10%: prvi intravenski imunoglobulin (IVIg) za zdravljenje dermatomiozitisa odraslih!

Octapharma ZDA je nedavno sporočila, da je ameriška administracija za hrano in zdravila (FDA) odobrila Octaam 10% (intravenski imunoglobulin [humani]), ki je prvo in edino zdravilo, ki se uporablja za zdravljenje dermatomiozitisa za odrasle (dermatomiozitis, DM) intravenskega imunoglobulina (IVIg). Dermatomiozitis je redka imunsko posredovana vnetna bolezen. Octagam 10% je imunoglobulin [humana] intravenska raztopina za injiciranje, ki je bila odobrena v Združenih državah Amerike za zdravljenje kronične imunske trombocitopenske purpure (ITP) pri odraslih.

FDA je odobril Octaga ClinicalTrials.gov m za zdravljenje dermatomiozitisa na podlagi rezultatov kliničnega preskušanja 3. To je ključno randomizirano klinično preskušanje in prva študija, ki je ocenila dolgoročno učinkovitost in varnost zdravila IVIg pri zdravljenju dermatomiozitisa odraslih. V to prospektivno, dvojno slepo, s placebom nadzorovano klinično preskušanje faze 3 je bilo vključenih 95 bolnikov v 36 kliničnih središč po vsem svetu (vključno s 17 v Združenih državah Amerike) in je največja študija, ki je ovrednotila IVIg kot možnost zdravljenja dermatomiozitisa.

Rohit Aggarwal, član Raziskovalnega usmerjevalnega odbora PrimDRM in medicinski direktor Centra za artritis in avtoimuno na Medicinski šoli Univerze v Pittsburghu, je dejal: "ProDERM raziskave bodo pomembno vplivale na klinično prakso, ker bo IVIg postala pomembna možnost zdravljenja za bolnike z dermatomiozitisom. Ta raziskava Daje zdravnikom več zaupanja v učinkovitost in varnost IVIg in zagotavlja dragocene informacije o tem, katere vrste bolnikov so najbolj primerne za zdravljenje."

Dermatomiozitis je redka idiopatska avtoimuna bolezen neznanega vzroka, ki prizadene približno 10 ljudi na milijon ameriških prebivalcev. Bolniki z dermatomiozitisom običajno trpijo zaradi kožnega izpuščaja, kroničnega vnetja mišic in progresivne mišične šibkosti. Bolezen običajno prizadene odrasle v 40. do 60. letih in otroke od 5. do 15. leta starosti. Med zapleti dermatomiozitisa so disfagija, aspiration pljučnica, težave z dihanjem in nahajališča kalcija v mišicah, koži in povezanih tkivih. V primerjavi z ujemajočo splošno populacijo je umrljivost bolnikov z dermatomiozitisom več kot trikrat višja.

Flemming Nielsen, predsednik Octapharme ZDA, je dejal: "Odobritev FDA octaama® 10% kot varno in učinkovito zdravljenje dermatomiozitisa za odrasle je vznemirljiva novica za bolnike, ki so se predhodno zanašali na nedovoljena zdravljenja. Octaharma je zavezana k zagotavljanju rešilnih in življenjskih terapij za bolnike z redkimi boleznimi. Veselimo se sodelovanja z organizacijami pacientov in medicinsko skupnostjo pri razvoju izobraževalnih in drugih podpornih programov za zagotavljanje storitev bolnikom z dermatomiozitisom."

Klinično preskušanje zdravila ProDerm je vključevalo začetno 16-tedensko, dvojno slepo, s placebom nadzorovano obdobje. Bolniki so bili randomizirani, da so prejemali 10% (2g/kg) ali placebo enkrat na 4 tedne. Začetno obdobje zdravljenja sledi 24-tedensko odprto obdobje razširitve etiket. Če se stanje bolnika med preskušanjem poslabša, lahko spremenijo načrt zdravljenja. V študiji je bil za merjenje bolnikovega odziva na zdravljenje uporabljen Ameriški kolidž za revmatologijo (ACR)/Evropska unija proti revmatizmu (EULAR) Myositis Response Standard.

Rezultati so pokazali, da se je v prvem 16-tedenskem dvojno slepem obdobju zdravljenja pozitivno odzvalo 78,7 % bolnikov, ki so prejemali zdravilo Octagam, 43,8 % bolnikov, ki so prejemali placebo, pa se je pozitivno odzvalo na zdravljenje. Po prehodu na IVIg v obdobju razširitve je bila stopnja odziva skupine s placebom v 40. V skladu s skupnim primarnim opazovanim učinkom so sekundarne končne točke (vključno z vsemi pododstavki skupne lestvice izboljšanja [TIS], razen mišičnih encimov, območja bolezni dermatomiozitisa in indeksa resnosti [CDASI]), v primerjavi s placebom, zdravljenjem z ivig pokazale tudi statistično pomembno izboljšanje. V študiji sta varnost in prenašanje zdravila IVIg skladni s predhodno sporočenimi varnostnimi rezultati zdravljenja z zdravilom IVIg.