Novi encim za rezanje protiteles IgG Idefirix je Evropska unija odobrila za uporabo pri zelo občutljivih bolnikih s presaditvijo ledvic!

Hansa Biopharma je vodilna v razvoju tehnologije imunomodulatornih encimov za zdravljenje redkih IgG-posredovanih bolezni. Pred kratkim je družba sporočila, da ima Evropska komisija (EC) pogoje, da odobri nov encim IgG, ki razgrajuje protitelesa Idefirix (imlifidaza), za uporabo pri visoko senzibiliziranih bolnikih s presaditvijo ledvic.

Uradna odobritev ES je bila pridobljena dva meseca po tem, ko je odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) Evropske agencije za zdravila (EMA) izdal pozitivno mnenje o pregledu. Pred tem je CHMP priporočil, da se zdravilo Idefirix pogojno odobri za zdravljenje desenzibilizacije pri odraslih bolnikih z visoko senzibiliziranimi presaditvami ledvic, ki se navzkrižno ujemajo z razpoložljivimi mrtvimi darovalci.

Zdravilna učinkovina zdravila Idefirix je imlifidaza, ki je edinstven encim za rezanje protiteles, pridobljen iz Streptococcus pyogenes, ki lahko posebej cilja na IgG in zavira imunski odziv, ki ga posredujejo IgG. Uporaba imlifidaze je nova metoda za odpravo patogenih IgG. Ima način hitrega nastopa, ki lahko v nekaj urah po dajanju hitro cepi protitelesa IgG in zavre njihovo reaktivnost.

Trenutno se imlifidaza razvija kot zdravilo za presaditev ledvic pri zelo občutljivih bolnikih. Zdravilo je nova vrsta encima, ki razgrajuje protitelesa in lahko odpravi imunsko pregrado. Imlifidaza se daje v obliki ene same intravenske infuzije pred presaditvijo, ki lahko hitro inaktivira darovalno specifična protitelesa (DSA). Zdravilo lahko znatno poveča možnost za presaditev ledvice pri zelo občutljivih bolnikih.

Med zelo občutljivimi bolniki, ki čakajo na presaditev ledvic, obstaja velika nezadovoljena zdravstvena potreba. Ti bolniki so med dolgotrajnim dializnim zdravljenjem pogosto še vedno v šibkem stanju, možnosti za presaditev ledvic pa so zelo omejene. Klinični podatki kažejo, da lahko imlifidaza hitro in natančno cepi protitelesa IgG, kar tem bolnikom uspešno omogoči presaditev ledvic, ki rešijo življenje. Podatki o dolgoročnem spremljanju, objavljeni marca letos, so pokazali, da je bila po zelo občutljivih bolnikih, ki so prejemali imlifidazo in presadili ledvico, 2-letna stopnja preživetja presadka kar 89%.

Soren Tulstrup, predsednik in izvršni direktor Hansa Biopharma, je dejal: GG; Zelo smo navdušeni nad današnjo odločitvijo EC' EC, da odobri Idefirix za zdravljenje visoko senzibiliziranih bolnikov s presaditvijo ledvic. To je prvo zdravilo, ki ga je odobrila Hansa in bo v Evropi čakalo na tisoče. Zelo senzibilizirani bolniki z reševalnimi presaditvami ledvic prinašajo upanje."

Idefirix je bil pregledan kot del programa EMA' s Priority Medicines (PRIME). Načrt zagotavlja zgodnjo in okrepljeno znanstveno in regulativno podporo za zdravila z edinstvenim potencialom za zadovoljevanje pomembnih zdravstvenih potreb bolnikov. Maja 2017 je imlifidaza s strani EMA prejela kvalifikacijo PRIME.

28. februarja 2019 je EMA sprejela vlogo za pridobitev dovoljenja za promet z imlifidazo za presaditev ledvic na podlagi podatkov iz 4 zaključenih študij faze II na Švedskem, v Franciji in ZDA. Vsaka študija je dosegla vse primarne in sekundarne končne točke, kar dokazuje učinkovitost in varnost imlifidaze pri uspešnem doseganju presaditve ledvic.

Hansa Biopharma je v ZDA po dogovoru s FDA 17. junija 2020 FDA predložila predlog za raziskavo. Ta randomizirana nadzorovana klinična študija naj bi se začela v četrtem četrtletju tega leta in zaposlila 45 visoko senzibiliziranih bolnikov v 10-15 centrih v ZDA. Podatki lahko podpirajo oddajo vloge za dovoljenje za biološke izdelke (BLA) v ZDA pred letom 2023.