Alnylamova druga RNAi terapija pridobi kvalifikacijo FDA Fast Track

Alnylam je pred kratkim sporočil, da je ameriška agencija FDA podelila vutrisiran hitro kvalifikacijo (FTD), raziskovalno terapijo RNAi za zdravljenje polinevropatije, ki jo povzroča dedna amiloidoza beljakovine transtretretina (hATTR).

Cilj FTD je pospešiti razvoj in hiter pregled zdravil za resne bolezni za reševanje resnih nezadovoljenih zdravstvenih potreb na ključnih področjih. Pridobitev FTD za raziskovalna zdravila pomeni, da lahko farmacevtske družbe pogosteje komunicirajo s FDA med ampo R 0010010 ; D faza. Po oddaji vloge za trženje so upravičeni do pospešene odobritve in prednostnega pregleda, če izpolnjujejo ustrezne standarde. Poleg tega so upravičeni tudi do tekočega pregleda.

Poleg tega, da so mu odobrili FTD, je vutrisiranu dodeljen tudi status zdravila sirote (ODD) za zdravljenje amiloidoze ATTR v ZDA in Evropski uniji. Trenutno Alnylam izvaja dve klinični preskušanji faze III (HELIOS-A, HELIOS-B) za oceno varnosti in učinkovitosti vutrisirana. Skupaj te študije predstavljajo celovit projekt kliničnega razvoja, katerega namen je dokazati, da vutrisiran ima širok vpliv na večsistemske manifestacije bolezni in na celoten spekter bolnikov z amitroidozo z ATTR.

V študiji HELIOS-A so 164 bolnikom naključno dodelili vutrisiran ali Onpattro, da bi dokazali, ali je vutrisiran pri zdravljenju poškodb živcev boljši od Onpattro. V študiji HELIOS-B so 600 bolnikom s amiloidozo hATTR s kardiomiopatijo naključno dodelili vutriziran ali placebo, da bi ocenili vpliv vutrizirana na smrtnost vseh bolnikov in stopnje hospitalizacije, povezane s srčno-žilnimi boleznimi. Podatki iz teh dveh študij naj bi bili pridobljeni zgodaj 2021.

Vutrisiran je na osnovi raziskav podkožna terapija RNAi terapije za zdravljenje amiloidoze ATTR, vključno z dedno in divjo amiloidozo. Zdravilo je zasnovano tako, da usmerja in utiša specifično sesalno RNA in jo blokira, preden nastanejo beljakovine divjih vrst in mutantnih transtiretina (TTR). Vutrisiran se injicira subkutano vsako četrtino, kar bo pripomoglo k zmanjšanju odlaganja amiloida TTR v tkivih, spodbudilo njihovo odstranjevanje in povrnilo funkcijo teh tkiv. Vutrisiran je uporabil razvojno platformo Alnylam 0010010 # 39; naslednje generacije dobaviteljske platforme - Enhanced Stability Chemistry (ESC) -GalNAc. Če bo odobren, bo še okrepil vodilno mesto Alnylam 0010010 # 39; na trgu zdravljenja s amiloidozo na hATTR.

Alnylam je vodilni v razvoju RNAi terapij. Njegov prvi izdelek Onpattro (patisiran) je FDA odobril avgusta 2018 in tako je postalo prvo zdravilo RNAi, ki je bilo odobreno za trženje v 20 letih, odkar je bil odkrit pojav RNAi. Novembra 2019 je podjetje 0010010 # 39 drugo zdravilo Givlaari (givosiran) odobrilo FDA za uporabo pri odraslih bolnikih z akutno jetrno porfirijo (AHP) in postalo drugo zdravilo RNAi na svetu.

Trenutno ima Alnylam še dve terapiji z RNAi, ki sta jih pregledali regulativne agencije, in obe naj bi bili odobreni za uvrstitev na seznam v tem letu. Eden od njih je lumasiran, ki se uporablja za zdravljenje primarne hiperoksalurije tipa 1 (PH 1); drugi je inkluziran, ki se uporablja za zdravljenje hiperholesterolemije. Poleg tega obstajajo 6 RNAi terapije v podjetju 00 1 00 1 0 # 39, ki so v poznem kliničnem razvoju.

Pred tem sta TMC in Alnylam podpisala licenčno pogodbo in sporazum o sodelovanju za pridobitev globalnih pravic za razvoj in komercializacijo vknjižja. Novembra 2019 je Novartis kupil TMC za 9. 7 milijardo in vključil inclisiran. Na podlagi sporazuma je Alnylam upravičen do Novartisa v višini do {3}}% svetovne prodaje.

Trenutno na trgu obstajata dve zdravili za zniževanje holesterola, ki ciljata na PCSK 9 , vendar ju je treba dajati vsakih 2 tednov ali mesečno. Inclisiran se daje enkrat na 6 mesece in le dvakrat na leto, kar je z vidika ugodnosti zdravljenja zelo ugodno. EvaluatePharma, agencija za raziskave farmacevtskega trga, napoveduje, da bo letni vrhunec prodaje vključenosti dosegel 2. 6 milijard po uvrstitvi na seznam. Preden je Inclisiran 0010010 # 39 potekel patent pri 2 035, je Alnylam uspel pridobiti avtorski honorar od Novartisa v višini več kot $ 2. 2 milijard.

Omeniti velja, da sta pred dvema dnevoma Blackstone Group in Alnylam sklenila strateško partnerstvo. V tem sodelovanju bo Blackstone zagotovil 2 milijarde dolarjev finančnih sredstev za pomoč podjetju Alnylam pri napredovanju tehnoloških inovacij in pospešitvi postopka komercializacije. Alnylam je izjavil, da bo sodelovanje pomagalo Alnylamu 0010010 "doseči finančno vzdržnost brez refinanciranja. 0010010 ";