Ameriška FDA je podelila prednostni pregled za aktualno kremo z zaviralcem JAK Opzelura

If approved, ruxolitinib cream will be the first and only drug used to treat vitiligo for repigmentation. Vitiligo is a chronic autoimmune disease characterized by depigmentation of the skin, which is a skin disease caused by the loss of pigment-producing cells, melanocytes, which often affects beauty. Vitiligo affects about 0.5%-2.0% of the world's population. Currently, there is no drug therapy approved by the US FDA or EU EMA for the treatment of vitiligo. The disease can occur at any age, although many people with vitiligo will experience initial symptoms before the age of 20.

Ruxolitinib cream is Incyte's patented formulation of selective Janus kinase 1 and Janus kinase 2 (JAK1/JAK2) inhibitor ruxolitinib, designed for topical application. Incyte has global rights to develop and commercialize ruxolitinib cream. Currently, ruxolitinib cream is in phase 3 clinical development: (1) for the treatment of mild to moderate atopic dermatitis (TRuE-AD project); (2) for the treatment of vitiligo in adolescents and adults (TRuE-V project) .

Omeniti velja, da je Opzelura prvi in ​​edini lokalni zaviralec JAK, ki ga je odobrila ameriška FDA. Študije so pokazale, da disregulacija poti JAK-STAT vodi do ključnih značilnosti AD, kot so srbenje, vnetje in disfunkcija kožne pregrade. V klinični študiji faze 3 je zdravljenje z zdravilom Opzelura znatno zmanjšalo vnetje kože in srbenje, povezano z AD. Zmanjšanje srbenja pa lahko potencialno izboljša ključne rezultate, povezane z boleznijo, in kakovost življenja bolnikov z AD.

Regulatorna uporaba kreme ruksolitinib za zdravljenje vitiliga temelji na rezultatih ključne faze 3. projekta kliničnega preskušanja TRuE-V. Podatki so pokazali, da sta dve klinični študiji 3. faze projekta dosegli primarni in ključni sekundarni cilj: po 24 tednih zdravljenja so bile v primerjavi s skupino, ki je prejemala pomožno kremo, obnovljene lezije kože na obrazu in celem telesu v skupini, ki je prejemala kremo z ruksolitinibom. Barva se je bistveno izboljšala. V tem projektu 24 tednov niso poročali o klinično pomembnih reakcijah na mestu uporabe kreme z ruksolitinibom, splošna varnost pa je dobra.

Jonathan Dickinson, izvršni podpredsednik in evropski generalni direktor Incyte, je dejal:"EMA'sprejem ruksolitinibove kreme MAA pomeni pomemben mejnik za skupino bolnikov z vitiligom. Zanje je običajno močno prizadeto njihovo vsakdanje življenje, možnosti zdravljenja pa so trenutno omejene. . Zavezani smo k poslušanju mnenj skupnosti bolnikov, da bi razumeli, kako lahko pomagamo pri izpolnjevanju neizpolnjenih potreb in podpremo izvajalce zdravstvenih storitev pri boljšem obvladovanju te zahtevne bolezni. Veselimo se sodelovanja z regulativnimi agencijami za izboljšanje Ta nova potencialna terapija prinaša kvalificirane bolnike."

Ruksolitinib je aktivna farmacevtska sestavina peroralnega zdravila Jakafi Incyte'. Zdravilo je bilo odobreno za 3 indikacije v Združenih državah: (1) zdravljenje odraslih bolnikov s policitemijo (PV), ki se ne odzovejo na sulfhidrilurijo nezadostno ali ne prenašajo; (2) Zdravljenje odraslih bolnikov s srednjim in visokim tveganjem z mielofibrozo (MF), vključno s primarno MF, MF po PV, MF po esencialni trombocitemiji; (3) zdravljenje bolnikov z akutno boleznijo presadka proti gostitelju (GVHD), odpornih na steroide. Med njimi je tretjo indikacijo maja 2019 odobrila FDA in je bilo prvo zdravilo, odobreno za zdravljenje te indikacije. Jakafi prodaja Incyte v Združenih državah, Novartis pa se prodaja pod blagovno znamko Jakavi na trgih zunaj Združenih držav.

Trenutno Concert razvija tudi molekulo ruksolitiniba, modificirano s kemično tehnologijo devterija - CTP-543. V klinični študiji faze II je pokazal močno učinkovitost pri zdravljenju alopecije areate. Alopecia areata je avtoimunska bolezen, ki povzroči delno ali popolno izpadanje las. Kemična modifikacija ruksolitiniba z devterijem lahko spremeni njegovo farmakokinetiko pri ljudeh in s tem poveča njegovo uporabo pri zdravljenju alopecije areate. V Združenih državah je FDA podelila status hitre poti CTP-543 za zdravljenje alopecije areate.