Fintepla (fenfluramin) Je odobrena s strani Evropske unije za zdravljenje bolnikov z Dravetovim sindromom ≥ 2 leti!

Zogenix je farmacevtsko podjetje, namenjeno razvoju zdravil za zdravljenje redkih bolezni. Pred kratkim je družba sporočila, da je Evropska komisija (ES ≥) odobrila peroralno raztopino fintepla (fenfluramina) kot dodatek k zdravljenju z drugimi antiepileptičnimi zdravili za bolnike, ki so stari 2 leti, za zdravljenje epilepsije, povezane z dravetovim napadom sindroma.

V Združenih državah Amerike je bilo zdravilo Fintepla junija letos odobreno za bolnike, ≥2 let starosti, za zdravljenje epilepsije, povezane z Dravetovim sindromom. Zdravilo je bilo odobreno s postopkom prednostnega pregleda. Pred tem je FDA fintepla odobrila imenovanje za zdravila sirote (ODD) in Prebojno označbe drog (BTD) za zdravljenje epilepsije, povezane z Dravetovim sindromom.

Dravetov sindrom je redka vrsta vseživljenjske epilepsije, ki se začne v povesti in zanje so značilni hudi nevpadljivi napadi, pogoste medicinske nujne primere, hude kognitivne in vedenjske okvare ter povečano tveganje nenadne nepričakovane smrti (SUDEP). Mnogi bolniki z Dravetovim sindromom doživijo pogoste hude napade tudi pri jemanje enega ali več trenutno razpoložljivih antiepileptičnih zdravil. Zmanjšanje pogostosti napadov je prvi in najpomembnejši korak pri zdravljenju vseh otrok z Dravetovim sindromom.

Fintepla je tekoča formulacija fenfluramina z nizkimi odmerki, ki lahko zmanjša pogostost napadov z regulacijo delovanja serotoninskih receptorjev in receptorjev sigma-1 (glejte sklic: Fenfluramin zmanjšuje NMDA receptorje prek mešane aktivnosti na serotonin 5HT2A in receptorje tipa 1 sigma). To zdravilo ima drugačen farmakološki učinek od drugih antikonvulsantov. Podatki iz dveh s placebom nadzorovanih kliničnih preskušanj faze III so pokazali, da je pri bolnikih, katerih napadi niso bili ustrezno nadzorovani z drugimi zdravili, fintepla v primerjavi s placebom znatno zmanjšal pogostnost napadov.

Fenfluramin-molekularna struktura (vir slike: Wikipedia.org)

Odobritev EU temelji na podatkih iz 2 randomiziranih, dvojno slepih, s placebom nadzorovanih kliničnih preskušanj iii. Rezultati so pokazali, da so v študiji bolniki, ki so jemali eno ali več antiepileptičnih zdravil, ki na podlagi obstoječega načrta zdravljenja niso mogli ustrezno nadzorovati napadov, fintepla v primerjavi s placebom bistveno zmanjšala mesečne konvulzivne napade (konvulzivne napade). pogostnost napadov, CS). Poleg tega se je večina bolnikov v študiji odzvala v 3-4 tednih po začetku zdravljenja z zdravilom Fintepla in ohranila dosledne rezultate v celotnem obdobju zdravljenja.

V teh študijah so najpogostejši neželeni učinki vključevali: drisko, vročino, utrujenost, okužbo zgornjih dihal, letargijo in bronhitis. Noben od bolnikov ni doživel neželenih dogodkov srca in ožilja, vključno z valvularnimi boleznimi srca ali pljučno hipertenzijo.

Poleg Dravetovega sindroma, Zogenix razvija tudi Fintepla za zdravljenje napadov, povezanih z Lennox-Gastaut sindromom (LGS). Dravetov sindrom in LGS sta dve redki in pogosto katastrofalni otroški epilepsiji. Imajo značilnosti zgodnjega začetka, različne vrste napadov, visoka pogostnost napadov, hudo okvaro inteligence, in težave pri zdravljenju.