Ameriška FDA odobrila posodobitev oznake Aduhelm za beta amiloidna protitelesa

Biogen in njegov partner Eisai sta pred kratkim objavila, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) odobrila posodobitev nalepke injekcije Aduhelm (aducanumab-avwa) 100 mg/ml. Ta posodobitev vključuje dodajanje nekaterih vsebin v razdelek o indikacijah in uporabi (oddelek 1), da se poudari stopnja bolezni, preučene v kliničnih preskušanjih (posodobljena vsebina je podčrtana v ležečem tisku in krepko označena z rumeno):

Aduhelm je primeren za zdravljenje Alzheimerjeve bolezni (AD). Zdravilo Aduhelm mora najprej začeti zdravljenje bolnikov z AD z blago kognitivno okvaro ali blago demenco v zgodnji fazi bolezni. To je populacija, zdravljena v kliničnih preskušanjih. Trenutno ni podatkov o varnosti ali učinkovitosti zdravila Aduhelm za zdravljenje v zgodnejši ali poznejši fazi obravnavane bolezni. Ta indikacija je bila odobrena s pospešenim postopkom odobritve, ki temelji na zmanjšanju beta amiloidnih plakov, opaženih pri bolnikih, zdravljenih z zdravilom Aduhelm. Nadaljnja odobritev te indikacije je lahko odvisna od preverjanja kliničnih koristi v potrditvenih kliničnih preskušanjih.

Alfred Sandrock, vodja oddelka R& D pri Biogenu, je dejal: "Na podlagi našega stalnega dialoga z zdravniki, ki predpisujejo zdravilo, FDA in zagovorniki pacientov, smo to posodobitev etikete predložili za dodatno pojasnitev bolnikov, preučenih v treh klinikah Aduhelm. preskusi, ki podpirajo odobritev. Skupnost. Ker se klinična praksa prilagaja temu pomembnemu prvemu načrtu zdravljenja, obljubljamo, da bomo še naprej prisluhnili potrebam skupnosti."

Ta posodobitev pojasnjuje indikacije s poudarjanjem informacij o stopnji bolezni, preučeni v kliničnem preskušanju Aduhelm. Bojian in Eisai sta že izmenjala podatke o raziskovalni populaciji, med drugim tudi v izjavi podjetja, izdani 23. junija 2021.

AD je nepopravljiva in progresivna možganska bolezen, ki bo počasi uničila spomin in sposobnost razmišljanja ljudi' in na koncu uničila sposobnost opravljanja preprostih nalog. Čeprav poseben vzrok AD ni popolnoma razumljen, so zanj značilne spremembe v možganih, vključno z amiloidnimi plaki in nevrofibrilarnimi (tau) zapleti, kar vodi do izgube nevronov in njihovih povezav. Te spremembe vplivajo na spomin in razmišljanje osebe'

Junija letos je Aduhelm od ameriške FDA prejel pospešeno odobritev za zdravljenje AD. Aduhelm predstavlja prvo tovrstno zdravilo, odobreno za zdravljenje AD, prvo novo terapijo, odobreno za zdravljenje AD od leta 2003, in prvo terapijo za osnovno patofiziologijo AD.

Raziskovalci so v treh ločenih kliničnih študijah ocenili učinkovitost zdravila Aduhelm pri skupno 3482 bolnikih (študija 1: NCT02484547; študija 2: NCT02477800; študija 3: NCT01677572). Te študije vključujejo dvojno slepe, randomizirane, s placebom kontrolirane študije razpona odmerkov pri bolnikih z AD. Pri bolnikih, ki so prejemali zdravilo Aduhelm, so imeli amiloidni β plaki pomemben odmerek in časovno odvisno zmanjšanje, medtem ko bolniki v kontrolni skupini niso imeli zmanjšanja β amiloidnih plakov.

Ti rezultati podpirajo pospešeno odobritev Aduhelma &, ki temelji na nadomestni končni točki zmanjšanja amiloidnih beta plakov v možganih, značilni značilnosti AD. V študiji je bilo za določanje amiloidnih β plakov uporabljeno slikanje s pozitronsko emisijsko tomografijo (PET) za oceno ravni amiloidnih β plakov v kompleksih možganskih regij, na katere naj bi patologija AD močno vplivala, in primerjavo rezultatov z pričakovani. Primerjali so možganske regije, ki jih je prizadela ta patologija.