Astellas Prograf (takrolimus) odobren za novo indikacijo v ZDA

Ameriška agencija za prehrano in zdravila (FDA) je nedavno odobrila zdravilo Astellas Prograf (takrolimus) za novo uporabo v kombinaciji z drugimi imunosupresivnimi zdravili za preprečevanje zavrnitve organov pri odraslih in pediatričnih bolnikih, ki jim je bila opravljena presaditev pljuč. Ta odobritev temelji na neinvazivni (opazovalni) študiji, ki ponuja resnične dokaze (RWE) o veljavnosti.

V Združenih državah je bil Prograf sprva odobren za preprečevanje zavrnitve organov pri bolnikih s presaditvijo jeter, kasneje pa je bil odobren za preprečevanje zavrnitve organov pri bolnikih s presaditvijo ledvic in srca. Zdravilo Prograf se pogosto uporablja tudi v klinični praksi bolnikov s presaditvijo pljuč.

Ta odobritev FDA pomeni prvo odobritev imunosupresivnega zdravila za preprečevanje zavrnitve pri odraslih in pediatričnih bolnikih, ki jim je bila opravljena presaditev pljuč. Prograf je edino imunosupresivno zdravilo, odobreno za uporabo pri tej populaciji.

Ta odobritev odraža: V skladu s predpisi FDA je dobro zasnovana, neinvazivna študija, ki temelji na ustreznih podatkih iz resničnega sveta (RWD), v primerjavi z ustreznim nadzorom, kako se šteje za ustrezno in dobro nadzorovano.

Natančneje, za podporo odobritvi neinvazivne raziskave za to novo indikacijo, s podporo ameriškega ministrstva za zdravje in človeške storitve (HHS), je bil uporabljen RWD iz ameriškega znanstvenega registra prejemnikov presadkov (SRTR). Ti podatki se zbirajo iz vseh primerov presaditve pljuč v Združenih državah, glavni spis smrti ameriške uprave za socialno varnost (SSA) pa služi kot zanesljivo skladišče podatkov o smrti za zagotavljanje dodatnih informacij. Podatki kažejo, da so v primerjavi z dobro dokumentirano naravno zgodovino presaditvenih zdravil brez ali zelo malo imunosupresivnih terapij bolniki s presaditvijo pljuč, zdravljeni z zdravilom Prograf kot del imunosupresivnega režima z več zdravili, znatno izboljšali rezultate.

Poleg RWE iz neintervencijskih študij so randomizirana kontrolirana preskušanja z uporabo zdravila Prograf pri drugih presaditvah trdnih organov zagotovila prepričljive dokaze o učinkovitosti. Drugi dokazi o kliničnih preskušanjih iz raziskovalnih publikacij podpirajo neodvisen prispevek Prografa' kot del imunosupresivnega programa za več zdravil.

Kar zadeva zdravila, lahko zdravilo Prograf predpišejo le zdravniki, ki imajo izkušnje z imunosupresivno terapijo in zdravljenjem presajenih organov. Bolnike, ki prejemajo zdravila, je treba zdraviti v prostorih, ki so opremljeni z zadostnimi laboratoriji in podpirajo medicinske vire. Zdravilo Prograf je povezano s povečanim tveganjem za limfom in druge maligne bolezni ter povečano dovzetnostjo za bakterije, viruse, glive in protozoe, vključno z oportunističnimi okužbami.

Na Kitajskem je zdravilo Prograf (kapsule takrolimusa, injekcija) indicirano kot: preprečevanje zavrnitve presadka po presaditvi jeter ali ledvic in zdravljenje zavrnitve presadka po presaditvi jeter ali ledvic, ki ga ni mogoče nadzorovati z drugimi imunosupresivnimi zdravili.

Poleg tega obstaja kapsula s podaljšanim sproščanjem takrolimusa. Indikacije so: preprečevanje zavrnitve presadka po presaditvi ledvice, preprečevanje zavrnitve presadka v obdobju vzdrževanja po presaditvi jeter, zdravljenje drugih aplikacij po presaditvi ledvic ali jeter Zavračanje presadka, ki ga imunosupresivna zdravila ne morejo nadzorovati.

Avgusta 2020 so bili odobreni delci takrolimusa za preprečevanje zavrnitve presadka po presaditvi jeter ali ledvic pri otrocih in za zdravljenje zavrnitve presadka, ki ga po presaditvi jeter ali ledvic pri otrocih ni mogoče nadzorovati z drugimi imunosupresivnimi zdravili.