Ameriška FDA je odobrila Tyvaso (treprostinil): prvo zdravilo za zdravljenje pljučne hipertenzije, povezane z intersticijsko pljučno boleznijo (PH-ILD)!

United Therapeutics je nedavno objavil, da je ameriška agencija za prehrano in zdravila (FDA) odobrila raztopino za inhaliranje zdravila Tyvaso (treprostinil) za zdravljenje bolnikov s pljučno hipertenzijo, povezano z intersticijsko pljučno boleznijo (PH-ILD; skupina WHO 3), za izboljšanje atletske sposobnosti. To je druga indikacija za zdravilo Tyvaso, ki jo je odobrila FDA. Pred tem je FDA julija 2009 prvič odobrila Tyvaso za zdravljenje bolnikov s pljučno hipertenzijo (PAH, skupina 1 SZO) in za izboljšanje telesne učinkovitosti.

Omeniti velja, da je Tyvaso prvo in edino odobreno zdravljenje za PH-ILD v ZDA. Odobritev Tyvasa za trg predstavlja mejnik pri zdravljenju PH-ILD. PH-ILD je resna smrtno nevarna bolezen, saj ima približno 30.000 bolnikov v ZDA in na tem področju obstajajo velike nezadovoljene zdravstvene potrebe. V ključni študiji POVEČANJA je zdravljenje z zdravilom Tyvaso bistveno izboljšalo telesno sposobnost bolnika'

Dr. Aaron Waxman, predsednik usmerjevalnega odbora za raziskave INCREASE in direktor programa pljučnih žil v bolnišnici Brigham in Ženske bolnišnice, je dejal: »Odrasli bolniki z intersticijskimi pljučnimi boleznimi in pljučno hipertenzijo hkrati trpijo zaradi kratkega dihanja, slabega gibanja strpnost in povečana smrtnost. Kakovost je običajno slaba. Do zdaj zdravniki, ki zdravijo te bolnike, niso imeli odobrenih možnosti zdravljenja. Za bolnike s PH-ILD in zdravnike, ki zdravijo to resno življenjsko nevarno bolezen, so regulativne odobritve zdravila Tyvaso (inhalacijska terapija) zanimive novice. To bo spremenilo način vodenja teh bolnikov."

Martine Rothblatt, predsednica in izvršna direktorica United Therapeutics, je dejala:" Odobritev Tyvaso s strani FDA' za zdravljenje bolnikov s PH-ILD je pomemben napredek pri zdravljenju te ranljive skupine bolnikov. Poudarja tudi našo zavezanost spodbujanju področja pljučne hipertenzije. Inovacije in povečanje števila bolnikov, ki lahko koristijo zdravilo Tyvaso. Naše izkušnje in razširjeno infrastrukturo nameravamo uporabiti za to varno in učinkovito inhalacijsko terapijo številnim bolnikom s PH-ILD v ZDA."

Intersticijska pljučna bolezen (ILD) je skupina pljučnih bolezni, za katero so značilne izrazite brazgotine ali fibroza bronhiolnih in alveolarnih vrečk v pljučih. Povečano fibrotično tkivo pri ILD lahko ovira oksigenacijo in izmenjavo prostih plinov med pljučnimi kapilarami in alveolarnimi vrečkami. V tem primeru bodo bolniki imeli različne simptome, vključno s težko sapo, dispnejo in utrujenostjo.

Pljučna hipertenzija skupine 3 SZO (PH) pogosto otežuje potek bolnikov z intersticijsko pljučno boleznijo in je povezana s slabo zmogljivostjo, večjo potrebo po kisiku, zmanjšano kakovostjo življenja in slabšo prognozo. Ocenjuje se, da PH prizadene vsaj 15% bolnikov z zgodnjim ILD (približno 30.000 bolnikov s PH-ILD v ZDA) in lahko prizadene 86% bolnikov s hujšo ILD.

