AstraZeneca Farxiga je pridobila kvalificirano kvalifikacijo FDA za hitro zdravljenje srčnega popuščanja po akutnem miokardnem infarktu!

AstraZeneca je pred kratkim sporočila, da je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) podelila Farxiga (splošno ime: dapagliflozin) hitro kvalifikacijo (FTD), da bi zmanjšala tveganje odraslih bolnikov za akutni miokardni infarkt (MI) ali srčni infarkt. Nevarnost hospitalizacije zaradi srčnega popuščanja (hHF) ali smrti zaradi kardiovaskularnega sistema (CV).

Farxiga je prvi, enkrat na dan, selektivni zaviralec natrijev-glukozne kotransporter 2 (SGLT2). FTD temelji na preskušanju faze III DAPA-MI, ki bo raziskala učinkovitost in varnost zdravila Farxiga pri tej populaciji bolnikov. Akutni miokardni infarkt (MI) je resna bolezen in znan vzrok srčnega popuščanja (HF). Na svetovni ravni se vsako leto zgodi približno 7 milijonov srčnih napadov.

Pred tem je FDA odobril Farxiga še dva FTD: (1) Uporablja se za odložitev poslabšanja ledvične odpovedi pri bolnikih s kronično ledvično boleznijo (CKD) in prepreči CV in smrt ledvic, vključno s tistimi z ali brez sladkorne bolezni tipa 2 (T2D) s KKD bolniki. (2) Uporablja se za odrasle bolnike s srčnim popuščanjem z zmanjšanim izmetnim deležem (HFrEF) ali srčnim popuščanjem s konzervirano izmetno frakcijo (HFpEF) za zmanjšanje tveganja za smrt zaradi CV ali poslabšanja HF.

Namen hitre kvalifikacije (FTD) je pospešiti razvoj in hiter pregled novih zdravil za resne bolezni za reševanje resnih nezadovoljenih zdravstvenih potreb na ključnih področjih. Pridobitev certifikata FTD za zdravila v razvoju pomeni, da se lahko farmacevtska podjetja pogosteje srečujejo s FDA v fazi raziskav in razvoja, in če izpolnjujejo ustrezne standarde po predložitvi vloge za trženje, so upravičena do pospešene odobritve in prednostnega pregleda, saj kot tudi možnosti tekočega pregleda.

Poleg FTD je FDA pred kratkim podelila sporazum o posebnem presoji protokola (SPA) za preskušanje DAPA-MI. SPA je izjava na visoki ravni, ki jo FDA le redko odobri, da je mogoče zasnovo preskusa faze III uporabiti za prihodnje trženjske aplikacije. Ko farmacevtsko podjetje izvede klinične raziskave v skladu s protokolom SPA, odobrenim s strani FDA, se bo verjetnost njegove nove uporabe zdravila za promet z zdravili znatno povečala.

Preskušanje DAPA-MI je bilo izvedeno v sodelovanju s kliničnim raziskovalnim centrom Uppsala (UCR) in Minapom v Združenem kraljestvu. Proučila bo terapevtske koristi zdravila Farxiga po akutnem miokardnem infarktu (MI) pri bolnikih s sladkorno boleznijo tipa 2. Preizkušanje naj bi začelo novačiti bolnike v četrtem četrtletju 2020.

Preskus DAPA-MI vključuje rutinsko oskrbo s strogimi zahtevami registracije za placebo nadzorovana randomizirana klinična preskušanja, da bi dosegli ustrezne indikacije za označevanje. Zdravniki običajno uporabljajo register za shranjevanje zdravstvenih podatkov bolnikov, zbranih v času med rednimi nadaljnjimi obiski. V preskušanju DAPA-MI se bodo registrirani bolniki in njihovi zdravniki vključili v preskus in vključili preskusni proces v svojo rutinsko klinično prakso. Za razliko od tradicionalnih raziskav, pri katerih se običajno morajo bolniki odpraviti v testni center daleč stran od doma, ta pragmatična in inovativna metoda zagotavlja stroge podatke o varnosti in učinkovitosti, hkrati pa zmanjšuje obremenitev za bolnike in poenostavlja postopek testiranja.

