Pfizer enkrat tedensko Dolgo delujoč zdravilo Somatrogon Faza 3 Klinični uspeh: Občutno zmanjša breme zdravljenja!

Pfizer in OPKO Zdravje nedavno skupno napovedali pozitivne vrhunske rezultate klinične študije faze 3 C0311002 vrednotenje tedensko dolgo delujoče človeški rastni hormon somatrogon za zdravljenje pomanjkanja rastnega hormona (GHD) otroci. Študija je bila izvedena pri otrocih z GHD med 3. in 18. letom starosti, rezultati pa so pokazali, da so tedenske injekcije somatrogona dosegle primarni končni cilj izboljšanja bremena zdravljenja v primerjavi z enkrat dnevno injekcijo človeškega rastnega hormona Genotropin (somatropin).

Otroštvo GHD je resna in redka bolezen, ki jo povzroča neučinkovit rastni hormon, ki ga izloča hipofiza. Otroci z GHD niso le kratki po stasu, ampak imajo tudi metabolične nepravilnosti, psihosocialne izzive, kognitivne primanjkljaje in slabo kakovost življenja. Že desetletja je standard oskrbe za GHD subkutano injiciranje hGH enkrat na dan za izboljšanje rasti in presnovnih učinkov. Za negovatelje in bolnike je breme zdravljenja dnevnih injekcij veliko, kar lahko povzroči slabo skladnost in zmanjšanje celotnega učinka zdravljenja.

Somatrogon je nova molekularna entiteta, ki vsebuje naravno zaporedje človeškega rastnega hormona, in vsebuje eno kopijo na N-terminus in dve kopiji na C-terminusu človeškega korionskega gonadotropina (hCG) β-verige C-terminal peptid (CTP), CTP Lahko podaljša razpolovno dobo molekule. V Združenih državah in Evropski uniji so somatrogonu za zdravljenje otrok in odraslih z GHD dodelili zdravilo Sirota (ODD).

Leta 2014 sta Pfizer in OPKO podpisala globalni sporazum o razvoju in komercializiranju somatrogona za zdravljenje GHD. V skladu s sporazumom je OPKO odgovoren za izvajanje kliničnih projektov, Pfizer pa za registracijo in komercializacijo izdelkov. Obe strani bosta ocenili možnost drugih indikatev za otroke in odrasle, kot je primerno.

C0311002 je trifazno, randomizirano, multicenterno, odprto, crossover študijo, ki ocenjuje breme zdravljenja s somatrogonom enkrat na teden in enkrat na dan Genotropin pri otrocih z GHD od 3 do 18 let. V to crossover študijo je bilo vključenih skupaj 87 randomiziranih in zdravljenih bolnikov (43 randomiziranih po naročilu 1 [Genotropin-somatrogon]; 44 randomiziranih po naročilu 2 [somatrogon-Genotropin]). Glavni cilj je oceniti vsak somatrogon. Breme zdravljenja med tedenskim načrtom injiciranja in načrtom za injiciranje genotropina enkrat na dan je bilo ocenjeno z razliko v povprečni skupni skupni oceni življenjskih motenj po vsakem 12-tedenskem načrtu zdravljenja.

Vrhunski rezultati so pokazali, da je tedensko zdravljenje s somatrogonom po 12 tednih zdravljenja v primerjavi z zdravljenjem z genotropinom enkrat na dan (24,13 točke) izboljšalo povprečno skupno skupno oceno življenjskih motenj (8,63 točke), razlika v zdravljenju pa je bila -15,49 (95% CI: -19,71, -11,27;<0.0001), in="" favor="" of="" somatrogon="" at="" the="" nominal="" 0.05="" level.="" in="" addition,="" key="" secondary="" endpoints="" showed="" that="" the="" weekly="" somatrogon="" dosing="" schedule="" showed="" an="" overall="" benefit="" in="" terms="" of="" treatment="" experience="" compared="" to="" the="" once-daily="" genotropin="" dosing="">

V dveh obdobjih zdravljenja ni bilo resnih neželenih učinkov. Ena oseba je med zdravljenjem prenehala jemati somatrogon, potem ko je med zdravljenjem doživljala neresničen neželeni dogodek (TEAE). Incidenca ČAJA med skupinami zdravljenja je primerljiva, resnost vseh neželenih učinkov pa je blaga do zmerna.

Brenda Cooperstone, dr. med., glavna razvojna častnica za redne bolezni, Pfizerjeva divizija za globalni razvoj izdelkov, je dejala: "Rezultati raziskav do danes kažejo, da ima tedenski somatrogon možnost zmanjšati motnje življenjskega sloga, podpirati preference pacientov in izboljšati skladnost. Skoraj 40 let, GHD bolniki in njihovi sorodniki so preneseli breme dnevnih injekcij rastnega hormona. Zavezani smo izboljšanju sedanjega standarda oskrbe z zagotavljanjem dolgotrajnih, tedenskih možnosti zdravljenja za skupnost GHD."