TransCon človeški rastni hormon pridobiva kvalifikacije za zdravila sirote v ZDA in EU

Ascendis Pharma je aprila 15, 2020 sporočil, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) podelila imenovanje TransCon človeškega hormona rasti (lonapegsomatropin) sirota za zdravljenje pomanjkanja rastnega hormona (GHD).

TransCon človeški rastni hormon je raziskovalno zdravilo z dolgoročnim delovanjem rastnega hormona, ki je bilo razvito v tedensko zdravilo za zdravljenje GHD. TransCon človeški rastni hormon ohranja enak način delovanja kot vsakodnevno zdravljenje s človeškim rastnim hormonom, tako da sprošča iste molekule rastnega hormona. Trenutno na ameriškem ali evropskem trgu ni odobrene terapije z rastnim hormonom z dolgotrajnim delovanjem. TransCon človeški rastni hormon je certificirana s strani Evropske komisije (ES) za zdravljenje GHD v Evropi oktobra 2019.

Zdravila, ki jih je FDA odobrila za zdravila sirote, se nanašajo na tista zdravila, ki lahko varno, učinkovito zdravijo, diagnosticirajo ali preprečijo redke bolezni ali stanja, ki prizadenejo manj kot 200, 000 državljanov ZDA, in so lahko varnejša ali učinkovitejša od odobrenih izdelkov. Oznaka zdravila sirote razvijalcem drog zagotavlja določene ugodnosti in spodbude, vključno s sedemletnim obdobjem monopola na trgu ZDA od datuma odobritve trga, oprostitvijo uporabniških pristojbin FDA in davčnih olajšav za klinične raziskave. Podelitev oznak za sirote ne bo spremenila regulativnih zahtev FDA za določitev varnosti in učinkovitosti zdravil z ustreznimi in dobro nadzorovanimi raziskavami za podporo odobritvi in ​​trženju. 0010010 nbsp;