Večsistemska atrofija novo zdravilo! FDA je podelila prvo kvalifikacijo za hitri postopek za verdiperstat, peroralni zaviralec mieloperoksidaze!

Biohaven je biofarmacevtsko podjetje, namenjeno razvoju novih zdravil za nevrološke bolezni. Sredi tega meseca je na ameriškem trgu lansirala zdravilo za migreno Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg). To je prva in edina regulativna odobrena hitro delujoča tableta za oralno razgradnjo tablete (ODT), antagonista receptorja za gensko povezani peptid kalcitonina (CGRP), ki se uporablja za akutno zdravljenje migrene odraslih (z avro ali brez).

Pred kratkim je podjetje objavilo, da je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) podelila verdiperstat zaviralca mieloperoksidaze (MPO) za hitro pot (FTD) za zdravljenje atrofije več sistemov (MSA).

MSA je redka, hitro napredujoča, usodna nevrodegenerativna bolezen, povprečen čas od začetka do smrti 6-10 let. MSA lahko povzroči težave pri gibanju, podobne Parkinsonovi 0010010 # 39 bolezni (kot so bradikinezija, togost mišic, tresenje in slabo ravnovesje) in nehotene funkcionalne težave, vključno z nadzorom krvnega tlaka, funkcijo mehurja in prebava. Trenutno ni zdravljenja za MSA, na voljo je le simptomatska terapija.

Cilj FTD je pospešiti razvoj in hiter pregled zdravil za resne bolezni za reševanje resnih nezadovoljenih zdravstvenih potreb na ključnih področjih. Pridobitev hitrih kvalifikacij za eksperimentalna zdravila pomeni, da lahko farmacevtske družbe pogosteje komunicirajo s FDA med amp; R 0010010 ; D faza. Po oddaji vlog za trženje so upravičeni do pospešene odobritve in prednostnega pregleda, če izpolnjujejo ustrezne standarde. Poleg tega so upravičeni tudi do tekočega pregleda.

Irfan Qureshi, podpredsednik nevrologije v Biohavenu, je dejal: 0010010 "Zelo smo veseli, da je FDA podelila verdiperstat hitro kvalifikacijo, s čimer je poudaril visoke nezadovoljene zdravstvene potrebe v populaciji bolnikov z MSA. Kvalifikacija s hitro sledjo lahko pomaga pospešiti razvoj verdiperstata kot prve terapije, katere namen je upočasniti napredek te uničujoče bolezni. 0010010 ";

verdiperstat kemijska strukturna formula (vir: medchemexpress.cn)

verdiperstat je od podjetja Biohaven septembra dobil AstraZeneca 2018, razvojna koda za AstraZeneca pa je AZD 3241. verdiperstat je potencialno prvovrstni, oralni, možgansko prodorni, nepovratni zaviralec mieloperoksidaze (MPO). MPO je ključni dejavnik patološkega oksidativnega stresa in vnetij v možganih. V Združenih državah Amerike in Evropski uniji je verdiperstat dobil status sirote za zdravljenje več atrofije sistema (MSA). Poleg tega ima verdiperstat možnost zdravljenja drugih bolezni, povezanih z oksidativnim stresom, vnetji in nevrodegeneracijo.

V študijah faze I in II je bilo z verdiperstatom zdravljenih več kot 250 zdravih prostovoljcev in bolnikov. Pri bolnikih z MSA je ponavadi odmerek do 900 mg dvakrat na dan. Predhodni rezultati študije faze IIa na bolnikih z MSA so pokazali, da se je po 12 tednih zdravljenja pri bolnikih, ki so prejemali placebo, poslabšal za 4. 6 točke glavnega indeksa učinkovitosti (enotna lestvica ocene MSA) , medtem ko so prejemali verdiperstat 300 mg BID odmerka in 600 mg BID odmerka. Pri bolnikih se je rahlo zmanjšalo za 3. 7 točk in 2. {{4 }} točk. PET slikanje translokacijskega proteina (TSPO) pri bolnikih s Parkinsonovo 0010010 # 39 bolezni kaže, da lahko verdiperstat zmanjša vnetje v možganskih regijah, povezanih z boleznijo. Poleg tega verdiperstat tudi znatno zmanjša aktivnost MPO v človeški krvi, ki je biomarker, da se zdravilo veže na svojo tarčo.

Trenutno Biohaven izvaja večdržavno študijo M-STAR faze III (NCT 03952806) za oceno učinkovitosti verdiperstata za MSA v približno 50 kliničnih centrih v ZDA in Evropi. Podjetje sodeluje tudi s Splošno bolnišnico Massachusetts, da načrtuje klinično preskušanje za oceno učinkovitosti verdiperstata pri zdravljenju amiotrofične lateralne skleroze (ALS).