Ameriška FDA je odobrila zdravilo CStone za natančno zdravljenje Avonib za zdravljenje mutantnega holangiokarcinoma IDH1.

26. avgusta so iz tujine prišle novice, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) odobrila zdravilo za natančno zdravljenje ivosidenib, ki kotira na borzi, in sicer inovativno zdravilo za zdravila Cornerstone Pharmaceuticals (oznaka Hongkonške borze: 2616). Uporablja se za predhodno zdravljene odrasle bolnike z lokalno napredovalim ali metastatskim holangiokarcinomom, pri katerih je mutacija IDH1 odkrita s testno metodo, ki jo je odobrila FDA. To pomeni, da je Afnib postal prvo zdravilo na svetu', ki ga je ameriška FDA odobrila za ciljno zdravljenje bolnikov z mutantnim holangiokarcinomom IDH1.

Ne samo to, Dopolnilna nova aplikacija za zdravila (sNDA) Afniba je bila deležna prednostnega pregleda, kar je skrajšalo čas pregleda. Prednostni pregled običajno podeli zdravila, ki so morda dosegla pomemben napredek pri zdravljenju ali pa zagotavljajo zdravljenje, če ni dovolj sredstev za zdravljenje.

Razume se, da tokrat dodelitev kvalifikacij za prednostni pregled pri FDA' temelji na podatkih iz kliničnega preskušanja 3. faze, imenovanega ClarIDHy. Ta študija je prvo svetovno randomizirano klinično preskušanje 3. faze za bolnike z zdravljenim holangiokarcinomom z mutacijo IDH1. Rezultati preskušanja so pokazali, da je v primerjavi s skupino, ki je prejemala placebo, skupina z zdravilom Avonibib dosegla primarni cilj preživetja brez napredovanja bolezni (PFS), kar je močno zmanjšalo tveganje za napredovanje bolezni ali smrt pri bolnikih. Hkrati je Avnib izboljšal tudi splošno preživetje (OS) bolnikov.

Holangiokarcinom je redek maligni tumor, ki se pojavi v žolčnih kanalih znotraj in zunaj jeter. Ocenjuje se, da v ZDA vsako leto z diagnozo holangiokarcinoma odkrije 8.000 ljudi. Pred odobritvijo zdravila Avonib ni bilo odobreno ciljno zdravljenje mutantnega holangiokarcinoma IDH1, v naprednih primerih pa so možnosti za kemoterapijo omejene.

Družba CStone Pharmaceuticals je pridobila ekskluzivno sodelovanje in licence za razvoj in trženje Avniba v regiji Velike Kitajske, vključno s celinsko Kitajsko, Hongkongom, Macau in Tajvanom ter Singapurjem. Pred tem je bil Afnib uvrščen na&"Seznam novih zdravil, ki so nujno potrebna v klinikah (tretja serija) [GG"; ki ga je izdal Center za vrednotenje zdravil pri Nacionalni upravi za medicinske izdelke (NMPA) na Kitajskem.

Trenutno CStone Pharmaceuticals izvaja dve registrirani klinični študiji o afnibu v celinski Kitajski, predvsem za indikacije akutne mieloične levkemije (AML). Med njimi je študija CS3010-101 faza I, večcentrična študija z eno roko pri odraslih bolnikih z R/R AML z občutljivimi mutacijami IDH1, ki poteka na Kitajskem in služi kot most do ključne globalne študije AG120 -C-001 Raziskave. Kitajska nacionalna uprava za medicinske izdelke (NMPA) je sprejela novo aplikacijo Avnib za trženje zdravil za odrasle bolnike z R/R AML, dovzetne za mutacije IDH1, in jo vključila v prednostni pregled.

Druga študija, AGILE, je globalno večstopenjsko, dvojno slepo, randomizirano, s placebom kontrolirano klinično preskušanje faze III, katerega cilj je oceniti kombinacijo avoniba v kombinaciji z azacitidinom in placebom v kombinaciji z azacitidinom v preteklosti. Učinkovitost in varnost pri nezdravljenih bolnikih z AML z mutacijo IDH1. Servier je pred kratkim objavil, da je študija AGILE dosegla primarni cilj preživetja brez dogodkov (EFS).

Razume se, da so poleg obeh znakov akutne mieloične levkemije in holangiokarcinoma v polnem teku tudi raziskave o zdravljenju bolnikov z gliomom z zdravilom Afnib in so pokazale precejšen terapevtski potencial.

Omeniti velja, da čeprav Avonib na Kitajskem še ni bil odobren, je že pred časom naredil velik preboj v razsežnosti razpoložljivosti zdravil. Prej je bil Afnib vključen v ojačevalnik Beijing Pratt &; Zdravstveno zavarovanje Whitney kot eno od 75 čezmorskih posebnih zdravil in je bilo vključeno v svetovno posebno zavarovanje za zdravila Hainan Boao Lecheng kot eno od 25 domačih zdravil, kar pomeni, da lahko od tega koristi več pacientov, kar močno izboljša dostopnost zdravil.