Monoklonalno protitelo za preventivno imunoterapijo Teplizumab, uporabljeno za uvrstitev na seznam v Združenih državah Amerike

Provention Bio je biofarmacevtsko podjetje na klinični stopnji, namenjeno razvoju inovativnih terapij, ki prestrežejo in preprečijo imunsko posredovane bolezni. Pred kratkim je podjetje objavilo, da je začelo tekočo oddajo vloge za dovoljenje za biološki proizvod teplizumab (PRV-30 1) pri ameriški agenciji za hrano in zdravila (FDA), ki je proti CD 3 monoklonalno protitelo, ki se uporablja za preprečevanje skupin z visokim tveganjem ali pa odloži pojav kliničnega tipa 1 sladkorne bolezni (T 1 D), kjer se skupina visokega tveganja nanaša na prisotnost 2 ali več T 1 D-povezanih avtoprotiteles v telesu.

V ZDA in Evropski uniji je bil teplizumab prejel kvalifikacijo za prebojne droge (BTD) in prednostno kvalifikacijo za zdravila (PRIME). Če bo odobren, bo teplizumab prvo zdravljenje, ki prepreči / zakasni razvoj kliničnega diabetesa tipa 1 (T 1 D) v skupinah z visokim tveganjem.

Potekalna predložitev farmacevtskim družbam omogoča, da na FDA predložijo nekatere dokončane module v BLA, ne da bi morali čakati, da se vsak modul zaključi, preden ga pošljejo v pregled. Trenutno je Provention predložil neklinične module in pričakuje, da bodo v tretjem četrtletju 2020 oddali klinične module in module za kemijsko proizvodnjo in nadzor (CMC). Ko je predložen končni modul licence BLA, bo FDA določil ciljni datum za način pristojbine za uporabo drog na recept BLA (PDUFA).

Teplizumab 0010010 # {{1}}; predložitev BLA temelji na kliničnih podatkih iz 0010010 "ogroženosti 0010010 "; študija, ki jo je izvedel TrialNet. Študija je ovrednotila učinkovitost in varnost teplizumaba za preprečevanje ali zamudo kliničnega tipa 1 sladkorne bolezni (T 1 D) pri skupinah z visokim tveganjem. Podatki o raziskavah so bili objavljeni na 79 th Znanstvenem srečanju Ameriškega združenja za diabetes (ADA20 1 9) v San Franciscu 20. junija 1 9. Rezultati so pokazali, da je enodnevni (1 4-dnevni) postopek zdravljenja s teplizumabom znatno odložil začetek in diagnozo kliničnega T 1 D pri visoko tveganih otrocih in odraslih v primerjavi s placebom. Incidenca T 1 D se je zmanjšala za {{1 6}}%, srednji čas nastopa pa se je zavlekel vsaj za {{1 7}} leto. Ti podatki jasno kažejo, da lahko kratkotrajna imunoterapija znatno upočasni klinični razvoj T 1 D, razvoj imunoodulatornih zdravil, ki ne potrebujejo stalnega zdravljenja, da bi vplivale na avtoimunske bolezni, bo velik premik paradigme.

Glede na 0010010 "tveganje 0010010 "; študija, je teplizumab prvi imunomodulator, ki lahko znatno upočasni klinični začetek T 1 D. Pričakuje se, da bo posredoval in bistveno spremenil napredek T 1 D v skupinah z visokim tveganjem!

Ashleigh Palmer, predsednica in izvršna direktorica Provenienta, je dejala: 0010010 "Začetek postopka oddaje teplizumaba BLA je pomemben mejnik za preventivo, ki je lahko prvo zdravilo, ki je bilo kdaj uporabljeno za preprečevanje / zamudo kliničnega tipa {{1}} sladkorna bolezen v skupinah z visokim tveganjem. Lani Podatki iz objavljenih 0010010 quot; Tveganje 0010010 quot; Študija poudarja transformativni terapevtski potencial teplizumaba pri odlašanju ali preprečevanju pojava insulinsko odvisnega T 1 D v klinični fazi. Prizadevali si bomo, da bomo prijavo BLA zaključili do konca leta in se veselimo izboljšanja regulativnega postopka. Tesno sodelujemo tudi s FDA. 0010010 quot;

