Amgen ' s New miokardni Myosin activator Omecamtiv Mecarbil je odobril ZDA FDA Fast Track!

Amgen in njegov partner Cytokinetics je pred kratkim napovedal, da ZDA Food and Drug Administration (FDA) je odobrila omecamtiv mecarbil hitro kvalifikacijo (FTD), ki je nova vrsta selektivne miokardni mikozina aktivator. Razvit za zdravljenje kroničnega srčnega popuščanja (HFrEF) z zmanjšano iztisni ulomek.

Fast Track kvalifikacije (FTD) je zasnovan tako, da pospeši razvoj in hiter pregled zdravil za resne bolezni za reševanje resnih neizpolnjenih medicinskih potreb na ključnih področjih. Pridobitev hitrih kvalifikacij za raziskovalne droge pomeni, da farmacevtske družbe lahko interakcijo z FDA pogosteje v fazi R & D. Po predložitvi vlog za trženje so upravičene do pospešene odobritve in prednostnega pregleda, če izpolnjujejo ustrezne standarde. Poleg tega so primerni tudi za tekoči pregled.

David M. Reese, izvršni podpredsednik Amgen R & D in MD izpostavlja nujno potrebo po inovativnih terapij za zdravljenje te resne bolezni. "

Robert I. Blum, predsednik in izvršni direktor Cytokinetics, je dejal: "zelo smo zadovoljni, da je FDA odobrila omecamtiv mecarbil hitro kvalifikacijo za srčno popuščanje. Kot prebivalstvo starosti, pojavnost srčnega popuščanja narašča. Trenutno razvijamo GALAKTIČNO-HF študijo za oceno kliničnega učinka tega novega aktivatorja mikozina pri bolnikih z visokim tveganjem. "

GALACTIC-HF je ena od največjih faz III globalne kardiovaskularne rezultate študije do danes na področju srčnega popuščanja zdravljenja. Zdaj je vpisal več kot 8.200 bolnikov v 35 državah. Ti bolniki so bili zaradi srčnega popuščanja, ko so vstopili v študijo hospitalizacijo, ali hospitalizacijo ali urgenco zaradi srčnega popuščanja v enem letu pred presejanjem. Namen študije je bil oceniti, ali dodajanje omecamtiv mecarbil v standardno oskrbo lahko zmanjša tveganje za srčno popuščanje dogodkov (srčno popuščanje hospitalizacijo in druge nujne zdravljenje srčnega popuščanja) in srčno-žilne smrti pri bolnikih s srčnim popuščanjem (HFrEF) z zmanjšano Iztisni delež.

V februarju letošnjega leta, Amgen in Cytokinetics napovedala, da je odbor za spremljanje podatkov (DMC) je pred kratkim zaključili drugo in končno načrtovano vmesno analizo GALACTIC-HF sojenja, ki je vključevala upoštevanje vnaprej določenih meril za invalidnost in superiornost. DMC recenzent novice s GALAKTIČEN-HF poskus ter priporočnik to poskus obstati vzdržnost če ne sprememba. Pričakuje se, da bodo rezultati najvišje linije pridobljeni v četrtem četrtletju 2020.

Druga vmesna analiza je bila izvedena po kardiovaskularni smrti bolnikov, navedenih v protokolu o preskušanju GALAKTIČNE-HF dosegel vnaprej določeno število. Če vmesna analiza pokaže, da ima skupina za standardno nego omecamtiv mecarbil + klinično pomembno in statistično značilno klinično korist pri primarnem opazovanem dogodku v primerjavi s placebom + standardno skupino za nego, potem analiza neučinkovitosti omogoča morebitno zgodnjo prekinitev preskušanja. Če primarni sestavljeni opazovani dogodek in sekundarni opazovani dogodek (kardiovaskularni čas smrti) dosežeta statistično pomembnost, analiza superiornosti omogoča predčasno prenehanje preskušanja in prilagoditev statističnega praga za vmesni pregled.

Molekularna struktura omecamtiv mecarbil (Image vir: Wikipedia)

Srčno popuščanje je resna bolezen, ki prizadene več kot 26.000.000 ljudi po vsem svetu, in približno polovica jih je zmanjšala funkcijo levega prekata. Bolezen je glavni vzrok hospitalizacije in ponovnega sprejema za ljudi, stare 65 in več. Kljub široki uporabi standardnih zdravljenj in predplačil v oskrbi je Prognoza pri bolnikih s srčnim popuščanjem še vedno slaba. Ocenjuje se, da približno eno petino ljudi, starejših od 40 so ogroženi zaradi srčnega popuščanja, in približno polovica bolnikov z diagnozo srčnega popuščanja bo umrl v 5 letih po prvem hospitalizaciji.

Omecamtiv mecarbil je nov, selektiven, miokardni mikozina aktivator, ki se veže na katalitsko domeno mikozina. Predklinične študije so pokazale, da lahko miokardni mikozina aktivator poveča kontraktilnost miokarda, ne da bi vplivali na znotrajcelično koncentracijo kalcija v miokardnih celicah ali miokardni porabi kisika. Srčna mikozina je citoskeletna motorna beljakovina v kardiomiocitih, ki je neposredno odgovorna za pretvorbo kemične energije v mehansko silo, ki povzroča krčenje miokarda.

Trenutno omecamtiv mecarbil razvija zdravljenje za srčno popuščanje (HFrEF) z zmanjšano iztisno frakcijo, v okviru sodelovanja Amgen in citokinov, s podporo in strateško podporo Servier. Ekipa izvaja celovit klinični razvojni projekt faze III, ki vključuje dve raziskavi faze III: (1) GALAKTIČNO-HF preskušanje za oceno vpliva omecamtiv mecarbil in placeba na kardiovaskularne izide bolnikov; (2) preskus METEORIC-HF za oceno učinka omecamtiv mecarbil in placeba na zmogljivost bolnikov (z uporabo preskusa kardiopulmonarnega testa).