Vutrisiran pri zdravljenju amiloidoze hATTR s polinevropatijo: znatno izboljšana poškodba živcev --- 1/2

Alnylam je vodilno podjetje za terapijo RNAi v industriji. Pred kratkim je družba objavila dodatne pozitivne rezultate analize podskupine in raziskovalne končne točke študije HELIOS-A faze 3 vutrisirana na tretji evropski konferenci o amiloidozi ATTR. Vutrisiran je RNAi terapija v razvoju, ki se razvija za zdravljenje amiloidoze transtiretina (ATTR).

HELIOS je študija bolnikov z dedno amiloidozo ATTR s polinevropatijo (hATTR-PN). Podatki, objavljeni na srečanju, dodatno podpirajo in gradijo na rezultatih primarnih in sekundarnih končnih točk predhodno poročane študije HELIOS-A: opazili so izboljšave na pomembnih področjih zdravja in delovanja pacientov, vključno s poškodbami nevropatije in kakovostjo življenja (QoL ), vsakodnevne dejavnosti in sposobnost sodelovanja v družbi, prehranski status in srčni tlak.

Analiza podskupin in raziskovalne končne točke so pokazale, da je vutrisiran v 9 mesecih v primerjavi s placebom izboljšal pomembna področja zdravja in delovanja bolnikov. Druge analize so pokazale, da je ne glede na to, ali je bolnik že uporabljal stabilizatorje TTR, zdravljenje z vutrisiranom podobno izboljšalo napredovanje nevropatije in kakovost življenja v primerjavi s placebom.

Trenutno ameriška agencija za prehrano in zdravila (FDA) obravnava novo aplikacijo zdravil (NDA) vutrisirana za zdravljenje odraslih dednih polinevropatij transtiretinske amiloidoze (hATTR-PN) s podkožno injekcijo in &; Zakon o pristojbinah uporabnikov" (PDUFA) Ciljni datum je 14. april 2022. Poleg tega Alnylam na podlagi razprav z Evropsko agencijo za zdravila (EMA) zdaj načrtuje vložitev vloge za dovoljenje za promet (MAA) za vutrisiran vnaprej na podlagi 9-mesečnih rezultatov. študije HELIOS-A.

Vutrisiran je dobil oznako za zdravila sirote (ODD) za zdravljenje amiloidoze ATTR v Združenih državah in Evropski uniji ter Fast Track Designation (FTD) za zdravljenje hATTR-PN v Združenih državah. Če je odobren, lahko kot nova podkožna injekcija vsake 3 mesece vutrisiran odpravi manifestacije bolezni pri polinevropatiji.

Pushkal Garg, glavni zdravnik Alnylama, je dejal:&"amiloidoza hATTR je večsistemska, hitro napredujoča bolezen, ki pomembno vpliva na vsakodnevno življenje bolnikov in se bo sčasoma poslabšala brez ustreznega zdravljenja. Ti dodatni podatki iz študije HELIOS-A kažejo, da ima vutrisiran potencial pri zdravljenju bolnikov s široko paleto amiloidoze hATTR s polinevropatijo (hATTR-PN), poleg tega pa je dosegel spodbudne rezultate v vrsti pomembnih zdravstvenih in funkcionalnih ukrepov. ne glede na predhodno uporabo stabilizatorjev TTR so se bolnikove nevropatske poškodbe in kakovost življenja izboljšale."

siRNA: utišanje specifičnih genov, zmanjšanje obsega izražanja za 99%

Študija HELIOS-A je vključevala 164 bolnikov z dedno amiloidozo ATTR s polinevropatijo (hATTR-PN). Pri 9 mesecih je vutrisiran dosegel primarne in vse sekundarne cilje: v primerjavi s placebom je zdravljenje z vutrisiranom povzročilo statistično pomembno izboljšanje nevropatskih poškodb, kakovosti življenja in hitrosti hoje. Analiza podskupin in raziskovalni podatki o učinkovitosti študije HELIOS-A zagotavljajo več vpogleda v možne koristi vutrisirana pri pomembnih vidikih zdravja in dobrega počutja pacientov:

—— V 9. mesecu v vseh vnaprej določenih podskupinah bolnikov (vključno s starostjo, spolom, raso, geografskim območjem, izhodiščno nevropatsko okvaro, genotipom, predhodno uporabo stabilizatorjev TTR, izhodiščno družinsko amiloidno polinevropatijo [FAP]) in predhodno določena srčna podskupina je v primerjavi s placebom zdravljenje z vutrisiranom povzročilo izboljšanje ocene poškodbe nevropatije (mNIS+7) in Norfolkovo oceno kakovosti življenja pri diabetični nevropatiji (Norfolk QOL-DN). Pokazalo se je dosledno izboljšanje.