Johnson & Johnson Ponvory (ponesimod) Je bil odobren s strani ZDA FDA

Janssen Pharmaceuticals iz Johnson & Johnsona (JNJ) je pred kratkim sporočil, da je 1-dnevni ponvory (ponesimod) odobril 1-dnevni ponvory (ponesimod), Oralni, selektivni sfingozin-1-fosfatni receptor 1 ( S1P1) modulator za lečenje odraslih pacijenta s relapsom multiple skleroze (MS), vključno s klinično izoliranim sindromom (CIS), relapsno-remitivnim multiplom sklerozom (RRMS), aktivnom sekundarnom progresivnom multiplom sklerozom (SPMS). V smislu zdravil, za večino bolnikov, Ponvory ne zahteva genetsko testiranje ali prvoodmerno spremljanje srca. Ker pa lahko začetek zdravljenja z zdravilom Ponvory povzroči zmanjšanje srčnega utripa, je priporočljivo, da bolnike s specifično srčno boleznijo v anamnezo spremljate pri prvem odmerku.

Omeniti je treba, da je Zdravilo Ponvory prvo in edino peroralno zdravljenje s spremembo bolezni, ki ga je odobril FDA za izvedbo nadzorovane študije o tržnem peroralnem zdravljenju. V primerjavi s trenutno razpoložljivim zdravilom za peroralno ms Aubagio (teriflunomid) je zdravilo Ponvory pokazalo vrhunsko učinkovitost pri zmanjševanju letne stopnje ponovitve (letna stopnja ponovitve se zmanjša za skoraj eno tretjino), dokazano pa je bila s kumulativnimi kliničnimi raziskovalnimi podatki več kot 10 let Za izboljšanje njegove učinkovitosti in varnosti.

Zdravilo Aubagio je peroralno zdravilo zdravila Sanofi. Za zdravljenje relapsne multiple skleroze (RMS) ga je odobrila ŠDD že septembra 2012. Zdravilo je vodilno zdravilo za ustno ms in je presegalo seznam v 70 državah in regijah. Na Kitajskem je bilo zdravilo Aubagio julija 2018 odobreno za trženje in je prvo peroralno zdravljenje, ki spreminja bolezni, odobreno za zdravljenje multiple skleroze na Kitajskem.

V Združenih državah Amerike je skoraj 1 milijon odraslih bolnikov z multiplo sklerozo (MS), približno 85% pa se v času začetne diagnoze diagnosticiranje relapsa MS. Čeprav je bil v zadnjih letih dosežen napredek, na tem področju še vedno obstajajo neusmiljene zdravstvene potrebe. V primerjavi s tretmaji na trgu je Ponvory pokazal odlično učinkovitost, še posebej pri zmanjševanju kopičenja novih vnetnih lezije in invalidnosti. Odobritev zdravila Ponvory na trgu bo pacientom zagotovila pomembno novo peroralno zdravilo.

Ta odobritev temelji na rezultatih študije OPTIMUM na glavo (NCT02425644). Študijo so izvedli pri odraslih bolnikih z RMS in primerjali učinkovitost, varnost in prenašanje ponesimoda in zdravila Aubagio.

Omeniti je treba, da je študija OPTIMUM prva obsežna nadzorovana študija od glave do glave, v primerjavi z dvema peroralna zdravila za zdravljenje RMS. Podatki so pokazali, da je ponesimod (20mg, enkrat na dan) pokazal premoč v primerjavi z zdravilom Aubagio (14mg, enkrat na dan) v smislu primarnega končnega dogodka in več sekundarnih končnih točk študije.

Posebni podatki so: (1) V smislu primarnega končnega Od osnovne do 108. V obdobju študije 71 % bolnikov v skupini, ki je prejemala ponesimod, ni imelo potrjenega ponavljanja in 61 % v skupini, ki je prejemala zdravilo Aubagio. (2) ponesimod je prav tako boljši od zdravila Aubagio pri zmanjšanju števila novih lezij, okrepljenih z gadolinijevim (GdE) T1, in števila novih ali povečanih lezij T2 za 59 % oziroma 56 %. GDE T1 lezije in T2 lezije se identificirajo s tehnologijo magnetne resonanco (MRI) in se štejejo za klasično merjenje ponovitve MS patologije, ki lahko zagotovi vpogled v aktivnost bolezni oziroma obremenitev bolezni. (3) Varnost ponesimoda, opažena v tej študiji, je skladna z varnostjo prejšnjih študij in drugih znanih modulatorjev receptorjev S1P. Najpogostejši neželeni dogodek (TEAE) v skupini za zdravljenje ponesimoda med zdravljenjem je alanin Zvišana aminotransferaza (ALT), nazofaringitis, glavobol, okužba zgornjih dihal.

Multipla skleroza (MS) je kronična avtoimuna vnetna bolezen osrednjega živčnega sistema, ki prizadene 2,3 milijona ljudi po vsem svetu, prizadetih pa je več žensk kot moških. Za bolezen je značilna demielinacija in izguba aksonov, kar vodi do okvarjenega delovanja živcev in hude invalidnosti. Glavni podtip MS je relapsna multipla skleroza (RMS), ki predstavlja 85 % bolnikov z MS, vključno s klinično izoliranim sindromom (CIS), relapsno remitirno multiplo sklerozo (RRMS) in aktivno sekundarno spolno multiplo sklerozo (SPMS). Ponovitev je opredeljena kot novi, poslabšanje ali ponavljajoči se nevrološki simptomi, ki trajajo več kot 24 ur brez vročine ali okužbe. Ponovitev se lahko v celoti odda v nekaj dneh ali tednih, lahko pa povzroči stalno invalidnost in kopičenje invalidnosti.

Zdravilna učinkovina zdravila Ponvory je ponesimod, To je novi, oralni, selektivni sphingosine-1-fosfatni receptor 1 (S1P1) modulator, ki funkcionalno mo e inhibiti aktivnost S1P proteina i vezati limfocite na limfne node Kako bi se smanjeo cirociti, ki lahko prečkaju krvno-možgansko barijono. Pri bolnikih z multiplo sklerozo (MS) limfociti vstopajo v možgane in poškodujejo mielin (mielin). Mielin je zaščitna tuljava, ki lahko izolia živčne celice. Okvara mielina lahko upočasni ali ustavi prenašanje živcev ter povzroči nevrološke simptome in znake multiple skleroze.

Trenutno je sphingosine-1-fosfat (S1P) receptor postal pomemben cilj za razvoj novih zdravil na ms področju. Marca 2019 je Us FDA odobrila novartisov peroralni modulator receptorjev S1P Mayzent (siponimod) za zdravljenje odraslih bolnikov z RMS. Marca 2020 je Zeposia (ozanimod), peroralni modulator receptorjev S1P iz zdravila Xinji (ki ga je pridobil Bristol-Myers Squibb), odobril za zdravljenje odraslih bolnikov z RMS.

Po objavi Ponvoryja se bo neposredno potegovati z Mayzentom in Zeposio. Poleg tega se Ponvory sooča tudi s konkurenco iz številnih drugih oralnih zdravil, kot so Novartis' Gilenya, Sanofi's Aubagio, Biogen's Tecfidera in Vumerity, Merck's Mavenclad, in Roche protitelesa, ki zahtevajo le 2 infuzij na leto Ocrevus.