Efgartigimod bistveno izboljšal moč in kakovost življenja, Zai Lab predstavil Kitajski!

Partner Zai Lab argenx je pred kratkim objavil, da so bili rezultati ključnega preskusa faze 3 ADAPT, ki ocenjuje efgartigimod pri zdravljenju sistemske miastenije gravis (gMG), objavljeni v reviji The Lancet Neurology. Naslov članka je: Varnost, učinkovitost in prenašanje efgartigimoda pri bolnikih z generalizirano miastenijo gravis (ADAPT): multicentrično, randomizirano, s placebom kontrolirano preskušanje 3. faze.

Miastenija gravis (MG) je živčno -mišična bolezen, ki jo posreduje patogeni IgG in resno vpliva na kakovost življenja. Simptomi bolezni in stranski učinki sedanjih terapij lahko povzročijo znatno škodo življenju bolnikov. Rezultati preskušanja ADAPT kažejo, da lahko zdravljenje z efgartigimodom bistveno izboljša moč in kakovost življenja bolnikov z gMG. Zdravljenje gMG z efgartigimodom&trenutno obravnava ameriška agencija za prehrano in zdravila (FDA), ciljni datum zakona o provizijah za uporabnike zdravil na recept (PDUFA) pa je 17. december 2021. Če bo odobren, bo efgartigimod prvi in samo antagonist FcRn, ki bo prejel regulativno odobritev.

James F Howard Jr, vodilni raziskovalec preskušanja ADAPT in profesor nevrologije na Univerzi v Severni Karolini na Medicinski fakulteti Chapel Hill, je dejal:&"Myasthenia gravis (MG) ima lahko uničujoč vpliv na življenje in neodvisnost bolnikov in lahko vpliva na požiranje, sposobnost govora, hoje in celo dihanja. Poleg tega vsak bolnik doživlja MG v drugačnem procesu, zaradi česar je obvladovanje bolezni nepredvidljivo. V preskušanju ADAPT smo opazili, da je bila večina bolnikov, ki so prejemali efgartigimod, zdravljena z efgartigimodom. V prvih 2 tednih bo prišlo do klinično pomembnih izboljšav. Ti rezultati so zelo pomembni za skupnost MG. Upam, da bo efgartigimod zagotovil prvovrstno ciljno terapijo za zdravljenje bolnikov s to kronično avtoimunsko boleznijo na individualiziran način."

Preskus ADAPT je dosegel primarno končno točko. Podatki so pokazali, da je pri bolnikih z gMG, pozitivnim na protitelesa proti acetilholinskim receptorjem (AChR Ab +), glede na oceno aktivnosti vsakodnevnega življenja z miastenijo gravis (MG-ADL) v primerjavi s skupino, ki je prejemala placebo, imela skupina z efgartigimodom več A velik delež bolnikov se je odzval (67,7% proti 29,7%; p< 0,0001).="" anketiranci="" so="" bili="" opredeljeni="" kot="" tisti,="" ki="" so="" izboljšali="" vsaj="" 2="" točki="" ocene="" mg-adl="" za="" 4="" zaporedne="" tedne="" ali="" dlje.="" poleg="" tega="" je="" 40%="" bolnikov="" v="" skupini,="" ki="" je="" prejemala="" efgartigimod,="" doseglo="" minimalno="" izražanje="" simptomov="" (opredeljeno="" kot="" rezultat="" mg-adl="" 0="" [asimptomatsko]="" ali="" 1),="" medtem="" ko="" je="" bil="" delež="" bolnikov="" v="" skupini,="" ki="" je="" prejemala="" placebo,="" le="" 11,1%.="" med="" odzivniki="" na="" achr-ab="" +="" je="" imelo="" 84,1%="" bolnikov="" klinično="" pomembno="" izboljšanje="" rezultatov="" mg-adl="" v="" prvih="" 2="" tednih="" zdravljenja.="" v="" tej="" študiji="" je="" bila="" varnost="" efgartigimoda="" primerljiva="" s="">

Po zaključku preskušanja ADAPT je 90% bolnikov vstopilo v preskus ADAPT plus, odprto razširjeno študijo, ki je trajala 3 leta, da bi ocenila dolgoročno varnost in prenašanje efgartigmoda. Pri ADAPT in ADAPT plus je najmanj 118 bolnikov prejemalo efgartigmod 12 mesecev ali dlje.

Mehanizem delovanja efgartigimoda

Efgartigimod je fragment protiteles v razvoju, namenjen zmanjšanju patogenih protiteles proti imunoglobulinu G (IgG) in blokiranju cirkulacije IgG. Efgartigimod se lahko veže na FcRn, ki je široko izražen po telesu in ima osrednjo vlogo pri preprečevanju razgradnje protiteles IgG. Blokiranje FcRn lahko zmanjša raven izražanja protiteles IgG in lahko zdravi avtoimunske bolezni, za katere je znano, da jih povzročajo patogena protitelesa IgG, vključno z: miastenijo gravis (MG), kronično boleznijo, ki povzroča mišično oslabelost; pemphigus vulgaris (PV), kronična kožna bolezen, za katero je značilno hudo mehurjenje kože; imunska trombocitopenija (ITP), kronična bolezen, ki se kaže z ekhimozo in krvavitvami; kronična vnetna demielinizirajoča polinevropatija (CIDP)), bolezen, pri kateri okvara živčnega sistema povzroči motnje gibanja.

6. januarja 2021 sta Zai Lab in argenx objavila, da sta pogodbenici dosegli izključno pooblaščeno sodelovanje. Zai Lab bo odgovoren za pospeševanje razvoja in trženja efgartigimoda v regiji Velike Kitajske (vključno s celinsko Kitajsko, Hongkongom, Tajvanom in Macau).

Dr.Ren Hairui, glavni zdravnik na področju avtoimunosti in preprečevanja okužbe v Zai Labu, je dejal: Na Kitajskem je trenutno približno 200.000 bolnikov z miastenijo gravis. Obstoječe možnosti zdravljenja so zelo omejene in obstajajo velike neizpolnjene klinične potrebe. Na podlagi obstoječih podatkov o efgartigimodu naj bi ta izdelek po odobritvi spremenil trenutno stanje zdravljenja sistemske miastenije gravis in drugih resnih avtoimunskih bolezni.

V skladu s pogoji sporazuma bo Zai Lab pridobil izključno pravico do razvoja in trženja efgartigimoda v Veliki Kitajski. Zai Lab bo odgovoren za globalne registracijske klinične raziskave in razvoj efgartigimoda za več indikacij na Kitajskem. Poleg tega bo Zai Lab odgovoren tudi za začetek potrditvenih študij 2. faze za več novih indikacij na Veliki Kitajski, da bi pospešil razvoj več avtoimunskih indikacij za efgartigimod v svetovnem merilu.