Vitrakvi je odobren v Združenem kraljestvu za zdravljenje NTRK Fusion Solid tumorji

Nemški farmacevtski velikan Bayer (Bayer) Precizna Onkološka droga Vitrakvi (larotrectinib) je pred kratkim prejela dobre novice v Združenem kraljestvu. Nacionalni inštitut za zdravje in klinično optimizacijo (Nice) je izdala smernice za odobritev zdravila vitrakvi za uporabo v nacionalnem zdravstvenem zavodu (NZS) Združenega kraljestva, za trdne tumorje, ki vsebujejo nevrotrofičnega receptor tirozin kinaze (ntrk) gena fuzije v tumorjih otrok in odraslih bolnikov, zlasti: bolniki s pozitivnim zlitjem ntrk, lokalno napredovalim, metastatskim ali kirurškim resekcijo lahko povzročijo resne zaplete in ni zadovoljive alternativne možnosti zdravljenja. Treba je omeniti, da Vitrakvi je prvi "neomejeno rakavih vrst (ki niso povezane s histologijo)" drog, ki jih je Združeno kraljestvo prek Cancer drug sklad (CDF) za bolnike NZS.

Vitrakvi je pionir ustni TRK inhibitor, ki je Histologija neodvisna metoda zdravljenja, posebej razvit za zdravljenje tumorjev, ki prevažajo NTRK gena fuzije, ne glede na to, kje je tumor izvira v telesu. TRK fuzije, usmerjenih tumorjev se lahko pojavijo v različnih delih telesa, običajno v redkih vrst tumorjev, in konvencionalne možnosti zdravljenja (kot so kirurgija, kemoterapija, Radioterapija, itd), morda ne bo zadovoljivo. Vitrakvi ima močno učinkovitost pri otrocih in odraslih s TRK fuzije tumorjev, vključno primarni centralni živčni sistem (CNS) tumorji in možganskih metastaz, ki lahko zagotovi visoko stopnjo remisije in trajne odpustitve.

Ob koncu novembra 2018, Vitrakvi prejel prvi svetovni seriji v Združenih državah Amerike, postaja prvi ustni zaviralec TRK odobren v zgodovini in prvi "neomejeno rakavih vrst, širokega spektra" anti-rak drog, ki niso povezani z vrsto tumorja, odprl novo obdobje "tumor agnostik" zdravljenje. Trenutno je bilo zdravilo Vitrakvi odobreno v številnih državah in regijah po vsem svetu, vključno z Evropsko unijo.

Odločitev NICE v Združenem kraljestvu je temeljila na zbranih podatkih iz skupno 102 bolnikov iz študije faze I odraslih bolnikov, faza II NAVIGATE študija odraslih in pediatričnih bolnikov, in faza I/II SCOUT študija pediatričnih bolnikov, od katerih 93 bolniki so bili iz glavne skupine za analizo in 9 drugih bolnikih s primarnim centralnega živčnega sistema (CNS) tumorji. Rezultati so pokazali, da je zdravljenje z zdravilom Vitrakvi pokazalo visoko stopnjo remisije, trajno in hitro remisijo. Specifični podatki so: glavni nabor analiz kaže, da je skupni delež odziva (ORR) 72% (95% iz: 62, 81), od katerih je celotna stopnja odziva 16%, delež delnega odziva pa je 55%. V drugi dodatni analizi, vključno z bolniki s primarnim CNS, ORR je bil 67% (95% iz: 57, 76), s CR 15% in PR za 51%.

V času glavne analize je bil Mediani čas do prvega odziva pri bolnikih, ki so prejemali zdravilo Viktarvy, 1,81 meseca. V času analize mediana trajanja remisije ni bila dosežena (razpon: 1,6 + do 38.7 + mesecev) in 75% bolnikov je imelo trajanje remisije ≥ 12 mesecev. Od bolnikov, ki so prejemali zdravljenje, je bilo 88% (95% iz: 81, 95) še vedno živih eno leto po začetku zdravljenja. V času analize ni bilo doseženo mediano preživetje brez napredovanja bolezni (PFS). Varnost 125 bolnikov s fuzijo gena NTRK je bila ovrednotena. Večina neželenih učinkov (AEs) je bila stopnja 1 ali 2. Samo 3% bolnikov je moralo zdravljenje trajno prekiniti zaradi neželenih učinkov, ki so se pojavili med zdravljenjem. Devetnajst (15%) Bolniki so poročali o zmanjšanju odmerka, od tega 10 (8%) zaradi neželenih učinkov. Večina neželenih učinkov, ki so povzročili zmanjšanje odmerka, se je pojavila v prvih treh mesecih zdravljenja.

Zdravilo viktarvy pri odraslih in otrocih z rakom TRK je klinično pomembno izboljšalo kakovost življenja bolnikov (QoL). V dveh globalnih multicentrična klinična preskušanja je 60% odraslih bolnikov poročalo o izboljšanju globalnega stanja na področju zdravja EORTC QLQ-C30. Pri pediatričnih bolnikih je 76% bolnikov poročalo o izboljšanju skupne ocene PedsQL.

Amanda cunnington, direktor Bayer UK za zdravila za bolnike, je dejal: "Bayer pozdravlja priporočilo Nice za viktarvy, ker bo dal zdravniki v Združenem kraljestvu prva priložnost za zagotavljanje odraslih in pediatričnih bolnikov s trk fuzije, ki poganja raka, da cilj svoje bolezni, specifične za voznika zdravljenja. Bayer je ponosen, da sodelujejo z NICE in UK nacionalni servisni sistem (NZS) v celotnem vrednotenju tega pionirsko terapijo, da bi novo potencialno koristno ustno populacijo za bolnike z rakom, ki jih poganja TRK fuzije možnosti zdravljenja. "

NTRK gena fuzije je nenormalno genetske spremembe, ki obstaja v številnih tumorjev, vodi do nenadzorovane TRK signiranje in rast tumorja. Več in več dokazov kaže, da gena ntrks kodiranje trks protein se lahko nenormalno taljenega z drugimi geni, ki ustvarjajo signale, ki lahko povzroči raka rastejo v več delih telesa. TRK fuzijski rak je na splošno redek, kar prizadene največ nekaj tisoč bolnikov v Evropi vsako leto. TRK fuzije lahko vplivajo na otroke in odrasle in se pojavlja pri različnih frekvencah v različnih vrstah tumorjev.

Zdravilna farmacevtska sestavina zdravila Vitrakvi je larotrectinib, ki je močan, peroralni, selektivni zaviralec tropomikozina receptorja (TRKs), namenjen neposredno ciljni TRK (vključno s TRKB, TRKB in TRKC), kar povzroči zaustavitev TRK, signalne poti rasti tumorja. TRK fuzije rak je na splošno redka in prizadene največ nekaj tisoč bolnikov v Evropi vsako leto. Bolezen lahko prizadene otroke in odrasle ter se pojavlja pri različnih frekvencah v različnih tumorjih. V kliničnih študijah so zdravilo Vitrakvi raziskovali in obdelali 29 trdnih tumorjev z različnimi histologijami. Rezultati kažejo, da je Vitrakvi pomembno in trajno anti-tumor aktivnost proti tumorjev TRK fuzije, vključno primarni tumorji CNS in možganskih metastaz, ne glede na starost bolnika in tumor Histologija.

Vir:lepoApproves ustni drog VITRAKVI (larotrectinib), prvo histologijo neodvisno zdravljenje, ki se na voljo v Angliji, za otroke in odrasle s TRK fuzije, ki poganja raka