Kvalifikacija za hitri tir AstraZeneca Lokelma (natrijev cirkonij ciklosilikat)

AstraZeneca je nedavno sporočila, da je E.S. Food and Drug Administration (FDA) odobrila novo peroralno zdravilo za zniževanje kalija Lokelma (natrijev cirkonij ciklosilikat) za hitro označbe (FTD): za ponavljajoče se hiperkaliemije, ki se soočajo s kronično dializo (HK), zmanjšajo kardiovaskularne rezultate, povezane z aritmijo.

Hiperkalemija (HK) je pogosta bolezen pri bolnikih s kronično ledvično boleznijo (CKD) in srčno popuščanjem (HF), ki prizadenejo 24% do 48 % bolnikov z napredovalim (3- 4) CKD in/ali HF. Po kronični hemodializi je HK še vedno breme. Med bolniki v končni fazi ledvične bolezni (ESRD), ki so v kronični hemodializi, je HK povezan z smrtnostjo vseh vzrokov in življenjepisa ter povečanim tveganjem hospitalizacije.

Cilj hitre kvalifikacije (FTD) je pospešiti razvoj drog in hiter pregled resnih bolezni, da bi obravnavali resne neusmiljene zdravstvene potrebe na ključnih področjih. Pridobivanje hitrih kvalifikacij za zdravila v razvoju pomeni, da lahko farmacevtska podjetja v fazi raziskav in razvoja pogosteje interakcijo s FDA. Po predložitvi vloge za trženje so upravičeni do pospešene odobritve in prednostnega pregleda, če izpolnjujejo ustrezne standarde. Poleg tega so upravičeni tudi do pregleda.

Ta FTD temelji na Lokelminem potencialu, da zmanjša hude neželene srčno-žilne izide v tej populaciji bolnikov, da bi obravnavali hude neusmiljene zdravstvene potrebe. Trenutno AstraZeneca preiskuje Lokelmo v sojenju DIALIZE-Outcomes faze 3. Preskušanje DIALIZE-Outcomes je del projekta CRYSTALIZE Evidence Project, ki obsega več kot 50 kliničnih in realnih dokaznih študij za preučevanje možnih koristi zdravila Lokelma pri upravljanju ponavljajoče se hiperkalemije (HK) po kardiorenalni liniji. Trenutno poteka sojenje DIALIZE-Outcomes, rezultati pa se pričakujejo leta 2024.

Mene Pangalos, izvršni podpredsednik za raziskave in razvoj zdravila AstraZeneca Biopharmaceuticals, je dejal: "Sojenje DIALIZE-Outcomes je prvo preskušanje kardiovaskularnega izida, ki pri hemodializi uporablja kalijeve posode in ima potencial za spremembo standarda oskrbe za te bolnike. The FDA. Odločitev je dokazala pomen tega preskušanja, ki bo zagotovilo pomembne informacije za Lokelmino sposobnost zmanjšanja srčno-žilnih zapletov, povezanih s hiperkalemijo pri kroničnih bolnikih s hemodializo."

Hiperkalemija (običajno razvrščena kot raven kalija v serumu >5,0 mmol/L) je resna bolezen, za katero je značilna povečana vsebnost kalija v krvi, Ki se pogosto pojavi pri bolnikih s kroničnim obolenjem ledvic (CKD) in/ali srčnom zatajenom (HF) Med njimi, hemodijaliza bolniki ali bolniki, ki uporabljajo konvencionalne srčne leke (kot so inhibiatori renin-angiotenzin-aldosteron sistema) so pod večjim tveganjem za hiperkalemijo. Globalno je 700 milijonov bolnikov s CKD in 64 milijonov bolnikov s HF. HK prizadene 24% do 48 % bolnikov z napredovalim (3- 4. stadij) CKD in/ali HF.

Zdravilna učinkovina zdravila Lokelma je natrijev cirkonij ciklosilikat, ki je vodotopno in nevpojljivo kalijevo iono za zdravljenje hiperkaliemije odraslih. Inovativna tehnologija zajemanja iona, ki jo je sprejel natrijev cirkonij ciklosilikat, ima visoko selektivnost do kalijevih ionov, zato ima hitrejši čas in boljšo toleranco. Ne glede na potencialni vzrok hiperkalemije in ne glede na starost, spol, raso, komorbidnost ali kombinirano uporabo RAASi lahko natrijev cirkonij ciklosilikat zmanjša raven kalija v krvi bolnika in ga vzdržuje na normalni ravni.

Do zdaj je bila Lokelma odobrena za zdravljenje bolnikov s hiperkalemijo (HK) v Združenih državah Amerike, Evropski uniji, Kanadi, na Kitajskem (vključno s celinsko Kitajsko in Hongkongom), Rusijo in Japonsko. Leta 2020 je lokelmina posodobitev oznake v Združenih državah amerike in Evropski uniji: Vključite režim odmerjanja, posebej za zdravljenje hiperkalemije pri bolnikih s končno ledvično boleznijo (ESRD), ki se zdravijo s kronično dializo.

Na Kitajskem so zdravilo Lokelma (natrijev cirkonij ciklosilikat) januarja 2020 odobrili za zdravljenje hiperkalemije odraslih. Področje zdravljenja s hiperkaliemijo zdravil je doživelo prazno obdobje skoraj 60 let. Kot prvo inovativno zdravilo, ki se trži na Kitajskem, odobritev Lokelma (Libezol, natrijev cirkonij ciklosilikat v prahu) pomeni začetek zdravljenja hiperkalemije. Kitajska je bila v novi dobi.