Ameriški urad za prehrano in prehrano (FDA) je podelil Takedain ustni receptni agonist za receptor oreksina TAK-994 z oznako prebojne terapije (BTD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) je pred kratkim objavila, da je ameriška agencija za prehrano in zdravila (FDA) podelila TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD), peroralni agonist oreksina v drugi fazi klinike, namenjen selektivnemu tarčnemu receptorju za oreksin-2.

Trenutno se razvija TAK-994 za zdravljenje prekomerne dnevne zaspanosti (EDS) pri bolnikih z narkolepsijo tipa 1 (NT1). To je kronična nevrološka bolezen, ki spremeni cikel spanja in budnosti. EDS je značilen simptom NT1, za katerega je značilno, da oseba' ne more ostati budna in budna ves dan ter vsak dan nenamerno ali ob neprimernem času zaspati.

BTD je nov kanal za pregled zdravil FDA, katerega cilj je pospešiti razvoj in pregled novih zdravil za zdravljenje resnih ali smrtno nevarnih bolezni, obstajajo pa tudi predhodni klinični dokazi, da v primerjavi z obstoječimi zdravili za zdravljenje lahko nova zdravila bistveno izboljša stanje bolezni. Zdravila, pridobljena z BTD, lahko med raziskavami in razvojem prejmejo natančnejša navodila, vključno z višjimi uradniki FDA, in so primerna za tekoči pregled in potencialni pregled prednostnih nalog med pregledom, da se zagotovi, da se bolnikom v najkrajšem času zagotovijo nove možnosti zdravljenja.

Po podatkih, ki jih je objavil Center za vrednotenje zdravil (CDE) pri Nacionalni upravi za medicinske izdelke (NMPA), je TAK-994 julija 2020 podelila implicitno licenco za klinična preskušanja na Kitajskem.

TAK-994 je odkril laboratorij Takeda' v Shonanu na Japonskem. Je del odprtega inovacijskega centra Shonan Health Innovation Park in je glavni kandidat za proizvodno podjetje Takeda' pionirsko franšizo, osredotočeno na oreksin. Ta BTD je pomemben mejnik v pospešenih razvojnih prizadevanjih Takede &, da bi to pomembno potencialno terapijo predstavili bolnikom z NT1.

FDA je odobrila TAK-994 BTD, delno na podlagi zgodnjih in predhodnih kliničnih podatkov. Ti podatki kažejo, da lahko pri bolnikih z NT1 TAK-994 bistveno izboljša objektivne in subjektivne merilne rezultate dnevne budnosti. Trenutno je TAK-994 v študiji druge faze (TAK-994-1501). Podatki iz zaključene študije druge faze bodo objavljeni na prihodnji znanstveni konferenci po zaključku študije.

Sarah Sheikh, vodja področja zdravljenja nevroznanosti Takeda', je dejala: »Bolniki z narkolepsijo tipa 1 imajo prekomerno dnevno zaspanost, kar lahko pomeni, da pogosto zaspijo v službi ali šoli. Če je odobren, lahko TAK-994 spremeni naše sedanje zdravljenje NT1. Način reševanja problema notranjega pomanjkanja oreksina v jedru bolezni. Oreksin ima ključno vlogo pri uravnavanju cikla spanja in budnosti človeškega telesa ter podpira možganske poti, ki spodbujajo naravno budnost telesa'."