1/2 zdravilo BeiGene Brukinsa (zanubrutinib) odobri novo indikacijo: zdravljenje makroglobulinemije zdravila Waldenstrom!--1/2

BeiGene je pred kratkim sporočil, da je E.S. Food and Drug Administration (FDA) odobrila zaviralca BTK Brukinsa (zanubrutinib) za zdravljenje odraslih bolnikov z Waldenstromovo makroglobulinemijo (WM). To pomeni brukinsovo drugo odobritev indikacijskih znakov v Združenih državah Amerike in tretjo globalno odobritev za WM.

V smislu zdravil je priporočeni odmerek zdravila Brukinsa 160 mg dvakrat na dan ali 320 mg enkrat na dan, ki se lahko jemlje na prazen želodec ali po obrokih. Odmerek zdravila Brukinsa je mogoče prilagoditi glede na neželene učinke. Če ima bolnik hudo okvaro jeter in jemlje zdravila s posebnimi interakcijami, se odmerek lahko zmanjša.

Ta odobritev temelji predvsem na rezultatih učinkovitosti večcentričnih, odprtih faz ASPEN preskušanja (NCT03053440). Preskušanje je bilo izvedeno pri bolnikih z WM in zdravilo Brukinsa primerjali s tržnim zaviralnikom BTK Imbruvica (ibrutinib). Kohorta 1 je vpisala 201 bolnika z mutacijo MYD88 (MYD88MUT). Primarna končna točka učinkovitosti preskušanja je zelo dobra stopnja delnega odziva (VGPR) v celotni populaciji,ki jo je ocenil Neodvisni odbor za pregled (IRC).

Rezultati so pokazali, da je: po revidirani 6. mednarodni delovni skupini za Makroglobulinemijo (IWWM-6) Zdravila Za odpust (Treon 2015) VGPR v skupini, ki je zdravili Zdravilo Brukinsa, 28 % in 19 % v skupini, ki je zdravili Zdravilo Imbruvica. V skladu z merili za remisijo IWWM-6 (Owen et al 2013) je bila VGPR 16 % v skupini, ki je zdravili zdravilo Brukinsa, in 7 % v skupini, ki je zdravilu Imbruvica.

V oznaki zdravila Brukinsa, odobrenem s FDA, je glavni izid učinkovitosti opredeljen kot: Delni odziv (PR) ali boljša stopnja odziva, ki jo ocenjuje IRC. Na podlagi obeh različic meril za remisijo IWWM-6 je bila stopnja remizije v skupini za zdravljenje z zdravilom Brukinsa 78% (95 % IZ: 68, 85), skupina Imbruvica pa 78 % (95 % IZ: 68, 86); v 12 mesecih v skupini z brukinso 94 % (95 % IZ: 86, 98) v skupini z brukinso in 88 % (95 % IZ: 77, 94) v skupini z imbruvico.

V tem preskušanju, ki temelji na združeni varnostni populaciji 779 bolnikov, so bili najpogostejši neželeni učinki v skupini z zdravilom Brukinsa (≥20 % bolnikov); nevtropenija, okužba zgornjih dihal, trombocitopenija, izpuščaj, krvavitve in mišičnoskeletne bolečine , Nizek hemoglobin, podplutbe, driska, pljučnica, kašelj.

WM je redek indolentni limfom, ki predstavlja manj kot 2 % ne-Hodgkinovega limfoma (NHL). Bolezen se običajno pojavi pri starejših bolnikih in se v glavnem nahaja v kostnem mozegu, lahko pa vključuje tudi brezigna in vranico.

Brukinsa (zanubrutinib) je majhen zaviralec molekul Bruton-jevega tirozin kinaze (BTK), ki so ga neodvisno razvili beiGene znanstveniki. Trenutno poteka v obsežnih kliničnih preskušanjih po vsem svetu kot eno samo zdravilo in v kombinaciji z drugimi terapijami Zdravila se uporabljajo za zdravljenje različnih malignih B-celic. Ker bo nova BTK nenehno sintetizirana v človeškem telesu, Brukinsina zasnova doseže popolno in neprekinjeno zaviranje beljakovin BTK z optimizacijo biološke uporabnosti, razpolovnega časa in selektivnosti. Z razlikovanje farmakokinetike od drugih odobrenih zaviralcev BTK lahko brukinsa zavira razmnoževanje malignih celic B v več tkivih, povezanih z boleznijo.

Novembra 2019 je Brukinsa (zanubrutinib) je bil prvi, ki je prejel pospešeno odobritev od us FDA za zdravljenje odraslih bolnikov z limfomom mantle celic (MCL), ki so v preteklosti prejemali vsaj eno zdravljenje. Ta odobritev pomeni "nič preboj" za izvirno kitajsko zdravilo proti raku, da gre čez ocean. V manj kot dveh letih je Brukinsa pridobila 11 regulativnih odobritev po vsem svetu. Doslej je bilo predloženih več kot 30 prijav za trženje več indikac, ki zajemajo Združene države, Kitajsko, Evropsko unijo in več kot 20 drugih držav ali regij.

Na Kitajskem, Brukinsa (zanubrutinib) je prejela 3 odobritve: (1) Junija 2020 je bila odobrena s pogoji za zdravljenje odraslih bolnikov z MCL, ki so v preteklosti prejemali vsaj eno zdravljenje; (2) Junija 2020 je bila odobrena. Pogojna odobritev za zdravljenje odraslih bolnikov s kronično limfocitno levkemijo (CLL)/majhnim limfocitnim limfomom (SLL), ki so v preteklosti prejemali vsaj eno zdravljenje; (3) Junij 2021 pogojna odobritev zdravljenja Odrasli bolniki z WM, ki so v preteklosti prejemali vsaj eno zdravljenje.