Ameriška agencija za hrano in zdravila je odobrila Gilead Biktarvy z nizkimi odmerki za uporabo pri majhnih otrocih s HIV-1!

Gilead Sciences je nedavno objavil, da je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) odobrila novo sestavljeno zdravilo tri v enem Biktarvy (biktegravir/emtricitabin/tenofovir alafenamid, BIC/FTC/TAF, 30 mg/120 mg/15 mg, tablete z majhnimi odmerki zdravila) za otroke s HIV-1, ki tehtajo najmanj 14 kg do 25 kg, so dosegli virološko supresijo ali so pravkar začeli zdravljenje s protiretrovirusnimi zdravili (ARV). Ta odobritev razširja indikacije Biktarvy', da vključuje majhne otroke, okužene z virusom HIV-1, kar bo pomagalo zmanjšati vrzel pri dostopu do možnosti zdravljenja HIV med odraslimi in otroki.

Čeprav učinkovite možnosti zdravljenja, ki so na voljo nosečnicam, okuženim z virusom HIV, zmanjšujejo možnost prenosa okužbe z virusom HIV v perinatalnem obdobju, ostaja virus HIV pri pediatriji svetovni zdravstveni problem. Leta 2020 bo približno 850 otrok po vsem svetu vsak dan okuženih z virusom HIV, približno 330 otrok pa bo umrlo zaradi vzrokov, povezanih z virusom HIV, predvsem zaradi neustreznega dostopa do storitev oskrbe in zdravljenja HIV. Zagotavljanje monolitnega protiretrovirusnega zdravljenja za otroke, ki tehtajo najmanj 14 kg, je pomemben mejnik, ki lahko reši številna življenja.

FDA je odobrila zdravilo Biktarvy za okužbo z virusom HIV-1 pri otrocih, ki tehtajo najmanj 14 kg, na podlagi podatkov iz kohorte 3 odprte enokrake študije faze 2/3 (NCT02881320). Rezultati so pokazali, da so bile pri otrocih, okuženih z virusom HIV-1, ki so dosegli virološko supresijo, tablete z majhnim odmerkom Biktarvy učinkovite in so jih na splošno prenašali 24 tednov. V kohorto 3 je bilo vključenih 22 otrok HIV-1, okuženih s HIV-1, ki tehtajo najmanj 14 kg do 25 kg. Ti bolniki so nadaljevali zdravljenje 48 tednov, nato pa so še daljše obdobje prejemali študijska zdravila. Po prehodu na zdravilo Biktarvy je 91 % (20/22) bolnikov ohranilo virološko supresijo v 24. tednu, povprečna sprememba CD4 % od izhodiščne vrednosti pa je bila 0,2 %. Zaradi prekinitve raziskav, povezanih s pandemijo COVID-19, 2 bolnika v 24. tednu nista zbirala RNA HIV-1. V pediatričnih študijah v primerjavi z odraslimi niso ugotovili novih neželenih učinkov ali laboratorijskih nenormalnosti.

Dr. Merdad Parsey, glavni zdravnik Gilead, je dejal: »Otroci, okuženi z virusom HIV, potrebujejo učinkovite in lahko dostopne protiretrovirusne terapijske formulacije. Da bi zadovoljili to neizpolnjeno potrebo, si morajo inovacije v pediatričnih formulacijah prizadevati za razširitev možnosti zdravljenja za otroke. Odobritev sNDA je pomemben korak k doseganju Gileadovega cilja, da bi pediatrično formulo Biktarvy ponudili otrokom, ki živijo s HIV po vsem svetu."

Biktarvy je režim ene tablete (STR), ki se jemlje peroralno enkrat na dan za zdravljenje okužbe s HIV-1. Zdravilo združuje učinkovitost novega inhibitorja verižnega prenosa integraze (INSTI)biktegravir(BIC) z dokazano učinkovitostjo in varnostjo trženega zdravila Descovy (emtricitabin200 mg/tenofovir alafenamid25 mg, FTC/TAF), slednji Je nukleozidni zaviralec reverzne transkriptaze (NRTI) z dvojnim delovanjem, ki ga priporočajo smernice za klinično zdravljenje HIV. V klinični študiji faze 3 je zdravilo Biktarvy doseglo zelo visoko stopnjo virološke inhibicije, ko se je uporabljalo za zdravljenje bolnikov, ki predhodno niso bili zdravljeni (začetno zdravljenje), in bolnikov, ki so dosegli virološko supresijo in zamenjali možnosti zdravljenja (zdravili). Odpora proti zdravljenju ni bilo.

V Združenih državah je bil Biktarvy odobren za trženje februarja 2018. Trenutne indikacije za zdravilo so: kot celoten režim se uporablja za zdravljenje pediatričnih bolnikov, okuženih s HIV-1 (teža ≥ 14 kg), in odraslih bolnikov. Ti bolniki nimajo anamneze neuspeha zdravljenja in ni znanih mutacij, povezanih z odpornostjo na vsako sestavino zdravila Biktarvy. Natančneje: (1) bolniki brez antiretrovirusnega zdravljenja; (2) bolniki, ki so prejemali stabilne protiretrovirusne režime in so dosegli virološko supresijo, ki so nadomestili njihove trenutne protiretrovirusne režime. Poudariti je treba, da je oznaka zdravila Biktarvy' opremljena z opozorilom črne skrinjice, ki označuje tveganje za akutno poslabšanje hepatitisa B po zdravljenju.

Na Kitajskem je zdravilo Biktarvy odobril Hong Kong oktobra 2018 in Kitajska avgusta 2019. Bittovi® je primeren kot celoten režim zdravljenja na Kitajskem za zdravljenje odraslih z okužbo z virusom humane imunske pomanjkljivosti tipa 1 (HIV-1), bolnik pa ima ni sedanje in pretekle izpostavljenosti zaviralcem integraze,emtricitabinoztenofovirPridobijo se dokazi o odpornosti virusa.