BMS Imunomodulator Orencia (Abatacept) Je dal prednostni pregled s strani ZDA FDA!

Bristol-Myers Squibb (BMS) je pred kratkim sporočil, da so ZDA Uprava za prehranu i lekove (FDA) je sprejela protivnetni maček Orencia (abatacept) za dostavu licence za biološki proizvod (sBLA): za dobivanje hematopoetike Matične celice nepovezanih davatelja 6 i starih transplantacijskih (URD-HSCT) pacijenta kako bi se sprečila umerenost do teških akutnih graft-protiv-hostova bolezen (aGvHD). FDA je SBLA odobrila prednostni pregled in zakon o pristojbinah za uporabnike zdravil na recept (PDUFA) določila kot ciljni akcijski datum 23. Če bo odobreno, bo orencia postala prva terapija, ki bo preprečila aGvHD.

SBLA podpirajo podatki iz preskušanja faze 2 ABA2 in registriranega preskušanja na podlagi resničnih dokazov. V preskušanju ABA2 je bila ocenjena učinkovitost zdravila Orencia za preprečevanje aGvHD pri otrocih in odraslih bolnikih. V preskušanju je bila zdravilo Orencia dodana standardnem programu za preprečevanje GvHD za hematološke malignosti, ki so prejemale presaditve matičnih celic od nepovezanega, HLA ujemanega ali neusklajenega bolnika z dajalci. Neusklajenost HLA povečuje tveganje za GvHD. Rezultati preskušanja ABA2 kažejo, da lahko zdravljenje z zdravilom Orencia bistveno zmanjša pojavnost hudega aGvHD, vendar ne poveča ponovitve bolezni. Rezultati analize v realnem svetu so skladni z rezultati testov ABA2.

Mary Beth Harler, vodja imunologije in razvoja fibroze v Bristol-Myers Squibb, je dejala: "Za bolnike, ki prejemajo presajanje matičnih celic od nepovezanih dajalcev, zlasti manjšinskih in etničnih skupin, je tveganje za aGvHD večje. To je potencial. Trenutno ni odobrenega preventivnega zdravljenja za življenjsko nevarne zdravstvene zaplete. Veselimo se sodelovanja s FDA za uvedbo Orencie v to novo skupino pacientov in uporabo revolucionarne znanosti za trdo delo za reševanje problemov v podsluženi skupini bolnikov. Izpolnjevati povpraševanje."

Leslie Kean, vodilna preiskovalka sojenja ABA2 in direktorica programa za presajanje matičnih celic v bostonski otroški bolnišnici/Dana-Farber Cancer Institute, Rekla je: "Čeprav je transplantaacija matičnih celica učinkovita terapija za agresivnu leukemiju i druge hematološke malignosti, to se prihvača od nepovezanih Pacijenti s transplantacijo matičnih celicama, ki se ne poklapljaju s humanim leukocitnim antigenom (HLA), visoko riskirani za razvoj aGvHD. Razširiti je treba seznam darovalcev matičnih celic z zmanjšanjem tveganja za aGvHD pri odraslih in otrocih, ki prejemajo presajanje matičnih celic od nepovezanih darovalcev. "

Presajanje matičnih celic vključuje infuzijo celic darovalca T, ki so bele krvne celice, ki lahko identificirajo in uničijo tuje invaderje pri prejemniku, vključno z rakavimi celicami. GvHD se pojavi, ko celice donatorja T prepoznajo tudi bolnikove zdrave celice kot tuje celice in začnejo napadati zdrava tkiva in organe. Za začetek tega napada je treba celice T aktivirati s procesom signala, imenovanim costimulation. Odvisno od vrste darovalca, tehnike presaditve in drugih značilnosti, 30% do 70% prejemnikov presaditve razvije aGvHD. Orencia je terapija, ki je trenutno odobrena za zdravljenje različnih artritisov. Veže in zavira cilje beljakovin, ki so vključene v kostimulacijo, s čimer zavira aktivacijo celic T.

Orencia je beljakovina, ki jo proizvaja tehnologija rekombinantne DNK in spada v biološko sredstvo. Zdravilo je selektivno T celice costimulatory regulator, ki se zaklene na CD80 in CD86 na antigen predstavlja celice za blokiranje obeh in T celic. Interakcija z CD28 zavira aktivacijo celic T. Aktivirane T-celice naj bi se nanašale na različne vnetne bolezni, vključno z revmatoidnim artritisom (RA), psoriatičnim artritisom (PsA), juvenilnim idiopatskim artritisom (JIA) itd. Popolna aktivacija T-celic zahteva vsaj dva signala iz celic, ki predstavljajo antigen. Interakcija CD28 na T-celicah in CD80 ali CD86 na celicah, ki predstavljajo antigen, je ključni korak pri prenosu kostimulativnih signalov.

Orencia je imunomodulator, namenjen prekinitvi neprekinjenega cikla aktivacije celic T. V Združenih državah amerike je bilo zdravilo Orencia odobreno za 3 indikatve: (1) za zdravljenje zmernega do hudo aktivnega revmatoidnega artritisa (RA) odraslih bolnikov; (2) za zdravljenje zmerne do hude aktivnosti 2 leti in starejših Bolniki s poliartikularno juvenilnim idiopatskim artritisom (pJIA); (3) za zdravljenje odraslih bolnikov z aktivnim psoriatičnim artritisom (PSA). V smislu zdravil ni priporočljivo uporabljati zdravila Orencia z drugimi učinkovitimi imunosupresivi, kot so: biološka bolezen modificirana protirevmatska zdravila (bDMARD), jak zaviralci.

Na celinskem Kitajskem je bila orencia (injiciranje abatacepta) razvita v sodelovanju s Simcerejem in Bristol-Myers Squibb (BMS). 9. avgusta 2020 je Orencia uspešno potekala prireditev za lansiranje, ki je zaznamovala tudi uradni vstop izdelka v komercialni promet na celinskem Kitajskem. Kot prvi in edini odobrenI T celični selektivni imunomodulator na področju revmatoidnega artritisa na svetu, bo popolna kotacija enrika® na celinskem Kitajskem koristila domačemu 6 milijonom revmatoidnega artritisa, ki se iz leta v leto povečuje bolnik.