Prvi tedenski rastni hormon Skytrofa, ki bo na voljo v ZDA

Dansko biofarmacevtsko podjetje Ascendis Pharma je pred kratkim napovedalo uvedbo Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, Longpei rastni hormon) na ameriškem trgu, dolgodelujočega rastnega hormona, ki se injicira enkrat na teden za zdravljenje otrok' s pomanjkanjem rastnega hormona GHD, natančneje: pediatrični bolniki, stari 1 leto in več, ki tehtajo najmanj 11,5 kg (25,4 funtov) in neuspeh rasti zaradi nezadostnega izločanja endogenega rastnega hormona (GH). VISEN Pharmaceuticals ima ekskluzivno licenco podjetja Skytrofa na Veliki Kitajski in trenutno izvaja 3. fazo kliničnih preskušanj izdelka.

Pomanjkanje otroškega rastnega hormona (GHD) je resna in redka bolezen, ki jo povzroča nezadostna količina rastnega hormona, ki ga izloča hipofiza. Otroci z GHD niso le nizke rasti, ampak imajo tudi presnovne nepravilnosti, psihosocialne izzive, kognitivne pomanjkljivosti in slabo kakovost življenja. Že desetletja je bil standard oskrbe GHD subkutano injiciranje hGH enkrat na dan za izboljšanje rasti in presnovnih učinkov. Za negovalce in bolnike je breme zdravljenja z dnevnimi injekcijami veliko, kar lahko povzroči slabo skladnost in zmanjša splošni učinek zdravljenja.

Skytrofa je avgusta letos odobrila ameriška FDA. Je prvi in ​​edini tedenski izdelek z rastnim hormonom za zdravljenje GHD pri otrocih. ) Je tudi prvi izdelek, ki ga je odobrila FDA, ki uporablja tehnologijo TransCon. Odobritev vključuje nove avtomatske injektorje in kartuše Skytrofa®, ki družinam omogočajo shranjevanje zdravil pri sobni temperaturi do 6 mesecev po tem, ko jih prvič vzamemo iz hladilnika. S prehodom na injekcije enkrat na teden se pričakuje, da bodo bolniki, ki so si predhodno injicirali enkrat na dan, zmanjšali število dni injiciranja na leto za 86%.

Skytrofa je dolgodelujoče predzdravilo človeškega rastnega hormona (hGH), ki se daje enkrat na teden, rastni hormon (somatropin), ki ga sprošča, pa je enak rastnemu hormonu v izdelku rastnega hormona enkrat na dan. Klinični podatki kažejo, da ima Skytrofa enkrat na teden v 52. tednu višjo letno stopnjo rasti (AHV) v primerjavi z zdravili rastnega hormona enkrat na dan ter ima podobno varnost in prenašanje.

V zvezi z novimi zdravili za GHD je septembra 2020 ameriška FDA odobrila ameriška agencija za hrano in zdravila za zdravljenje GHD pri odraslih. . Sogroya je prva terapija s človeškim rastnim hormonom (hGH) za zdravljenje GHD pri odraslih, ki zahteva samo podkožne injekcije enkrat na teden, medtem ko je treba druge pripravke hGH, ki jih je odobrila FDA, injicirati vsak dan. Sogroya je spremenjena iz naravnega hGH, da se poveča vezava na plazemske beljakovine albumin (albumin), zaradi česar je primerna za odmerjanje enkrat na teden. Trenutno Sogroya razvija tudi zdravljenje za GHD pri otrocih.

Skytrofa (TransCon hGH) je edino predzdravilo za človeški rastni hormon na svetu', zasnovano s patentirano tehnologijo"Tranzientna konjugacija (Tranzientna konjugacija, TransCon)". Mehanizem delovanja zdravila' se razlikuje od dolgodelujočih analogov rastnega hormona drugih tehnologij'. Lahko zagotovi sproščanje nespremenjenega in aktivnega človeškega rastnega hormona v človeškem telesu za 7 dni, s čimer zagotovi, da je tkivna porazdelitev aktivnega človeškega rastnega hormona v telesu skladna z rekombinantnim rastnim hormonom (rhGH), ki se daje enkrat na dan. V Združenih državah in Evropi je TransCon hGH prejel oznako za zdravilo sirota (ODD) za zdravljenje GHD.

rezultati raziskav višine

FDA je odobrila zdravilo Skytrofa za zdravljenje GHD pri otrocih na podlagi rezultatov mednarodne študije višine 3 faze. To je randomizirana, odprta, z zdravili nadzorovana študija pri 161 novo zdravljenih otrocih z GHD, ki primerja zdravilo Skytrofa enkrat na teden z izdelkom somatropina (GenotropinGHD) enkrat na dan.

Rezultati so pokazali, da je študija dosegla primarni cilj: v 52. tednu Skytrofa ni bila slabša od dnevnega hGH in boljša od dnevnega hGH glede na letno stopnjo rasti (AHV, enota: cm/leto) in je imela podoben varnostni spol. Specifični podatki so, da je z uporabo analize kovariance (ANCOVA) v skupini, ki je bila namenjena zdravljenju, AHV v skupini, ki je prejemala Skytrofa, 11,2 cm/leto, dnevna skupina hGH pa 10,3 cm/leto (razlika med obema skupinama : 0,9 cm/leto, 95 % IZ: 0,2-1,50).

Omeniti velja, da je bila pri vsakem spremljanju AHV v skupini, ki je prejemala Skytrofa, višja kot v skupini, ki je prejemala dnevni hGH, razlika med zdravljenjem pa je dosegla statistično pomembnost od 26. tedna (vključno s 26. tednom). Delež bolnikov s slabim odzivom (AHV< 8,0="" cm/leto)="" v="" skupini,="" ki="" je="" prejemala="" skytrofa,="" in="" dnevni="" skupini,="" zdravljeni="" s="" hgh,="" je="" bil="" 4="" %="" oziroma="" 11="" %.="" vse="" analize="" občutljivosti,="" opravljene="" v="" študiji,="" podpirajo="" glavne="" rezultate,="" kar="" kaže="" na="" robustnost="" teh="">