VISEN Pharma objavil TransConTM humani rastni hormon, ki je upravičen do zdravil sirote za zdravljenje pomanjkanja rastnega hormona v ZDA in EU.

Aprila 21, 2020 je podjetje VISEN Pharma, skupno podjetje, ki se ukvarja z področjem endokrinega zdravljenja, predstavilo vodilne 0010010 # 39 svetovne vodilne metode zdravljenja in drog na Kitajsko in je bil odgovoren za program endokrinega zdravljenja Ascendis Pharma v Greater China Development and promotion. Ascendis Pharma je aprila 15, 2020 sporočil, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) podelila zdravilo TransCon Human rastni hormon (lonapegsomatropin) sirota za zdravljenje pomanjkanja rastnega hormona (GHD).

TransCon človeški rastni hormon je raziskovalno zdravilo z dolgoročnim delovanjem rastnega hormona, ki je bilo razvito v tedensko zdravilo za zdravljenje GHD. TransCon človeški rastni hormon ohranja enak način delovanja kot vsakodnevno zdravljenje s človeškim rastnim hormonom, tako da sprošča iste molekule rastnega hormona. Trenutno na ameriškem ali evropskem trgu ni odobrene terapije z rastnim hormonom z dolgotrajnim delovanjem. TransCon človeški rastni hormon je certificirana s strani Evropske komisije (ES) za zdravljenje GHD v Evropi oktobra 2019.

0010010 "; Transmonski hormon za rast človeka je danes v ZDA in Evropi certificiran kot zdravilo sirota. Verjamemo, da je to pomembna trditev, da svet potrebuje dolgotrajno terapijo za spopadanje z GHD in vsemi endokrinimi zdravstvenimi težavami. 0010010 quot; Današnji podpredsednik dr. Ascendis Pharma Dana Pizzuti je dejal: 0010010 "Kot edini dolgoročno delujoči rastni hormon v razvoju, ki zagotavlja nespremenjen rastni hormon, verjamemo, da ima TransCon človeški rastni hormon velik potencial za izboljšanje življenja bolnikov. Pričakujemo, da bomo v tem letu na drugem mestu po načrtovanih četrtletnih in četrtletnih oddajah trženjskih vlog za človeški rastni hormon TransCon v ZDA in Evropi. 0010010 quot;

Zdravila, ki jih je FDA odobrila za zdravila sirote, se nanašajo na tista zdravila, ki lahko varno, učinkovito zdravijo, diagnosticirajo ali preprečijo redke bolezni ali stanja, ki prizadenejo manj kot 200, 000 državljanov ZDA, in so lahko varnejša ali učinkovitejša od odobrenih izdelkov. Oznaka zdravila sirote razvijalcem drog zagotavlja določene ugodnosti in spodbude, vključno s sedemletnim obdobjem monopola na trgu ZDA od datuma odobritve trga, oprostitvijo uporabniških pristojbin FDA in davčnih olajšav za klinične raziskave. Podelitev oznak za sirote ne bo spremenila regulativnih zahtev FDA za določitev varnosti in učinkovitosti zdravil z ustreznimi in dobro nadzorovanimi raziskavami v podporo odobritvi in ​​trženju.

Lu Anbang, izvršni direktor podjetja Weisheng Pharmaceutical, je izpostavil: 0010010 "; Trenutno več kot 90% redkih bolezni nima učinkovitega zdravljenja. Odobritev TransCon človekovega rastnega hormona s pomočjo ameriškega zdravila FDA je velik pomen za zdravljenje pomanjkanja rastnega hormona. Tedenski rast človeškega hormona TransCon lahko zmanjša breme vsakodnevnih injiciranj, kar bolnikom daje boljše možnosti za normalno višino odraslih in splošno endokrino zdravje. Trenutno se TransCon človeški rastni hormon uporablja na Kitajskem 0010010 # 39; s Fazo III klinično preskušanje pomanjkanja rastnega hormona pri otrocih Raziskave so se začele ob koncu 2019. Kot izključno pooblaščeni R 0010010 amp; D in prodajno podjetje TransCon humanega rastnega hormona iz Velike Kitajske, bo Weisheng Pharmaceutical v prihodnosti v celoti promoviral načrt kotacije na Kitajskem in se zavezuje, da bo 0010010 # 39 predstavil vodilne svetovne metode zdravljenja in droge Kitajska, upa, da bo omogočil več kitajskih bolnikov, da bodo imeli koristi od sveta 0010010 # 39; napredne in zanesljive možnosti zdravljenja prej. 0010010 quot;

O tehnologiji TransConTM

TransCon se nanaša na 0010010 "prehodno povezavo 0010010 "; (Prehodna konjugacija). Tehnološka platforma TransCon razvija nove načine zdravljenja z inovativnimi tehnologijami za optimizacijo učinkov zdravljenja, vključno z učinkovitostjo, varnostjo in pogostostjo uporabe.

Molekula TransCon je sestavljena iz treh delov: nespremenjenega prototipa, molekule inertnega nosilca, ki ščiti prototipno zdravilo, in povezovalne strukture, ki začasno povezuje oboje. Ko so trije deli združeni, lahko molekula nosilka inaktivira prototipno zdravilo in ga telo ne odstrani. Ob injiciranju v človeško telo se pod fiziološkimi pogoji pH in telesne temperature aktivno, nespremenjeno prototipno zdravilo sprosti na nadzorovan način. Ker je prototipno zdravilo nespremenjeno, lahko ohrani svoj prvotni farmakološki mehanizem. TransCon tehnologija se lahko široko uporablja za beljakovine, peptide ali majhne molekule na različnih terapevtskih področjih in se lahko uporablja sistemsko ali lokalno.