Concord Kylin Crysvita Je odobrila Evropska unija za zdravljenje mladostnikov in odraslih bolnikov!

Kyowa Kirin je nedavno sporočila, da je Evropska komisija (ES) odobrila zdravilo Crysvita (burosumab) za zdravljenje mladostnikov in odraslih bolnikov s hipofosfatemijo , povezano z X(XLH). Zdravilo Crysvita je bilo predhodno pogojno odobreno za zdravljenje otrok in mladostnikov XLH, ki so stari 1 leto in več, imajo slikovne dokaze o kostnih boleznih in rastejo kosti.

Zdravilo Crysvita je edino zdravljenje, ki obravnava patofiziologijo zdravila XLH. XLH je redka genetska bolezen, ki vpliva na vseživljenjsko kosti, mišice in sklepe. Najnovejša odobritev bo razširila veljavno populacijo zdravila Crysvita: vsi evropski bolniki mladostniki XLH s slikovno sliko bolezni kosti (ne glede na stanje rasti kosti) in odrasli bolniki, ki prejemajo zdravilo XLH, so zdaj upravičeni do zdravljenja z zdravilom Crysvita.

Ta odobritev temelji na podatkih iz dveh študij faze III: faza III UX023-CL303 je randomizirano, dvojno slepo, s placebom nadzorovano preskušanje, ki je preiskalo varnost in učinkovitost zdravila Crysvita pri odraslih bolnikih z zdravilom XLH; Iii. faza UX023 - Študija CL304 je odprto, enoročno preskušanje, ki preiskuje učinek zdravila Crysvita na zdravljenje osteomalacie (skeletno mehanje) pri odraslih z zdravilom XLH. Dve študiji sta ugotovili, da Crysvita povečuje in vzdržuje raven fosfata v serumu v normalnem območju, pomaga pri zdravilnih psevdolomih in zlomih, povezanih z osteomalacijo, in izboljšuje osteomalacijo. Druge končne točke so pokazale, da so bolniki s časom zmanjšali bolečino in otrplost ter izboljšali telesno funkcijo in gibljivost. Varnost zdravila Crysvita je skladna s tisto, ki so jo opazili v drugih študijah zdravila Crysvita. Neželeni učinki vključujejo reakcije na mestu injiciranja, hiperfosfatemijo in preobčutljivostne reakcije. Resnih neželenih učinkov, povezanih z zdravljenjem, ni bilo.

Dr. Karine Briot iz cochin bolnišnice v Franciji je dejala: "Do zdaj imajo odrasli bolniki z XLH zelo omejene možnosti zdravljenja. Današnja odobritev je velik napredek, kar pomeni, da prvič ti odrasli bolniki z XLH imajo zdravljenje za glavni vzrok XLH ."

Abdul Mullick, predsednik Kyowa Kirin International, je dejal: "Odobritev ES je pomemben mejnik za upravljanje XLH. XLH je progresivna, vseživljenjska bolezen, ki močno vpliva na življenje otrok in odraslih. S to odobritvijo bodo mladostniki in odrasli lahko koristili tudi zdravljenje z zdravilom Crysvita, ki je edino zdravljenje, ki je usmerjeno v intrinično patofiziologijo zdravila XLH. Zdaj se bomo osredotočili na to, da bodo bolj usposobljeni bolniki deležni zdravljenja."

Vir slike: slideshare.net

X-povezana hipofosfatemija (XLH) je redka genetska bolezen, ki povzroča nepravilnosti v kosteh, mišicah in sklepih. XLH ni življenjsko nevaren, vendar je njegovo breme vseživljenjsko in postopno, kar lahko zmanjša kakovost življenja osebe. Simptomi in znaki XLH se začnejo v zgodnjem otroštvu in povzročajo deformitete spodnjih udov, kratek staturo in bolečino. Ti bodo privedli do težav pri hoji in telesnih funkcijah ter vplivali na kakovost življenja. Skeletne deformitete in nerešene hipofosfatemije pomenijo, da se bolezen še naprej razvija pri odraslih, kar vodi do bolečine in okornosti, pa tudi do več mišično-skeletnih napak, ki so lahko že druge ali tretje desetine po rojstvu bolnika. Leto je bilo prizadeto.

Zdravilna učinkovina zdravila Crysvita je burosumab, ki je rekombinantno popolnoma humanizirano monoklonsko protitelo IgG1, katerega cilj je, da se veže in zavira aktivnost faktorja rasti fibroblasta 23 (FGF-23). FGF23 je hormon, ki zmanjšuje koncentracije fosfatov v serumu z uravnavanje izločanja ledvičnih fosfatov in aktivne proizvodnje vitamina D. V zdravilu XLH sta raven in aktivnost FGF23 preveč visoka, kar ima za posledico fosfatne odpadke in hipofosfatemijo.

Crysvita lahko cilja na FGF-23, da zavira biološko aktivnost FGF-23. S blokiranjem prekomernega FGF-23 v telesu bolnika, Crysvita lahko poveča reabsorpcijo fosfata z ledvicami in poveča proizvodnjo vitamina D, s čimer se poveča tudi absorpcija fosfata in kalcija v črevesju. Crysvita je razvit za zdravljenje FGF-23 povezanih hipofosfatemijo bolezni, kot so XLH, tumor-induced osteomalacia (TIO) / epidermalni nevus sindrom (ENS).

Crysvita je prvo rekombinantno popolnoma človeško monoklonsko protitelo IgG1, ki neposredno cilja na FGF23. Zdravilo je odkrila Kyowa Kirin in se razvila v sodelovanju z Ultragenyx.

V Združenih državah Amerike je bilo zdravilo Crysvita odobreno za zdravljenje otrok in odraslih z zdravilom XLH, starih ≥6 mesecev. Junija letos je bila Crysvita ponovno odobrena s strani us FDA kot nova indikacijo za pediatrične in odrasle bolnike, ≥ 2 leti starosti za zdravljenje tumorsko povzročen osteomalacia (TIO), ki lahko povzroči hipofosfatemijo in osteomalacijo. Omeniti je treba, da je zdravilo Crysvita prvo zdravilo, odobreno za zdravljenje zdravila XLH, in tudi prvo zdravilo, odobreno za zdravljenje bolnikov s TIO, katerih tumorjev ni mogoče locirati ali radikalno odstraniti.