Ameriška agencija FDA odobri Isturiso (osilodrostat), prvo zdravilo, ki neposredno razreši prekomerno izločanje kortizola!

Ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) je nedavno odobrila zdravilo Isturisa® (osilodrostat, peroralna tableta) za zdravljenje odraslih bolnikov s Cushingovim 0010010 # 39 s sindromom (CS), natančneje: operacija hipofize ne more se opravi ali je bila izvedena operacija. Odrasli bolniki, ki so še vedno bolni. Cushing 0010010 # 39 s sindrom (CS) je redka bolezen, ki jo povzroča prekomerno izločanje kortizola s pomočjo nadledvičnih žlez. Isturisa je prvo zdravilo FDA, ki neposredno reši prekomerno proizvodnjo kortizola z blokado 11 β-hidroksilaze in preprečuje biosintezo kortizola.

Isturisa® bo zagotovil 1 mg, 5 mg in 10 mg filmsko obložene tablete. Prednost Isturisa® je, da lahko nadzoruje ali normalizira raven kortizola pri odraslih bolnikih s CS in ima obvladljivo varnost, zaradi česar je ta izdelek dragocena možnost zdravljenja za bolnike s CS.

Isturisa je razvil Novartis. Julija 2019 je podjetje italijanskemu farmacevtskemu podjetju Recordati prodalo tri endokrina zdravila za 390 milijonov: Isturisa, dve zdravili za akromegalijo Signifor (pasireotidni diaspartat) in dolgo delujoča zdravila Signifor LAR (pasireotid) pamoat).

V Evropski uniji je bila Isturisa januarja 2020 odobrena za zdravljenje endogenega sindroma Cushing (CS) pri odraslih. Zdravilna učinkovina zdravila Isturisa® je osilodrostat, zaviralec sinteze kortizola, ki deluje z zaviranjem 11-β hidroksilaze, ki je odgovoren za zadnjo stopnjo biosinteze nadledvične kortizole. V Združenih državah Amerike in Evropski uniji je Isturisa prejela status sirote.

kemijska strukturna formula osilodrostata (vir: medchemexpress.cn)

Podatki iz celotnega kliničnega programa kažejo, da lahko zdravilo Isturisa normalizira raven kortizola pri večini bolnikov in izboljša različne klinične značilnosti in kakovost življenja bolezni ter tako zagotovi pomembne klinične koristi na področjih, kjer zdravstvene potrebe niso zadovoljene. Zlasti v raziskavi LINC-3 je bil konec 8-tedenskega naključnega odtegnitvenega obdobja (teden 34) delež bolnikov iz skupine Isturisa, ki so ostali v mejah običajnih kortikosteroidov, bistveno višji kot v skupini s placebom (86. {{4}}% v primerjavi z 29. 4%). Nadzor ravni kortizola je glavni cilj bolnikov s CS. V raziskavi so bili najpogostejši neželeni učinki zdravila Isturisa nadledvična insuficienca, glavobol, bruhanje, slabost, utrujenost in edemi.

Mary Thanh Hai, dr. Med., Direktorica druge sobe centra za vrednotenje in raziskave zdravil FDA, je povedala: 0010010 "FDA podpira razvoj varnih in učinkovitih načinov zdravljenja redkih bolezni. To novo zdravljenje lahko pomaga bolnikom s Cushingovim sindromom, ki je redka bolezen, prekomerna proizvodnja kortizola paciente ogroža zaradi drugih zdravstvenih težav. S pomočjo bolnikov pri doseganju normalne ravni kortizola je to zdravilo pomembna možnost zdravljenja za odrasle z boleznijo Cushing 0010010 # 39; 0010010 ";

Simptomi sindroma CS-Cushing (vir slike: omicsonline.org)

Po Baidu Encyclopedia je sindrom Cushing 0010010 # 39; s (CS) znan tudi kot hiperkortizolizem (hiperkortizolizem). V preteklosti so ga nekateri imenovali tudi sindrom Cushing 0010010 # 39; s. Kortizol) povzroča vrsto kliničnih manifestacij, znanih tudi kot endogeni Cushingov sindrom. Visoka incidenčna starost je od 20 do 40 let, razmerje med moškimi in ženskami pa je približno 1: 3.

Po svoji etiologiji ga lahko razdelimo na dve vrsti: ACTH odvisen in neodvisen. Glavne manifestacije so polno luna, krvav videz, centripetalna debelost, akne, vijolične proge, visok krvni tlak, sekundarna diabetes in osteoporoza. Poleg tega lahko dolgotrajna uporaba glukokortikoidov z visokim odmerkom ali dolgotrajna zloraba alkohola povzroči tudi klinične manifestacije, podobne Cushingovemu 0010010 # 39 s sindromu, ki je znan kot eksogeni, pridobljeni z zdravili ali Cushingov sindrom.