FDA je na podlagi podatkov iz študije INCREASE odobrila dodatno novo aplikacijo zdravila Tyvaso&# 39 (sNDA) za zdravljenje PH-ILD. Ta študija je največja in najobsežnejša študija, izvedena pri odraslih bolnikih s PH-ILD. To je multicentrična, randomizirana, dvojno slepa, s placebom nadzorovana, 16-tedenska študija vzporednih skupin, v katero je bilo vključenih 326 bolnikov.

Rezultati so pokazali, da je študija dosegla svoj glavni cilj: bolniki, zdravljeni z zdravilom Tyvaso, so se znatno izboljšali v 6-minutni hoji (6MWD). Rezultati študije so bili objavljeni v mednarodni medicinski reviji" New England Journal of Medicine" (NEJM) in o njem razpravljali na nedavnem srečanju vlagateljev kombinirane terapije. Rezultati študije so pokazali tudi terapevtske koristi zdravila Tyvaso v vseh ključnih podskupinah, vključno z vzrokom PH-ILD, resnostjo bolezni, starostjo, spolom, izhodiščno hemodinamiko in odmerkom. Prav tako so opazili pomembne izboljšave pri vsaki od sekundarnih končnih točk, vključno z zmanjšanjem srčnega biomarkerja proBNP, časom do prvega kliničnega poslabšanja, spremembo vrha 6MWD v 12. tednu in spremembo 6MWD v 15. tednu. Drugo opažanja vključujejo izboljšanje s placebom prilagojene prisilne vitalne sposobnosti (FVC) in znatno zmanjšanje notranje pljučne bolezni pri bolnikih, zdravljenih z zdravilom Tyvaso. V tej študiji je zdravljenje z zdravilom Tyvaso z največ 12 vdihi 4-krat na dan dobro prenašalo, njegova varnost pa je bila skladna s prejšnjimi študijami zdravila Tyvaso in znanimi neželenimi dogodki, povezanimi s prostaciklinom.

Zdravilna učinkovina zdravila Tyvaso je treprostinil (treprostinil), ki je sintetični posnemovalec prostaciklina in deluje tako, da neposredno širi pljučna in sistemska arterijska žilna korita in zavira agregacijo trombocitov.

United Therapeutics je razvil različne dozirne oblike za Treprostinil, vključno z: Tyvaso (raztopina za inhaliranje), Orenitram (tablete s podaljšanim sproščanjem) in Remodulin (injekcija). Trenutno United Therapeutics razvija tudi suh prah Tyvaso DPI, ki je naslednja generacija formule suhega prahu Tyvaso GG, ki naj bi zagotavljala bolj priročen način uporabe kot tradicionalna atomizirana terapija Tyvaso.

Januarja letos je študija BREEZE, ki je ocenjevala zdravilo Tyvaso DPI za zdravljenje pljučne hipertenzije (PAH), dosegla svojo primarno končno točko: dokazala je varnost in prenašanje bolnikov s PAH, ki prehajajo iz raztopine za inhaliranje zdravila Tyvaso (treprostinil) v zdravilo Tyvaso DPI. Poleg tega so farmakokinetične študije (PK), opravljene pri zdravih prostovoljcih, pokazale, da je izpostavljenost treprostinilu med zdravilom Tyvaso DPI in raztopino za inhaliranje zdravila Tyvaso primerljiva.

United Therapeutics namerava aprila 2021 pri FDA predložiti FDA novo prijavo zdravila za zdravilo Tyvaso DPI, ki zajema pljučno hipertenzijo (PAH) in indikacije, povezane z intersticijsko pljučno boleznijo (PH-ILD). Družba namerava predložiti bon za prednostni pregled (PRV) proti Tyvaso DPI NDA, da pospeši cikel pregleda FDA' Če bo odobren, bo Tyvaso DPI znatno napredoval pri zdravljenju inhalacijskega treprostinila, kar zagotavlja prednost primernega dajanja v primerjavi z obstoječo raztopino za inhaliranje Tyvaso.