CStone Farmacevtska zdravila Ivosidenib je objavila rezultate študije iii.

Avgusta 2021 je globalna študija III. faze, ki je bila usmerjena v oceno učinkovitosti in varnosti prvega ciljanega zdravila ivosidenib v kombinaciji s kemoterapijo azacitidinom pri novo diagnosticiranih bolnikih z AML, ki niso upravičeni do intenzivne kemoterapije, pridobila jasne rezultate. Pozitivni podatki o učinkovitosti in varnosti pomenijo, da ivosidenib dodatno razširi obseg uporabe na podlagi zdravljenja mutacij z enim zdravilom IDH1 pri odraslih bolnikih z relapsom ali refraktornim AML, od tega pa bo koristilo več bolnikov z AML.

Obstoječa zdravila za AML imajo omejene koristi, bolniki pa nujno potrebujejo inovativno zdravljenje

Akutna mieloidni levkemija (AML) je rak krvi in kostnega mozga. To je najpogostejši odrasli akutna levkemija. Ocenjuje se, da je vsako leto v Združenih državah Amerike približno 20.000 novih primerov in vsako leto več kot 30.000 novih primerov na Kitajskem. Zaradi hitrega napredka bolezni bo večina bolnikov sčasoma razvila odpornost na zdravljenje ali relaps in razvila relaps ali refrakcijo akutno mieloidne levkemije, s petletno stopnjo preživetja le 27%.

Trenutno se običajno klinično uporabljata intenzivna kemoterapija in visokoodmerna kemoterapija, nato pa v kombinaciji s presajanjem hematopoetičnih matičnih celic za celovito zdravljenje AML. Vendar pa zaradi toksičnosti kemoterapije in bioloških razlogov bolnika nekateri starejši (starejši od 60 let) bolniki niso primerni. Bolniki z intenzivno kemoterapijo ne morejo imeti koristi od tega zdravljenja, in ti bolniki nujno potrebujejo varnejše in učinkovitejše možnosti zdravljenja.

Študije so pokazale, da ima približno 6%-10% bolnikov z AML mutacijo IDH1. Mutant IDH1 encim blokira razlikovanje normalnih hematopoetičnih matičnih celic in spodbuja nastavitev akutne levkemije. To je pomemben razlog za pojav in razvoj AML. Mehanizem prav tako opozarja na usmeritev razvoja povezanih ciljno usmerjenih drog.

Inovativna ciljno usmerjena zdravila zajemajo na novo diagnosticirani in relapsirani in ognjevlažljivi AML ter več bolnikov ima koristi od tega

Ivosidenib je močan peroralni ciljno usmerjen zaviralec proti rakom mutacije gena IDH1. Z blokiranjem aktivnosti IDH1 mutant encimov, lahko spodbuja razlikovanje AML celic, s čimer se učinke proti tumorju. V Združenih državah amerike je bilo zdravilo Ivosidenib odobreno za monoterapijo pri odraslih bolnikih z mutacijami IDH1 z relapsom ali refrakcijskim AML, pa tudi novo diagnosticiranimi odraslimi bolniki z mutacijo IDH1 AML, ki so stari ≥75 let ali zaradi komorbidnosti ne morejo uporabljati intenzivne indukcijske kemoterapije.

Julija 2019 je bilo v moji državi odobreno klinično preskušanje ivosideniba za zdravljenje bolnikov z relapsom ali refraktorno akutno mieloidno levkemijo, ki je prenašala genske mutacije IDH1, in po tem je bila po tem hitro končana prva bolnikova uporaba. Na podlagi dobrega kurativnega učinka ivosideniba je bil ivosidenib leta 2020 uspešno zapisan v različico "CSCO Smernice za diagnostiko in zdravljenje hematoloških malignih obolenj" leta 2020, in je bil vključen v "Klinično nujno potrebne čezmorske nove seznam drog (tretja serija)" centra za ocenjevanje drog Nacionalne uprave za hrano in zdravila moje države. .

Pozitivni rezultati kombinirane študije zdravljenja z ivosidenibom in azacitidinom so zelo pomembno za bolnike z nezdravljivo akutno mieloidno levkemijo IDH1 mutanta. Ta načrt zdravljenja ne prinaša le novih možnosti zdravljenja za bolnike z AML, ki niso primerni za intenzivno kemoterapijo, ampak naj bi postal tudi nova možnost zdravljenja v prvi vrsti za novo diagnosticirani bolniki AML, poleg monoterapije ivosidenib za mutacijo IDH1 relaps ali refraktorno AML odrasli bolniki , Širijo populacijo upravičencev.

Poroča se, da je CStone Pharmaceuticals dosegla ekskluzivno sodelovanje s servierjem in pridobila pravice do kliničnega razvoja in komercializacije ivosideniba na Večji Kitajski, vključno s celinsko Kitajsko, Hongkongom, Tajvanom in Macaom ter Singapurjem. CStone Pharmaceuticals je kot komercialni partner ivosideniba v tej klinični študiji III.

Samo pred nekaj dnevi, CStone Pharmaceutical's ivosidenib tablete za trženje aplikacijo je bilo načrtovano, da se vključijo v čakalno čakalno nalogo za prednostni pregled s strani CDE. Indikacija je zdravljenje relapsa ali refraktorne akutne mieloične levkemije pri odraslih, ki so dovzetni za mutacije IDH1. Z objavo rezultatov te študije bo ivosidenib zajemal tako novo diagnosticirani kot relapsirani in refraktorni odrasli AML. Razumemo, da CStone Pharmaceuticals načrtuje okrepitev komunikacije s CDE v bližnji prihodnosti in aktivno spodbuja ivosidenib, da postane prva vrsta zdravljenja za to indikacijo.

Treba je omeniti, da je maja letos, ZDA Food and Drug Administration sprejeli ivosidenib dopolnilno novo aplikacijo za seznam drog kot potencialno možnost zdravljenja za predhodno zdravljene bolnike z IDH1 mutant cholangiocarcinoma, in pridobil prednostne kvalifikacije za pregled. Pričakuje se, da bo bližnja prihodnost prinesla nove možnosti za bolnike z napredovalim holagiokarcinomom, ki imajo omejene obstoječe možnosti zdravljenja. Poleg tega so raziskave o ivosidenibu za zdravljenje bolnikov z gliomom tudi v polnem zamahu in so pokazale precej terapevtskega potenciala.

Treba je omeniti, da čeprav ivosidenib še ni bil odobren na Kitajskem, je naredil velik preboj v razsežnosti razpoložljivosti drog pred razporedom. Pred nekaj dnevi je ivosidenib, kot eno od 75 čezmorskih posebnih zdravil, vključen v Beijing Inclusive zdravstveno zavarovanje. 2. avgusta je bil Ivosidenib vključen v Hainan Lecheng Global Specialty Drug Insurance kot eno od 25 domačih zdravil, kar pomeni, da več bolnikov lahko koristi od tega, zelo izboljšanje dostopnosti zdravila.