Mene Pangalos, izvršni podpredsednik biofarmacevtskih raziskav in razvoja AstraZeneca, je dejal: „Preskus DAPA-MI faze III je prvo randomizirano kontrolirano preskušanje, ki temelji na registraciji indikacij. Omogočil bo hitrejši dostop do podatkov, zmanjšal čas in stroške zaposlovanja ter zmanjšal breme za paciente in raziskovalce. Odločitev FDA&št. 39 o odobritvi FTD kaže, da agencija priznava pomen tega preskušanja, ki bo prineslo terapevtski potencial Farxiga&# 39 pri bolnikih, ki so imeli srčni infarkt in bodo še naprej razvijali srčno popuščanje, in dajo dragocen vpogled v to, kako izboljšati zasnovo kliničnih preskušanj v prihodnosti."

Zdravilna učinkovina zdravila Farxiga je dapagliflozin, ki je prvi, enkrat na dan, selektivni zaviralec kotransporterja natrija-glukoze (SGLT2), ki deluje neodvisno od insulina in selektivno zavira SGLT2 v ledvicah. Bolnikom lahko pomaga izločati odvečno glukozo iz urina. Poleg zniževanja krvnega sladkorja ima zdravilo tudi dodatne koristi pri hujšanju in znižanju krvnega tlaka.

Farxiga je bila odobrena za več indikacij, z razlikami v različnih državah: (1) Kot monoterapija in kot del kombiniranega zdravljenja se uporablja pri odraslih z diabetesom tipa 2 za izboljšanje nadzora krvnega sladkorja. (2) Za bolnike s sladkorno boleznijo tipa 2, bolezni srca in ožilja (CV) ali več dejavnikov tveganja za CV, da se zmanjša tveganje za hospitalizacijo srčnega popuščanja (HF). (3) Uporablja se za odrasle bolnike s srčnim popuščanjem (HFrEF) z zmanjšanim izmetnim deležem (s sladkorno boleznijo tipa 2 ali brez), da se zmanjša tveganje za smrt zaradi smrtnosti zaradi CV in HF hospitalizacijo. (4) Kot oralno adjuvantno zdravljenje insulina se uporablja za zdravljenje odraslih bolnikov s sladkorno boleznijo tipa 1 (T1D).

Farxiga trenutno ocenjuje tudi zdravljenje bolnikov s kronično ledvično boleznijo (KKB) v preskušanju DAPA-CKD faze III. Konec marca letos je bila zaradi prevelikih podatkov o učinkovitosti študija predčasno končana.

Na Kitajskem je bil dapagliflozin marca 2017 odobren kot monoterapija za odrasle z diabetesom tipa 2 za izboljšanje nadzora nad krvnim sladkorjem. Zaradi te odobritve je dapagliflozin prvi zaviralec SGLT2, odobren na kitajskem trgu. Zdravilo je peroralna tableta, od katerih vsaka vsebuje 5 mg ali 10 mg dapagliflozina, priporočeni začetni odmerek je 5 mg, vsakič zjutraj.

Kar zadeva posebno oceno protokola (SPA): SPA je postopek, ki ga je posebej ustanovila ameriška agencija FDA za razpravo in določitev protokola kliničnih raziskav zdravil v preiskavi. Običajno ta postopek izvaja oddelek za pregled FDA&# 39 in oddelek za razvoj zdravil, da se doseže dogovor o načrtu kliničnih preskušanj zdravil, preseku vpisanih bolnikov, oceni primarnih in sekundarnih končnih točk ter skupnem načrt za statistično analizo kliničnih podatkov. Spolni dogovor. Zato bo nova enota za raziskave in razvoj drog, po odobritvi SPA, izvajala raziskave v skladu s kliničnim programom, ki ga je odobril FDA, stopnja uspešnosti njene nove aplikacije za trženje zdravil bistveno izboljšala.