Pfizer enkrat na teden na Japonskem predstavi dolgo delujoči človeški rastni hormon somatrogon!

OPKO Health je pred kratkim sporočil, da je njegov partner Pfizer Japan na Japonsko ministrstvo za zdravje, delo in socialno skrbstvo (MHLW), ki je dolgotrajni človeški rastni hormon (hGH), tedensko vložil novo vlogo za zdravilo Somatrogon. enkrat za zdravljenje otrok s pomanjkanjem rastnega hormona (GHD). V začetku tega meseca sta Pfizer in OPKO objavila, da je ameriška FDA sprejela vlogo za izdajo dovoljenj za biološke izdelke somatrogona (BLA) in za ciljni datum oktobra 2021 določila zakon o dajatvah na zdravila (PDUFA). Če bo odobren, bo somatrogon dal dolgo -trajna možnost tedenskega zdravljenja, ki bo pomagala zmanjšati breme vsakodnevnih injekcij rastnega hormona za otroke z GHD, njihove sorodnike in negovalce.

Japonska prijava temelji na rezultatih študije faze 3 na Japonskem in študije faze 3 po vsem svetu. Te študije so bile izvedene pri otrocih z GHD in so primerjale učinkovitost in varnost somatrogona (uporabljenega enkrat na teden) in rekombinantnega človeškega rastnega hormona Genotropina (somatropin, dan enkrat na dan) za injiciranje. V obeh študijah je bil somatrogon po 12 mesecih zdravljenja enako učinkovit kot genotropin glede na primarno končno točko letne višinske hitrosti. V obeh študijah so somatrogon na splošno dobro prenašali in je imel varnost, primerljivo z genotropinom. Vrste, številke in resnost neželenih učinkov, opaženih med obema zdravljenima skupinama, so bili podobni.

Otroški GHD je resna in redka bolezen, ki jo povzroča nezadosten rastni hormon, ki ga izloča hipofiza. Otroci z GHD niso samo nizke rasti, temveč imajo tudi presnovne motnje, psihosocialne izzive, kognitivne pomanjkljivosti in slabo kakovost življenja. Že desetletja je standard oskrbe z GHD podkožna injekcija človeškega rastnega hormona (hGH) enkrat na dan za izboljšanje rasti in presnovnih učinkov. Za negovalce in bolnike je breme vsakodnevnih injekcij veliko, kar lahko privede do slabe skladnosti in zmanjša celoten učinek zdravljenja.

Somatrogon je nova molekularna enota, ki vsebuje naravno zaporedje človeškega rastnega hormona in vsebuje eno kopijo na N-koncu in 2 kopiji na C-koncu človeškega horionskega gonadotropina (hCG) β-verige C-terminalnega peptida (CTP) , CTP Lahko podaljša razpolovni čas molekule. V ZDA in Evropski uniji je somatrogon dobil oznako zdravila sirota (ODD) za zdravljenje otrok in odraslih z GHD. Dosedanji rezultati raziskav kažejo, da lahko somatrogon enkrat na teden v primerjavi s hGH enkrat na dan znatno zmanjša motnje življenjskega sloga, podpre pacientove želje in izboljša skladnost.

Leta 2014 sta Pfizer in OPKO podpisala globalni sporazum o razvoju in trženju somatrogona za zdravljenje GHD. V skladu s sporazumom je OPKO odgovoren za izvajanje kliničnih projektov, Pfizer pa za registracijo in trženje izdelkov. Obe strani bosta ocenili možnost drugih indikacij za otroke in odrasle.

V Združenih državah Amerike podpirajo BLA somatrogona' na podlagi rezultatov globalnih kliničnih preskušanj 3. faze. To je randomizirano, odprto, pozitivno nadzorovano preskušanje zdravil, izvedeno v več kot 20 državah, v katerega je bilo vključenih in zdravljenih 224 otrok z GHD, ki prej niso bili zdravljeni. V študiji so bili ti bolniki naključno razporejeni v dve zdravljeni skupini v razmerju 1: 1: skupina za zdravljenje s somatrogonom (0,66 mg / kg enkrat na teden), skupina za zdravljenje z genotropinom (somatropin) (0,034 mg / kg, enkrat na dan ). Primarna končna točka preskušanja je hitrost višine med 12 meseci zdravljenja. Sekundarne končne točke vključujejo spremembe v standardnem odmiku višine po 6 mesecih in 12 mesecih, varnosti in farmakodinamičnih kazalcih. Otroci, ki zaključijo študijo, imajo priložnost sodelovati v globalni, odprti, multicentrični, dolgoročni podaljšani študiji, v kateri lahko bolniki še naprej prejemajo ali preidejo na zdravljenje s somatrogonom. Približno 95% bolnikov je bilo premeščenih v odprto podaljšano študijo in je prejemalo somatrogonsko zdravljenje.

Rezultati so pokazali, da je študija dosegla primarno končno točko neinferiornosti: povprečje najmanjših kvadratov (10,12 cm / leto) v skupini s somatrogonom je bilo višje kot v skupini z genotropinom (9,78 cm / leto); stopnja rasti višine (cm / leto) Razlika v zdravljenju (somatrogon-genotropin) je bila 0,33 (dvostranski 95-odstotni interval zaupanja: -0,39, 1,05). V primerjavi s skupino z genotropinom se je skupina somatrogonov po 6 in 12 mesecih pogosteje spremenila v vrednosti standardnega odklona višine (ključne sekundarne končne točke). Poleg tega je imela skupina somatrogon po 6 mesecih v primerjavi s skupino z genotropinom večjo spremembo stopnje rasti, kar je še ena ključna sekundarna končna točka. V kliničnem okolju se s temi najpogosteje uporabljenimi metodami za merjenje rasti meri potencial, ki ga imajo preiskovanci, da ujamejo starostnike in spole z vrstniki' višinska rast.

V tej študiji so somatrogon na splošno dobro prenašali, vrsta, število in resnost neželenih učinkov, opaženih med zdravljenimi skupinami, pa so bili primerljivi z rastnim hormonom Genotropin enkrat na dan.