Gilead Hepcludex (bulevirtide) se je prijavil za uvrstitev v Združene države in je bil odobren v Evropski uniji!

Gilead Sciences je pred kratkim objavil, da je Ameriški upravi za hrano in zdravila (FDA) predložil vlogo za licenciranje bioloških izdelkov (BLA) za Hepcludex (bulevirtide), ki je potencialno prvo protivirusno zdravilo za odrasle bolnike s kompenzirano boleznijo jeter, ki se zdravijo zaradi kronične bolezni. okužba z virusom hepatitisa D (HDV).

Če bo odobren, bo Hepcludex postal prvi režim zdravljenja v Združenih državah za zdravljenje okužbe s HDV pri odraslih bolnikih s kompenzacijsko boleznijo jeter. V Evropski uniji je Hepcludex prejel pogojno odobritev za trženje avgusta 2020. Zdravilo je prva shema zdravljenja v Evropi za zdravljenje okužbe s HDV pri odraslih bolnikih s kompenzacijsko boleznijo jeter.

Decembra 2020 je Gilead objavil prevzem MYR GmbH in v torbo vključil Hepcludex. Gilead je pri nakupu plačal 1,15 milijarde evrov v gotovini. Če bo Hepcludex odobrila ameriška FDA, bo Gilead plačal mejnik v višini 300 milijonov evrov.

Pred tem je Hepcludex pridobil oznako za zdravila sirote (ODD) za zdravljenje okužb s HDV, ki sta jo izdala Evropska agencija za zdravila (EMA) in ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA). Poleg tega je EMA odobrila Hepcludex tudi prednostno oznako za zdravilo (PRIME) in FDA za prebojno oznako zdravila (BTD). Projekt PRIME je podoben projektu BTD in želi čim prej pospešiti postopek pregleda ključnih zdravil na področju pomanjkanja zdravil in prinesti korist pacientom. Da je zdravilo certificirano kot PRIME ali BTD, morajo obstajati predhodni klinični dokazi, da ima zdravilo znatno bolezensko stanje v smislu klinično pomembnih končnih točk v primerjavi z obstoječimi terapevtskimi zdravili.

Hepcludex predstavlja najnaprednejše klinično zdravljenje hepatitisa D (hepatitis D). Zdravilna učinkovina zdravila je bulevirtid, ki je prvi v razredu zaviralec vnosa virusov, razvit za zdravljenje okužb s kroničnim virusom hepatitisa B (HBV) in virusom hepatitisa D (HDV). Zdravilo lahko zavira HBV/HDV receptor NTCP na površini jetrnih celic ter prepreči okužbo regenerativnih celic in širjenje virusov v jetrih.

Mehanizem delovanja zdravila Hepcludex

Ta predložitev BLA temelji na rezultatih dokončanih in tekočih kliničnih študij faze 2 (MYR202 in MYR203) in študije faze 3 MYR301, ki je v teku. Podatki potrjujejo učinkovitost in varnost zdravila Hepcludex (2 mg, enkrat na dan) 24 tednov, kar kaže, da Hepcludex v obdobju zdravljenja znatno zmanjša viremijo in izboljša delovanje jeter, hkrati pa ima dobro prenašanje in varnost.

Vmesni rezultati študije 3. faze MYR301 so pokazali, da je po 24 tednih zdravljenja 36,7 % bolnikov, okuženih s HDV v skupini, ki je prejemala 2 mg bulevirtida, doseglo virološke in biokemične odzive, 28 % v skupini, ki je prejemala 10 mg bulevirtida, in brez protivirusnih zdravil. zdravljenje je bilo sprejeto le za opazovanje. Skupina bolnikov je 0%. V primerjavi z opazovanjem ima 24-tedensko zdravljenje z bulevirtidom 2 mg statistično značilen učinek (p< 0,001).="" v="" primerjavi="" z="" opazovano="" skupino="" (5,9="" %)="" se="" je="" v="" skupini,="" ki="" je="" prejemala="" 2="" mg="" bulevirtida,="" alanin="" aminotransferaza="" (alt)="" zmanjšala="" in="" hitro="" normalizirala="" pri=""> 50 % oseb, okuženih s HDV. Ti rezultati krepijo učinkovitost bulevirtida, opaženo v zaključeni študiji 2. faze zdravljenja HDV.

Na podlagi teh vmesnih rezultatov je varnost bulevirtida v 24 tednih zdravljenja skladna s predhodno zaključenimi kliničnimi študijami. Poročali so o nobenih resnih neželenih učinkih (AE), povezanih z bulevirtidom, simptomatskem zvišanju žolčnih soli ali neželenih učinkih, ki bi vodili do prekinitve zdravljenja. Najpogostejši opaženi neželeni učinki so bili povišane vrednosti žolčne soli v krvi (ki lahko prizadenejo več kot 1/10 bolnikov), reakcije na mestu injiciranja (ki lahko prizadenejo do 1/10 bolnikov) in poslabšanje bolezni jeter po prenehanju jemanja bulevirtida. (ki lahko prizadene do 1/10 bolnikov).