevrološka inkontinenca, preaktivni mehurji, krči in močno znojenje pod pazduho (hiperhidroza pod pazduho).

Zdaj je v ZDA botox odobril FDA za 11 indikacij zdravljenja. V zadnjih 30 letih je bilo po vsem svetu prodanih več kot 100 milijonov steklenic Botox® in Botox® Cosmetic (Botulinum Toxin A), v znanstvenih in medicinskih revijah pa je bilo objavljenih več kot 3700 člankov. Nevrotoksin Botox® je eno najbolj razširjenih zdravil na svetu.