CHMP EU je zavrnil Concord Kirin Nourianz: Združene države so trajale 11 let, da so postale javne

Kyowa Kirin je nedavno objavila, da je Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) pri Evropski agenciji za zdravila (EMA) izdal negativno mnenje o vlogi za dovoljenje za promet (MAA) za zdravilo Nourianz (tablete istradefilin). Simptom: Kot adjuvantno terapijo, ki temelji na načrtu zdravljenja z levodopo, se uporablja pri odraslih bolnikih s Parkinsonovo boleznijo (PD), ki imajo&"IZKLOP &"; dogodki (epizode OFF). Zdravilo ponuja novo farmacevtsko metodo, ki ne vsebuje dopamina, za zdravljenje&"OFF &"; dogodki pri bolnikih s PD. Concord Kirin je dejal, da družba ostaja zavezana bolnikom Nourianz in PD ter trenutno pregleduje razpoložljive možnosti, ki lahko vključujejo ponovni pregled.

Na Japonskem je bil maja 2013 na trgu raziskadefylline pod blagovno znamko Nouriast. Primeren je za bolnike s PD, ki prejemajo pripravke, ki vsebujejo levodopo, za izboljšanje &; obrabljenosti &; pojav. V Združenih državah Amerike je FDA odobrila zdravilo konec avgusta 2019 in ga tržila pod blagovno znamko Nourianz kot dodatno zdravljenje levodope/karbidope za odrasle bolnike s PD, ki imajo" OFF" dogodek.

Omeniti velja, da je imel istradefilin neprijetne izkušnje z zakonodajo ZDA. Konec februarja 2008 je FDA izdala popolno odzivno pismo, v katerem ni hotela odobriti zdravila. V začetku marca 2019 je Concord Kirin pri FDA znova vložil novo vlogo za zdravilo za istradefilin in na koncu dobil priznanje FDA. Zdravilo so sprva enajst let zavrnile in odobrile ZDA.

Abdul Mullick, predsednik Concord Kylin International, je dejal:" Razočarani smo nad stališči CHMP. Vendar smo še vedno prepričani v korist in profil tveganja za raziskadefilin in smo zavezani izboljšanju življenja bolnikov s Parkinsonovo boleznijo. To področje se že desetletja skoraj ne vidi. Inovativne terapije. Trenutno je na voljo malo novih terapij za zdravljenje motoričnih nihanj ob koncu odmerka pri bolnikih s Parkinsonovo boleznijo. Verjamemo, da lahko istradefilin bolnikom s Parkinsonovo boleznijo omogoči, da si povrnejo nadzor nad lastnim &; IZKLOP &; čas. Še vedno smo zavezani k registraciji istradefilina v EU."

Profesor Heinz Reichmann, direktor oddelka za nevrologijo Univerze v Dresdnu, je dejal: »Parkinsonova bolezen je kompleksna bolezen, ki pri vsakem bolniku prizadene drugače. Zanj je značilen širok spekter simptomov, ki lahko pomembno vplivajo na življenje bolnikov. Kakovost. Nujno je treba zagotoviti inovativno zdravljenje bolnikov s Parkinsonovo boleznijo, kot je istradefilin, da bi bolnikom in njihovim družinam pomagali pri skrajšanju časa »IZKLOPA« bolnika. Upam, da bo CHMP ponovno preučil svoje znanstveno stališče do istradefilina. "

Parkinsonova bolezen (GG) je kronična, progresivna in nevrodegenerativna bolezen. Glavni motorični simptomi so tresenje, togost in oslabljeno gibanje v mirovanju. Nemotorični simptomi vključujejo kognitivne motnje in motnje razpoloženja. Domneva se, da je bolezen posledica progresivne degeneracije, povezane z znižanjem ravni dopamina v določenih delih možganov, na primer v črni substanci in striatumu. Trenutno je peroralna levodopa&"zlati standard &"; za zdravljenje PD, delež bolnikov, ki jemljejo zdravilo, pa je kar 75%. Ker pa bolezen sčasoma napreduje, levodopa ne more odigrati svoje najboljše vloge, kar vodi do ponovnega pojava simptomov PD (vadba in vadba). Ta obdobja se imenujejo obdobja OFF.

Dogodki OFF se lahko pojavijo kadar koli v dnevu, običajno po jutranjem prebujanju in se redno pojavljajo ves dan. Za izklop je značilen tremor, togost ali počasno gibanje, ki lahko moti bolnikovo sposobnost opravljanja vsakodnevnih dejavnosti in povzroči veliko breme za pacienta, družinske člane in negovalce. Ocenjuje se, da bo kar 40% -60% bolnikov s PD doživelo dogodke OFF, pogostost in resnost njihovih napadov pa se bosta z napredovanjem bolezni poslabšala. Ti bolniki nujno potrebujejo novo zdravilo za učinkovit nadzor nad pojavom dogodkov OFF.

Molekularna struktura istradefilina

Istradefilin je selektiven antagonist receptorjev adenozina A2A za peroralno dajanje, adenozin je nevromodulator, ki je široko razširjen v človeškem telesu, receptor adenozin A2A pa spada v skupino receptorjev, povezanih z beljakovinami G. V možganih najdemo adenozin A2A receptorje v bazalnih ganglijih. Bazalni gangliji igrajo pomembno vlogo pri nadzoru motorja. Pri bolnikih s Parkinsonovo boleznijo je ugotovljeno, da so bazalni gangliji degenerirani ali nenormalni.

Učinkovitost Nourianza pri nadzoru&"IZKLOP &"; dogodke pri bolnikih s PD, ki so prejemali zdravljenje z levodopo/karbidopo, so potrdili v 4 12-tedenskih s placebom kontroliranih kliničnih študijah, v katere je bilo vključenih 1143 bolnikov. V vseh štirih študijah so imeli bolniki, ki so jemali Nourianz, v primerjavi s bolniki, ki so jemali placebo, znatno zmanjšanje dnevnega &; OFF &; čas od izhodiščnih ravni. V študiji so bili najpogostejši neželeni učinki pri bolnikih, ki so jemali zdravilo Nourianz, neprostovoljno gibanje mišic (diskinezija), omotica, zaprtje, slabost, halucinacije in nespečnost.

Opozoriti je treba, da je treba pri uporabi zdravila Nourianz bolnika spremljati glede diskinezije ali poslabšanja obstoječe diskinezije. Če se pojavijo halucinacije, psihotično vedenje ali impulzivno/kompulzivno vedenje, razmislite o zmanjšanju odmerka ali prekinitvi zdravljenja z Nourianzom. Poleg tega uporaba zdravila Nourianz med nosečnostjo ni priporočljiva. Bolnicam z reproduktivnim potencialom je priporočljivo, da med zdravljenjem uporabljajo kontracepcijska sredstva.