Ryplazim (plazminogen): Prvo zdravilo za zdravljenje pomanjkanja plazminogena!

Zdravilo Liminal BioSciences je nedavno objavilo, da je Yplazim (plazminogen, human-tvmh) odobrila Ryplazim (plazminogen, human-tvmh) za zdravljenje plazminogenih pomanjkljivosti tipa 1 (hipoplasminogenemija). Treba je omeniti, da je Ryplazim prvo zdravilo, ki ga odobri FDA za zdravljenje pomanjkanja plazminogena. To je redka genetska bolezen, ki lahko poškoduje normalno delovanje tkiva in organov in lahko povzroči slepoto.

Med odobritvijo Ryplazim, FDA izdal tudi redke pediatrične bolezni prednostni pregled bon (PRV) Liminal BioSciences, da nagradi podjetje za njen izjemni prispevek k razvoju novih zdravil za redke bolezni. Bon se lahko unovči za prednostni pregled vseh posojenih novih prošenj za droge in se lahko proda ali prenese.

Bruce Pritchard, direktor podjetja Liminal BioSciences, je dejal: "To soglasje je pomemben mejnik za Liminal, bolnike, negovalec in zdravnike. Zelo smo srečni, da bo Ryplazim zagotavljal storitve bolnikom s prirojeno pomanjkanjem plazminogena v ZDA. zdravljenje. Prejeti bon za prednostni pregled (PRV) za redke pediatrične bolezni ima tudi možnost, da liminalu zagotovi neporedčen denar, ki bo podpiral naša nadaljnja prizadevanja za napredovanje in razširitev naše male strategije raziskav in razvoja molekul."

Pomanjkanje plasminogena je redka multisustavna in genetska bolezen, ki močno vpliva na zdravje in kakovost življenja bolnikov. Pri vseh bolnikih s pomanjkanjem plazminogena se plazminogen znatno zmanjša.

Plasminogen je naravno pojavlja beljakovina, ki se sintetiziranje jeter in kroži v krvi. Aktivirani plazminogen, plazmin, je osnovna sestavina fibrinolitskega sistema in glavni encim, ki raztaplja trombo in odstrani ekstravasirani fibrin. Zato je plazminogen bistvenega pomena pri celjenju ran, selitvi celic, preupravljanju tkiv, angiogenezi in embriogenezi. Pomanjkanje plasminogena vodi v kopičenje fibrina, kar vodi v razvoj lezije in s tem ovira normalno delovanje tkiv in organov. Ko te lezije vplivajo na oko, lahko privede do slepote.

Zdravilna učinkovina zdravila Ryplazim je plazminogen, ki se iz človeške plazme izvleče in prečisti. Zdravljenje z ryplazimom pomaga povečati plazminogen, začasno odpraviti pomanjkanje plazminogena, zmanjšati ali odpraviti bolezen.

Pot aktiviranja plasminogena (vir slike: GeneReviews)

Učinkovitost zdravila Ryplazim pri pediatričnih in odraslih bolnikih s plazminogenim pomanjkanjem tipa 1 so potrdili v enkratnem, odprtem kliničnem preskušanju. V preskušanje je bilo vključenih 15 bolnikov, katerih izhodiščne ravni aktivnosti plazminogena so bile med<5% to="" 45%="" of="" normal="" values.="" all="" patients="" received="" ryplazim="" dose="" of="" 6.6="" mg/kg,="" once="" every="" 2-4="" days,="" and="" continued="" treatment="" for="" 48="" weeks,="" so="" that="" their="" trough="" plasminogen="" activity="" level="" was="" at="" least="" 10%="" higher="" than="" the="" baseline,="" and="" the="" disease="" was="" treated.="" clinical="">

Učinkovitost temelji na skupni klinični stopnji uspešnosti v 48 tednih, opredeljeni kot 50% bolnikov z vidnimi ali drugimi merljivimi nevidnimi lezijami, pri tem pa vsaj 50% izboljša število/velikost ali funkcionalni vpliv lezije od izhodišča. Rezultati so pokazali, da so vsi bolniki, ki so imeli kakršne koli lezije na izhodiščnem pregledu, izboljšali število ali velikost lezije za vsaj 50 %. V tej študiji je bil Ryplazim dobro prenašan.

Odobritev zdravila Ryplazim za trženje pomeni pomembno točko obračanja, ki bolnikom s prvo in zelo potrebno terapijo zagotavlja pomanjkanje plazminogena tipa 1 ter bolnikom in družinam nudi novo možnost za nadzor simptomov bolezni.