Ameriška FDA je odobrila prednostni pregled zdravila Nefecon (budezonid): ima možnost za odpravo bolezni!

Švedska biofarmacevtska družba Calliditas Therapeutics je pred kratkim objavila, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) sprejela novo aplikacijo za zdravila (NDA) zdravila Nefecon (budesonide) in odobrila prednostni pregled, ki je nova peroralna formulacija budezonida. Je regulator IgA1 navzdol, ki zdravi nefropatijo IgA (IgAN) s ciljno regulacijo IgA1 navzdol. FDA je imenovala NG za" Zakon o pristojbinah za uporabnike zdravil na recept" (PUDFA) ciljni datum 15. september 2021.

Če bo Nefecon odobren, bo postal prva terapija, posebej zasnovana in odobrena za zdravljenje IgAN, s potencialom za odpravo bolezni. Po odobritvi namerava Calliditas Nefecon tržiti sam v ZDA.

Renée Aguiar Lucander, izvršni direktor podjetja Calliditas, je dejal:" Zelo smo veseli, da bomo prejeli prednostni pregled, ki odraža pomembne nezadovoljene zdravstvene potrebe po zdravljenju z IgAN. Veselimo se sodelovanja z agencijo za pospešeno odobritev pozneje v tem letu. Tako lahko zagotovimo prvo odobreno zdravilo za bolnike z IgAN."

Nefecon je patentiran peroralni pripravek, ki vsebuje močno in dobro znano zdravilno učinkovino budezonid za ciljno sproščanje. V skladu z glavnim modelom patogeneze je pripravek namenjen dovajanju zdravil v obliž Peyer&# 39 v spodnjem delu tankega črevesa, od koder bolezen izvira. Nefecon izvira iz tehnologije TARGIT, ki omogoča, da snovi prehajajo skozi želodec in črevesje, ne da bi se absorbirale, in se lahko sproži v impulzih šele, ko dosežejo spodnji del tankega črevesa.

Kot je prikazano v velikem preskušanju faze 2b, ki ga je zaključil Calliditas, je kombinacija odmerka in optimiziranega profila sproščanja učinkovita pri bolnikih z IgAN. Poleg učinkovitih lokalnih učinkov je še ena prednost uporabe te zdravilne učinkovine tudi majhna biološka uporabnost, to pomeni, da se približno 90% aktivne snovi inaktivira v jetrih, preden doseže sistemski obtok. To pomeni, da se zdravila z visoko koncentracijo lahko uporabljajo lokalno, kjer je to potrebno, vendar so sistemska izpostavljenost in neželeni učinki zelo omejeni.

Calliditas je edino podjetje, ki je v randomiziranih, dvojno slepih, s placebom nadzorovanih kliničnih preskušanjih IgAN v fazi 2b in fazi 3 pridobilo pozitivne podatke. Oba preskusa sta dosegla primarni in ključni sekundarni cilj.

Oddaja zdravila Nefecon NDA temelji na pozitivnih podatkih iz dela A ključne faze 3 študije NefIgArd. To je randomizirana, dvojno slepa, s placebom nadzorovana mednarodna multicentrična študija, namenjena oceni učinkovitosti in varnosti zdravila Nefecon in placeba pri 200 odraslih bolnikih z IgAN. Kot smo že omenili, je študija v primerjavi s placebom dosegla primarno končno točko zmanjšanja proteinurije in pokazala, da je eGFR stabilen pri 9 mesecih. Predloženi podatki vključujejo tudi klinične podatke iz preskušanja faze 2 NEFIGAN, ki je prav tako dosegel primarno in sekundarno končno točko študije NefIgArd. Obe preskusi sta pokazali, da se zdravilo Nefecon na splošno dobro prenaša, rezultati obeh skupin pa imajo podobno varnost.

Calliditas je zaprosil za pospešeno odobritev. Pospešena odobritev je nov kanal za odobritev zdravil ZDA FDA, ki dovoljuje, da se zdravila, ki lahko rešijo nezadovoljene zdravstvene potrebe glavnih bolezni, odobrijo na podlagi nadomestne končne točke. Nadomestna končna točka preskušanja ključne faze 3 NefIgArd je zmanjšanje proteinurije v primerjavi s placebom, ki je temeljilo na statističnem okviru metaanalize kliničnih raziskav, ki so jo objavili Thompson A et al. leta 2019 za posege pri bolnikih z IgAN v kliničnih študijah. ostani v pripravljenosti. Potrditvena študija, namenjena zagotavljanju dolgoročnih podatkov o koristih ledvic, je bila v celoti vključena in naj bi bila objavljena v začetku leta 2023.