NASH novo zdravilo doseže fazo 2 Klinična končna točka, maščoba jeter se zmanjša za 60%

Aprila 1 je družba Akero Therapeutics objavila, da je njen glavni kandidat za zdravila AKR-001 v fazi 2 kliničnega preskušanja BALANCED za bolnike z NASH dosegel konec učinkovitosti 1 v 2. tednu, znižanje ravni jetrne maščobe pri bolnikih za več kot 60% v primerjavi z izhodiščem. Da bi dosegli znatno zmanjšanje statistične pomembnosti.

NASH je resna brezalkoholna bolezen maščobnih jeter (NAFLD), ki se nanaša na patološki sindrom prekomernega odlaganja maščob v jetrnih celicah, ki ga povzročajo drugi dejavniki razen alkohola. Po statističnih podatkih je po vsem svetu bolnikov z NASH preseglo 100 milijonov. NASH povzroča vnetje in degeneracijo jetrnih celic. Napredek NASH bo povzročil fibrozo jeter, cirozo jeter in odpoved jeter, prav tako pa lahko povzroči jetrni rak. Kot vrsta presnovnega vnetja naj bi bolniki z NASH presegli 350 milijonov v 2030, njegov pojav pa je tesno povezan z dejavniki, kot so debelost, diabetes in nenormalna presnova lipidov v krvi. Trenutno zdravljenje je še vedno razmeroma malo.

Akero' s AKR-001 je nov tip dolgodelujočega faktorja rasti fibroblast 21 (FGF 21) analog. Združuje FGF 21 polipeptidno zaporedje s Fc delom imunoglobulina in velja za potencialno terapevtsko zdravilo NASH. Raziskave v zadnjem desetletju so pokazale, da ima endogeni hormon FGF 21 ključno vlogo pri človeški presnovi in ​​uravnavanju signala ter lahko deluje na različne organe, vključno z jetri. Običajno se sprosti za zaščito organov pred stresom in ponovno vzpostavitev metaboličnega ravnovesja. V primerjavi z naravnim FGF 21 lahko to zdravilo znatno izboljša stabilnost in razpolovno dobo ter poveča vezavo in aktivnost receptorja.

Študija, imenovana BALANCED, je randomizirana, dvojno slepa faza 2 klinično preskušanje s placebo nadzorovano skupino. Sodelovalo je 80 odraslih bolnikov z NASH, ki jih je potrdila biopsija. Podatki testov so pokazali, da so se v 12 tednu zdravljenja absolutne vrednosti jetrne maščobe pri vseh bolnikih v skupini z odmerkom AKR-001 znatno znižale od izhodiščne ravni in dosegle glavno končno točko preskušanja. Poleg tega so vse skupine odmerkov AKR-001 dosegle sekundarno končno točko relativnega zmanjšanja jetrne maščobe, skupine 50 mg in 70 mg pa so dosegle relativno zmanjšanje za več kot 70% .

GG quot; Veseli nas, da smo prejeli te pozitivne rezultate preskušanja, ki podpirajo naš nadaljnji razvoj AKR-001 za zdravljenje bolnikov z NASH," je povedal Andrew Cheng, predsednik uprave in predsednik uprave Akero." Za bolnike z NASH ni na voljo odobrenih FDA terapij. AKR-001 bi jim lahko zagotovil pomembno možnost zdravljenja. Veselimo se, da bomo dobili popolne podatke preskušanja za pripravo na naslednji razvoj AKR-001."