Vutrisiran je v pregledu v Združenih državah

Vodilno podjetje za zdravljenje RNAi Alnylam je pred kratkim objavilo, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) sprejela novo vlogo za zdravila (NDA) za vutrisiran, terapijo RNAi v razvoju, ki se injicira podkožno vsake 3 mesece za zdravljenje odraslih dedni transtiretin polinevropatija amiloidoze (hATTR-PN). FDA je za 14. april 2022 določila ciljni datum Zakona o uporabninah na recept (PDUFA). FDA je izjavila, da trenutno ne namerava sklicati seje svetovalnega odbora v okviru pregleda NDA.

Vutrisiran je dobil oznako za zdravila sirote (ODD) za zdravljenje amiloidoze ATTR v Združenih državah in Evropski uniji ter Fast Track Designation (FTD) za zdravljenje hATTR-PN v Združenih državah. Glede na rezultate študije HELIOS-A, Alnylam načrtuje tudi, da bo leta 2021 Evropski uniji, Braziliji in na Japonskem predložil vutrisiranske regulativne dokumente.

Rena Denoncourt, podpredsednica Alnylama in vodja franšize TTR, je dejala:" Zelo smo veseli, da je FDA sprejela NDA vutrisiran, ki temelji na rezultatih 9-mesečne študije HELIOS-A . Če bo odobren, bo izdelek vsake 3 mesece. Novo zdravljenje, ki se daje enkrat subkutano, lahko vutrisiran odpravi manifestacije polinevropatije bolezni."

Vutrisiran je podkožna terapija RNAi, ki se razvija za zdravljenje amiloidoze ATTR, vključno z dedno (hATTR) in amiloidozo divjega tipa (wtATTR). Vutrisiran lahko cilja in utiša specifično messenger RNA in jo blokira, preden nastanejo proteini divjega tipa in mutiranega transtiretina (TTR). Vutrisiran se injicira subkutano vsake četrtine (3 mesece), kar lahko pomaga zmanjšati odlaganje amiloida TTR v tkivih, pospešiti odstranitev amiloida TTR, odloženega v tkivih, in potencialno obnoviti delovanje teh tkiv. vutrisiran uporablja Alnylam' platformo za konjugirano dostavo izboljšane stabilne kemije (ESC) -GalNAc, katere cilj je izboljšati moč in visoko presnovno stabilnost, kar omogoča redke podkožne injekcije.

Amiloidoza dednega transtiretina (hATTR) je dedna degenerativna in usodna bolezen, ki jo povzročajo mutacije v genu TTR. Protein TTR se večinoma proizvaja v jetrih in je običajno nosilec vitamina A. Mutacije v genu TTR lahko povzročijo nenormalno kopičenje amiloida in poškodujejo telesne organe in tkiva, kot so periferni živci in srce, kar vodi do periferne senzorične motorične nevropatije , avtonomna nevropatija in/ali kardiomiopatija ter druge bolezni, ki jih je težko zdraviti. amiloidoza hATTR predstavlja ključno neizpolnjeno zdravstveno potrebo z visoko obolevnostjo in umrljivostjo s približno 50.000 bolniki po vsem svetu. Mediana časa preživetja po diagnozi je 4,7 leta, bolniki s kardiomiopatijo pa imajo krajši čas preživetja (mediana 3,4 leta).

Alnylam je predstavil zdravilo Onpattro (patisiran) za zdravljenje hATTR-PN. Zdravilo je odobrila ameriška FDA avgusta 2018 in je postalo prvo zdravilo RNAi, odobreno za trženje, odkar je bil fenomen RNAi odkrit pred 20 leti. Primeren je za zdravljenje odraslih bolnikov s hATTR-PN.

Onpattro je zdravilo RNAi, ki se injicira intravensko in se daje vsake 3 tedne. Zdravilo je zasnovano tako, da cilja in utiša specifično messenger RNA (mRNA) in blokira proizvodnjo proteina TTR, kar lahko pomaga zmanjšati odlaganje in pospešiti očistek amiloida TTR v perifernih tkivih ter obnoviti delovanje teh tkiv.