Us FDA odobri Palynziq Nalepka Posodobitev: Največji odmerek se poveča na 60mg!

BioMarin je globalno biotehnološko podjetje, namenjeno razvoju in komercializaciji inovativnih terapij za zdravljenje bolnikov z resnimi in življenjsko nevarnimi redkimi in ultra redkimi genetskimi boleznimi. Pred kratkim je podjetje objavilo, da je administracija za hrano in zdravila ZDA (FDA) odobrila dopolnilno aplikacijo za dovoljenje za biološke izdelke (sBLA), ki bo omogočila injiciranje zdravila Palynziq (pegvaliase-pqpz) za zdravljenje odraslih bolnikov s fenilketonurijo (PKU) Odmerek je bil povečan na 60 mg. Prej je bil največji dovoljeni odmerek zdravila 40 mg. V študiji III. faze PRISM je 19 % bolnikov potrebovalo 60 mg odmerek za ustrezno odzivanje na zdravljenje z zdravilom Palynziq.

Razširitev nalepke Palynziq vključuje: (1) Dodani so bili dolgoročni podatki o učinkovitosti, kar dokazuje, da se fenilalanin (Phe) neprekinjeno zmanjšuje že 3 leta; (2) Podatki, ki so bili več kot 6 let, dodatno podpirajo dobro varnost. Zdravilo Palynziq je bilo posodobljeno: Ob upoštevanju bolnikove tolerance do vnosa palynziqa in prehranskih beljakovin so posamezni vzdrževalni odmerki dovoljeni za doseganje kontrole phe v krvi (koncentracija phe v krvi je manjša ali enaka 600μmol/L).

Palynziq je pegilantna rekombinantna fenilalanijeva amonia lyase (PAL). To je prva in edina PKU encimska nadomestna terapija, ki cilja na vzrok PKU, tako da pomaga telesu, da razgradi Phe. V Združenih državah amerike je FDA maja 2018 odobrila palynziq. Indicirano je za uporabo pri odraslih bolnikih s PKU, katerih koncentracija phe v krvi presega 600 μmol/L v trenutnem upravljanju za zmanjšanje koncentracije phe v krvi.

Zdravilo Palynziq je drugo zdravilo zdravila BioMarin, odobreno za zdravljenje PKU. Podjetje je pred kratkim tudi objavilo, da je PKU gensko zdravljenje BMN307 globalna študija Phearless Phase 1/2 dala prvemu udeležencu zdravljenje z zdravili, ki ima potencial, da postane tretja PKU terapija podjetja. BMN307 je bil odobren status hitrega steza (FTD) v Združenih državah Amerike in statusu zdravila sirote (ODD) v Združenih državah in Evropski uniji.

Ta dolgotrajna posodobitev podatkov o nalepkah temelji na podatkih o učinkovitosti triletne odprte razširitvene študije. Študija je pokazala, da je med 86 bolniki, ki so se zdravili z zdravilom Palynziq najmanj 2 leti, v 2-letni časovni točki: dve tretjini (66 %) 360μmol/L v skladu z Ameriško družbo za medicinsko genetiko in genomiko ( ACMG) priporoča cilj Ph ≤e v smernici, 50 % bolnikov ima koncentracijo phe v krvi ≤120μmol/L. Med 77 bolniki, zdravljenimi vsaj 3 leta, je bilo 58 (75 %), 51 (66 %), 37 (48 %) koncentracij phe v krvi je bila manjša ali enaka 600, 360, 120 μmol v 3-letni časovni točki. /l. Drugi varnostni podatki z nadaljnjim spremljanjem za več kot 6 let so skladni s predhodnimi varnostnimi podatki zdravila Palynziq in niso nič opraviti z odmerkom.

Jean-Jacques Bienaimé, predsednik in predsednik uprave Biomarina, je dejal: "BioMarin je zadovoljen, da je FDA prepoznala pomen zagotavljanja dodatnih možnosti odmerjanja za bolnike s PKU. V skladu z evropsko oznako Palynziq trenutno uporablja do 60mg v Združenih državah Amerike. Biomarin Zavezani smo bili k zagotavljanju pomenskih novih možnosti zdravljenja za skupino PKU. Na podlagi več kot 15 let raziskav in razvoja smo začeli prve dve PKU terapiji. Še naprej si bomo prizadevali za nadaljnje razumevanje učinkovitosti in varnosti našega PKU zdravljenja za bolnike Seks."

PKU je redka genetska bolezen, ki se kaže ob rojstvu in ima različne kumulativne strupene učinke na možgane. Za to je značilna njegova nemožnost razpada fenilalanina (Phe), ki je aminokislina, ki se nahaja v različnih beljakovinah. . Če ostane nezdravljena, bo visoka raven Phe strupene za možgane, in lahko povzroči resne nevrološke in nevropsihiatrične težave, vplivajo na ljudi misli, občutek, in vedenje, in lahko povzroči depresijo, anksioznost, in vedenjske motnje, ki vplivajo na kakovost življenja. Zaradi resnosti teh simptomov se v številnih državah dojenčki pregledajo ob rojstvu, da bi zagotovili, da so zgodaj diagnosticirani in zdravljeni, da bi se izognili intelektualni invalidnosti in drugim zapletom. Bolniki s PKU potrebujejo vseživljenjsko upravljanje, vključno s spoštovanje zahtevnih in omejevalnih dnevnih medicinskih živil in formul živil, da bi se izognili vnosu Phe prisotnih v večini živil.