Jakavi/Jakafi je učinkovit pri zdravljenju steroidov refraktorno kronično graft-v primerjavi-gostitelj bolezni (GvHD)!--1/2

Novartis in njegov partner Incyte sta nedavno skupaj napovedala oceno pozitivnih rezultatov ključne študije REACH3 faze (NCT03112603) peroralne zaviralca JAK1/2 Jakavi/Jakafi (ruksolitinib) pri zdravljenju steroidno-refraktorno kronično graft-versus-host bolezni (GvHD) To je bil objavljen v top mednarodni medicinski reviji "New England Journal of Medicine" (NEJM), z naslovom članka: Ruxolitinib za Glucocorticoid-Refractory Chronic Graft-proti-Host Disease.

Podjetje REACH3 skupaj sponzorirata Novartis in Incyte. To je randomizirana, odprta, multi-center faza 3 študija za otroke, ki so razvili steroid-refractory ali od steroidov odvisni kronično graft-v primerjavi gostitelj bolezni (GvHD) po presaditve alogenih matičnih celic. (≥ 12 let) in odraslih bolnikov. Podatki kažejo, da ruksolitinib v primerjavi z najboljšim razpoložljivim zdravljenjem znatno izboljša prognozo bolnikov s steroidno-refraktornim/odvisnim kroničnim GvHD, vključno z izboljšanjem preživetja brez odpovedi (FFS) in simptomov, o katerih so poročali bolniki. Nova analiza podskupin je pokazala, da je 24.

Kronični GvHD je smrtno nevarna bolezen. Gre za dolgoročni zaplet presaditve matičnih celic, ki lahko vpliva na več organov. Približno polovica bolnikov, ki prejemajo prvo linijo steroid zdravljenja bo razvil steroid refractory / odvisnost. Treba je omeniti, da je ruksolitinib je prvo zdravilo, ki kaže učinkovitost pri zdravljenju steroidov-refraktorno/odvisni kronični GvHD v velikih randomiziranih kliničnih preskušanjih.

ruksolitinibje pionirski zaviralec JAK1/JAK2, ki ga prodaja Incyte v Združenih državah Amerike (trgovsko ime Jakafi), Novartis pa je pooblaščen za prodajo zunaj ZDA (trgovsko ime Jakavi). V skladu z rezultati študije REACH3, Incyte je predložil dopolnilno novo aplikacijo za zdravila (sNDA) iz Jakafi v ZDA FDA za zdravljenje otrok (≥12 let) in odraslih bolnikov s steroidno ognjevalno kronično GvHD. Trenutno, ta SNDA je v pregledu FDA, in ciljni datum ukrepanja je september 22, 2021. Za Novartis so v teku regulativne predloge za zdravilo Jakavi za zdravljenje akutnega in kroničnega GvHD zunaj Združenih držav Amerike.

Dr. Robert Zeiser, Oddelek za hematologijo, onkologijo in presaditev matičnih celic, Univerzitetna bolnišnica v Freiburgu, Nemčija, je dejal: "Bolniki s kronično GVHD izkušnje hude in življenjsko nevarne simptome v različnih organih telesa, kar otežuje zdravljenje bolezni in povečuje slabo prognozo. S temi novimi rezultati študije REACH3 lahko bolj jasno vidimo terapevtske koristiruksolitinibkot potencialni nov standard oskrbe pri bolnikih s kroničnim GvHD, ki se ne odzivajo na steroide prve linije."