FDA odobri Kynmobi (Apomorfin Sublingual filmski zastopnik): učinkovito v 15 minutah, edina podjezična terapija na zahtevo v OFF Event

Sunovion Pharma, hčerinska družba v ZDA Sumitomo Pharmaceuticals, je pred kratkim napovedala, da ZDA Food and Drug Administration (FDA) je odobrila Kynmobi (Apomorfin HCl, Apomorfin hidroklorid) podjezični film (APL-130277) za Parkinsonovo akutno intermitentno zdravljenje motoričnih nihanj (OFF epizod, "OFF" dogodki) pri bolnikih z boleznijo Kynmobi raztaplja pod jezikom in lahko pomaga PD bolniki izboljšajo svoje simptome OFF, kot je potrebno.

Treba je omeniti, da je zdravilo Kynmobi prva in edina podjezična terapija za hitro in na zahtevo zdravljenje Parkinsonove bolezni OFF dogodkov. Lahko se uporablja do 5-krat na dan. V študiji faze III so bolniki, zdravljeni z zdravilom Kynmobi, v 30 minutah v primerjavi s placebom bistveno izboljšali motorične simptome. V Združenih državah Amerike, FDA odobrila APL-130277 Fast Track status v avgustu 2016.

Parkinsonova bolezen (PD) je kronična nevrodegenerativna bolezen, pri kateri so izgubljene celice, ki proizvajajo dopamin. Predvideno je, da do 2030, skupno število PD bolnikov v Združenih državah Amerike bo dosegla 1.200.000. V 4-6 let po diagnozi, ne glede na resnost bolezni, do 60% PD bolniki bodo doživeli OFF dogodek.

Dogodek OFF je ponovni pojav ali poslabšanje simptomov Parkinsonove bolezni, ko peroralni levodopo/karbidopa nadzoruje stanje, nekatere njegove značilnosti pa so tremor, togost, bradikinezija ali drugi simptomi. Te uničujoče dogodke se lahko zgodi, ko se zbudiš zjutraj in traja ves dan. OFF dogodek je pogost in zahtevna dela Parkinsonove bolezni, in nepredvidljivosti njegovega nastopa bo močno izziv in uničiti vsakdanje življenje bolnikov s Parkinsonovo boleznijo in njihovimi negovalci.

Sunovion pričakuje, da bo Kynmobi na seznamu v ZDA v septembru 2020. Antony Loebel, predsednik in izvršni direktor Sunovion, je dejal: "FDA odobritev Kynmobi širi možnosti zdravljenja za bolnike s Parkinsonovo boleznijo, ki izkušnje OFF dogodek in prekinitev povezanih dnevnih aktivnosti. Zelo smo veseli, da zagotovi nov načrt zdravljenja, menimo, da to zagotavlja priročno zdravljenje za bolnike, ki jim omogoča, da hitro izboljšajo oslabljeno vadbo in boljši nadzor nad svojimi simptomi vadbe, ko je to potrebno. "

Kynmobi podjezični film je nova dozirna oblika apomorfina (Apomorfin), ki je dopaminski receptor D2 agonist, ki se uporablja kot nujna medicina za dogodek OFF. Odobrena dozirna oblika v Združenih državah Amerike je subkutana injekcija.

Zdravilo kynmobi je podjezični film, ki ga dajemo s preprostim sublingualno uporabo. Zdravilo je prva in edina podjezična terapija za Parkinsonovo bolezen OFF dogodkov s hitrim, na zahtevo zdravljenja. Lahko se uporablja do 5-krat na dan Times.

Rezultati kliničnega preskušanja faze III, objavljeni v "Lancet Neurology" je pokazala, da je v 12. tednu zdravljenja, Parkinsonova bolezen bolniki so bistveno izboljšali motorične simptome 30 minut po zaužitju zdravila Kynmobi. V primerjavi s placebom, International Society of Dyskinesia poenotene Parkinsonove bolezni rating lestvica (MDS-UPDRS) del III (motor funkcija test) se je zmanjšalo za povprečno 7,6 točk. Petnajst minut po dajanju so se klinični simptomi začeli izboljševati. Poleg tega so v primerjavi z bolniki, ki so prejemali placebo, bolniki, ki so prejemali zdravilo Kynmobi, v 30 minutah imeli bistveno višjo stopnjo popolne remisije. V študiji so zdravilo Kynmobi dobro prenašali, najpogosteje pa so poročali o neželenih dogodkih, ki so jih zaradi zdravljenja (ki so se pojavili pri več kot 5% bolnikov z višjo incidenco kot placebo), vključevali slabost, orofaringealne reakcije, zaspanost in omotico.

Trenutno, Kynmobi se razvija kot hitro delujoči drog za zdravljenje na zahtevo vseh vrst "OFF" dogodkov, vključno z zgodaj zjutraj OFF dogodkov, nepredvidljivih OFF dogodkov, in končni odmerek učinek OFF dogodkov. Zdravilo kynmobi je podjezična metoda dajanja ne rešuje le različnih težav, ki jih povzroča subkutana injekcija, ampak tudi hitreje stabilizira "OFF" simptomi Parkinsonove bolezni, in njegova varnost je zelo izboljšala.

Pri zdravljenju Parkinsonove bolezni je bilo v zadnjih letih odobrenih več zdravil, med drugim: (1) zdravilo Acorda je zdravilo Inbrija, ki se uporablja za intermitentne "OFF" dogodke pri bolnikih s PD, ki prejemajo karbidope/levodopo spolna terapija, to je prvi inhalacijski levodopo izdelek, ki se daje z bolnikove lastne roke. (2) prehrana (istradefillinski tablični računalnik) Concord Kirin, kot dodatek za zdravljenje levodope/karbidope, se uporablja pri bolnikih s PD, ki se zdravijo z OFF dogodkom. Izdelek je sprva zavrnil FDA in končno odobril. To je bilo 11 let pred in po njem. (3) zdravilo Eisai/Meiji ' s Xadago/Equfina (safinamid), nova vrsta selektivnega zaviralca MAO-B, ki se uporablja pri bolnikih s Parkinsonovo boleznijo, ki prejemajo zdravilo, ki vsebuje levodopo, za izboljšanje učinkovitosti zdravljenja pojav (nošenje-off pojav). (4) nevrogentin Biosciences Ongentys (opicapon), ki je nov, enkrat na dan, peroralni selektivni zaviralec catechol-O-metiltransferaze (COMT), saj je Levodopa/karbidopa dopolnilno zdravljenje pri bolnikih s Parkinsonovo boleznijo, ki doživljajo nihanja gibanja (OFF events).

Omeniti je treba, da je zdravilo Ongentys prvi in edini odobren zaviralec COMT enkrat na dan, ki bo zagotovil nov režim zdravljenja za podaljšanje učinkovitosti levodope/karbidope.

V januarju 2018, Fosun Pharma pridobil izključne pravice Ongentys (opicapone) na Kitajskem trgu z licenco 18.000.000 dolarjev iz BIAL. Glede na domače raziskave, splošno razširjenost Parkinsonove bolezni pri ljudeh, starejših od 65 let na Kitajskem, je približno 1700/100.000, in letno število novih primerov je skoraj 100.000.