preventiva in intervencija teplizumaba (PRV-03 1) tipa {{1}} diabetesa (T 1 D)

teplizumab je raziskovalno anti-CD {{{1}} monoklonsko protitelo, razvito za prestrezanje in preprečevanje kliničnega T 1 D. Protitelo je bilo ovrednoteno v več kliničnih študijah, ki so zajele več kot 1, 000 bolnikov, od tega je več kot 800 bolnikov prejelo teplizumab. Prejšnje raziskave, izvedene na novo diagnosticiranih bolnikih, so pokazale, da teplizumab še naprej kaže svojo sposobnost vzdrževanja delovanja β-celic in zmanjšuje uporabo eksogenega insulina. Trenutno Provention Bio ocenjuje teplizumab za bolnike z na novo diagnosticirano klinično T 1 D (študija faze III PROTECT), poleg tega pa ocenjuje potencial teplizumaba za preprečevanje T 1 D med visoko tveganimi posamezniki v sorodnikih T 1 D bolnikov.

0010010 quot; Tveganje 0010010 quot; študija je bilo vključenih skupno 76 0010010 "visoko tvegan 0010010 "; preiskovanci, stari 8–49 let. Ti preiskovanci so imeli 2 ali več T 1 D avtoantiteles in nenormalno presnovo glukoze (nenormalno glukozo v krvi). 72% preiskovancev je bilo mlajših od {8}} 8 let. V študiji so bili ti preiskovanci randomizirani, da so prejemali teplizumab ali placebo.

Rezultati študije so pokazali, da je pri otrocih in odraslih z visokim tveganjem en 1 4-dnevni tečaj teplizumaba znatno upočasnil začetek in diagnozo kliničnega T 1 D v primerjavi s placebom, povprečna zamuda 2 let. Konkretno je bil povprečni čas do klinične diagnoze T 1 D v skupini s placebom nekaj več kot 24 mesecev. V nasprotju s tem je bil povprečni čas za klinično diagnozo T 1 D v skupini s teplizumabom nekaj več kot 48 mesecev (p=0. 006). V obdobju študije je 72% bolnikov v skupini s placebom razvilo klinično diabetes, v primerjavi s 43% v skupini s teplizumabom. V študiji se je teplizumab dobro prenašal, podatki o varnosti pa so bili skladni s prejšnjimi študijami na novo diagnosticiranih bolnikov.

Dr. {Eleanor Ramos, glavni zdravnik in glavni operativni direktor družbe Provention Bio, je dejala: 0010010 "Ta pomembna prelomna študija kaže, da lahko uporabimo imunoterapijo, zlasti teplizumab, da preprečimo ali znatno odložimo začetek kliničnega tipa { {1}} sladkorna bolezen vsaj 2 leta Še pomembneje je, da približno 60% preiskovancev v študiji ni razvilo T 1 D po poteku zdravljenja s teplizumabom. , kar je dvakrat več kot v skupini s placebom. Teplizumab je prva imunomodulacija, ki lahko upočasni klinični začetek agenta T 1 D. 0010010 ";

Kevan Herold, doktor znanosti, glavni raziskovalec študije in profesor imunobiologije in medicine na univerzi Yale, je dejal: 0010010 "; Ti rezultati imajo resničen klinični pomen za posameznike, ki so ogroženi za tip {{{{ 2}}}} diabetes, kot so družinski pacienti. Zakasnitev začetka kliničnega T 1 D lahko pomeni, da se breme bolezni lahko odloži, dokler bolniki ne bodo mogli bolje obvladovati svoje bolezni, na primer po dojenčku, osnovni šoli, srednji šoli ali celo fakulteti. S teplizumabom lahko zdaj interveniramo in bistveno spremenimo napredovanje T 1 D teh visoko rizičnih oseb. Poleg tega se veselimo, da bomo izvedeli več o opazovanju bolnikov med nadaljnjim spremljanjem študije, ki bo tudi ocenila dolgoročne rezultate bolnikov, ki zamujajo z diagnozo bolezni, in videli, ali jim bo diagnosticiran T { {2}} D ali zaščiten. 0010010 quot;