Peroralni zaviralci MPO so primerni za hitro zdravljenje FDA pri bolnikih z MSA

Biohaven Pharmaceuticals je sporočil, da je ameriški FDA za hitro zdravljenje z zaviralci mieloperoksidaze (MPO) zaviralcem verdiperstata (BHV-3241) pridobil hitro kvalifikacijo za zdravljenje bolnikov z več sistemsko atrofijo (MSA).

MSA je progresivna nevrodegenerativna bolezen, ki prizadene avtonomni živčni sistem (živčni sistem, ki nadzoruje neprostovoljna dejanja, kot sta krvni tlak ali prebava) in gibanje, ter kaže kombinacijo simptomov. Ti simptomi so posledica postopne izgube in smrti različnih vrst živčnih celic v možganih in hrbtenjači. Simptomi se pogosto pojavljajo pri bolnikih v njihovih 50 s in hitro napredujejo v 5 do 10 letih, kar ima za posledico postopno izgubo motoričnih funkcij in končno posteljnost. Ljudje z MSA pogosto razvijejo pljučnico pozno v bolezni in lahko nenadoma umrejo zaradi težav s srcem ali dihanjem. Čeprav zdravila lahko zdravijo nekatere simptome MSA, trenutno ni zdravljenja, ki bi lahko upočasnilo napredovanje bolezni in ozdravilo. Ti bolniki nujno potrebujejo učinkovito zdravljenje za lajšanje bolezni.

MPO je ključni dejavnik oksidativnih in vnetnih procesov in se je znatno povečal pri številnih možganskih boleznih. Zaviranje aktivnosti MPO je obetavna strategija za zdravljenje nevroinformacij in nevrodegenerativnih bolezni (vključno z MSA). Študija je pokazala, da so povišane vrednosti MPO povezane tudi z multiplo sklerozo in bolezni Alzheimerjeve bolezni 0010010 # 39; Verdiperstat je preiskovalni peroralni zaviralec MPO, Biohaven pa je od AstraZenece dobil dovoljenje za raziskave in razvoj v 2018. Zdravilo FDA in Evropska agencija za zdravila sta drogi podelila status sirote.

Predhodni rezultati prejšnje faze 2 kliničnih preskušanj so pokazali, da so se glavni rezultati učinkovitosti, izmerjeni z enotno lestvico ocene MSA, izboljšali. Po 12 tednih zdravljenja se je ocena skupine placeba 0010010 # 39; zmanjšala za 4. 6 točk, medtem ko se je uporaba {{6} } mg BHV 3241 dvakrat na dan se je zmanjšal za 3. 7 točk, uporaba 600 mg BHV 3241 dvakrat na dan pa se je zmanjšala za 2 . 6 točk. Ustrezno so bili izboljšani tudi drugi merilni rezultati (na primer celovit rezultat avtonomnih simptomov in MSA lestvica kakovosti življenja). Ti klinični izvidi so skladni z nevroprotektivnimi učinki verdiperstata, ki so jih opazili na živalskih modelih. Verdiperstat znatno zmanjša aktivnost MPO v človeški krvi, ki je biomarker, da se zdravilo veže na svojo tarčo. Trenutno se zdravilo ocenjuje na učinkovitost in varnost v fazi 3 kliničnega preskušanja.

0010010 "; Še vedno obstaja zelo nezadovoljena potreba po zdravljenju bolnikov z MSA in zelo smo veseli, da lahko FDA podeli hitro kvalifikacijo za verdiperstat, 0010010 "; je dejal Irfan Qureshi, dr. podpredsednik Biohaven Neurology. 0010010 "; Kvalifikacija hitre pospešitve bo pospešila razvoj verdiperstata, da bo lahko postal prva možnost zdravljenja bolnikov z MSA. 0010010 quot;