Vertex's Triple Therapy Trikafta Has Been Given Priority Review By The US FDA, Expanding The Applicable Population (6-11 Years Old)!

Vertex Pharmaceuticals je svetovni vodja pri zdravljenju cistično fibrozo (CF). Pred kratkim je družba sporočila, da je administracija za hrano in zdravila ZDA (FDA) sprejela svojo dopolnilno novo aplikacijo za zdravila (sNDA) za razširitev uporabe trojne terapije Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in ivacaftor), da vključi vsaj en F508del v gen CFTR. 6-11-letni bolniki s CF, ki imajo mutacijo ali specifično mutacijo v genu CFTR in se odzivajo na zdravljenje s trikafto na podlagi in vitro podatkov. FDA je SNDA odobrila prednostni pregled in za ciljni datum 8.

Zdravilo Trikafta je bilo v Združenih državah Amerike odobreno za uporabo pri bolnikih s CF, starejšim od 12 let≥ ki imajo vsaj eno mutacijo F508del ali specifično mutacijo v genu CFTR in na podlagi in vitro podatkov, da se mutacija odziva na zdravljenje s trikafto.

Carmen Bozic, MD, izvršna podpredsednica in glavna medicinska častnica Vertexa je dejala: "Če je odobrena razširjena uporaba, Imat čemo prigodu da trikaftu koristimo za lecenje podudarnih vzroka za bolesticu uranijum u zgodu, a od koristi bi nam bilo pribli no 1.500 deca s CF-om. Prvi je od 2019. od trikaftinih regulatornih odobravanja, neutrudno smo se trudili da sto pre dovezemo lek na pacijente. Veselimo se sodelovanja z agencijo pri pregledu vloge v prihajajočih mesecih."

Vertex namerava v prvi polovici leta 2021 evropski agenciji za zdravila (EMA) v prvi polovici leta 2021 predložiti spremembo vloge za dovoljenje za promet z zdravilom (MAA) za otroke, stare od 6 do 11 let. Podjetje namerava v prihajajočih mesecih predložiti tudi prijavne dokumente za to starostno skupino na drugih trgih, kot sta Kanada in Avstralija. Trikafta je prošnja za razširjeno aplikacijo podprta s podatki iz globalne študije faze 3. Študijo so izvedli pri 6-11-letnih bolnikih s CF z 2 izvodom mutacije F508del ali 1 kopijo mutacije F508del in eno minimalno funkcionalno mutacijo ter ocenili učinkovitost in varnost zdravila Trikafta.

Cistično fibrozo (CF) je redka genetska bolezen, ki skrajša življenje, ki prizadene približno 75.000 ljudi po vsem svetu. CF je progresivna, večsistemska bolezen, ki vpliva na pljuča, jetra, prebavil, sinuse, znojne žleze, trebušno slinavko in reproduktivni trakt. CF je posledica nekaterih mutacij v genu CFTR, ki povzročajo napake ali brisanje CFTR proteinske funkcije. Otroci morajo za razvoj CF podedovati 2 pokvarjena CFTR gena (enega za vsakega starša).

Čeprav obstaja veliko različnih vrst mutacij CFTR, ki lahko povzročijo bolezen, ima večina CF bolnikov vsaj eno mutacijo F508del. Te mutacije lahko določimo z genetskim testiranjem ali genotipingom. CFTR beljakovine običajno urejajo ion transport v celični membrani, genske mutacije pa lahko povzročijo uničenje ali izgubo funkcije beljakovinskega produkta. Ko je ionilni transport v celični membrani prekinjena, se bo viskoznost sluznice na določenih organih zadebelila. Ena glavnih značilnosti bolezni je kopičenje debele sluznice v dihalnem traktu, ki vodi v težave z dihanjem, kronične ponavljajoče se pljučne okužbe, in progresivne poškodbe pljuč, sčasoma vodijo do smrti. Mediana starosti smrti za bolnike s CF je v zgodnjih 30.letih.

Do zdaj je Vertex na seznamu 4 CF zdravil: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaf ivakaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor i ivakaftor), prva 3 leka se leče U svetu ima približno 40.000 pacijenta, Predstavlja približno 50% od 50% od vseh CF pacijenta. Novo odobreno trojno zdravljenje Trikafta konec leta 2019 lahko razširi obseg zdravljenja na 90 % bolnikov s CF po vsem svetu.

Organizacija za raziskave farmacevtskega trga EvaluatePhamra je objavila poročilo, ki napoveduje, da bo Trikafta v letu 2026 postala eno izmed najbolj prodajanih top10 zdravil na svetu, pri tem pa je prodaja v obdobju 2019–2026 dosegla 8,739 milijarde ameriških dolarjev, sestavljena letna stopnja rasti pa 54,3%.