Protalix / Caseyjeva dolgo delujoča α-galaktozidaza Produkt pegunigalsidaza alfa je ameriška agencija za zdravila za zdravila (FDA) pregledala prednostno!

Protalix BioTherapeutics je biofarmacevtsko podjetje, ki se ukvarja z razvojem, proizvodnjo in trženjem rekombinantnih terapevtskih beljakovin, proizvedenih z lastniškim sistemom za izražanje beljakovin rastlinskih celic ProCellEx®. Pred kratkim so družba in njen partner Chiesi Global Rare Diseases, hčerinska družba skupine Chiesi, skupaj sporočili, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) sprejela vlogo za dovoljenje za biološke izdelke pegunigalsidaze alfa (PRX-102)' ) in je bil odobren prednostni pregled. Zdravilo je dolgotrajno delujoča, rekombinantna, pegilirana, zamrežena α-galaktozidaza A za zdravljenje odraslih bolnikov s Fabryjevo boleznijo. Januarja 2018 je FDA podelila status hitrega pegunigalsidaze alfa (FTD).

BLA je bil predložen s pospešenim postopkom odobritve FDA, FDA pa je za ciljni datum zakona o drogah na recept (PDUFA) določila 27. januar 2021. FDA je izjavila, da trenutno ne namerava sklicati sestanka svetovalnega odbora za razpravljali o prošnji.

Ta predložitev BLA vključuje celoten sklop podatkov iz predkliničnih, kliničnih in proizvodnih dejavnosti, vključno z zaključenim kliničnim preskušanjem faze I / II pegunigalsidaze alfa, povezanimi ekspanzijskimi študijami po kliničnem preskušanju faze I / II in študijo konverzije BRIDGE faze III Začasni klinični podatki , nadaljnje vrednotenje študij zdravljenja s pegunigalsidazo alfa pri odmerku 1 mg / kg vsak drugi teden.

Fabryjeva bolezen je s X vezana dedna bolezen, pri kateri se okvarjeni gen nahaja na dolgem kraku X-kromosoma. Bolezen je posledica okvare gena α-galaktozidaze, zaradi česar pride do okvare aktivnosti α-galaktozidaze v lizosomu, zaradi česar se maščoba, imenovana globotriaosilceramid (Gb3), snovi še naprej kopičijo na stenah krvnih žil skozi telo.

Fabryjeva bolezen je redka bolezen, ki prizadene eno osebo na vsakih 40.000–60.000. Pacient ima okvaro α-galaktozidaze, ki je običajno odgovorna za razgradnjo Gb3. Nenormalno kopičenje Gb3 se s časom povečuje. Zato se Gb3 kopiči predvsem v krvi in ​​stenah krvnih žil. Končne posledice odlaganja Gb3 vključujejo bolečino in periferno senzorično okvaro, do odpovedi organov, zlasti ledvic, pa tudi srca in cerebrovaskularnega sistema.

Pegunigalsidaza alfa (PRX-102) je kemično modificirana stabilna različica rekombinantnega encima α-galaktozidaze-A, izražena v rastlinski celični kulturi. Beljakovinske podenote so kemično zamrežene s kratkim PEG za kovalentno vezavo in tvorijo molekule z edinstvenimi farmakokinetičnimi parametri. V kliničnih študijah je razpolovni čas pegunigalsidaze alfa v obtoku približno 80 ur. Cilj razvoja pegunigalsidaze alfa je zadovoljiti nenehne nezadovoljene klinične potrebe populacije bolnikov Fabry.

Protalix se osredotoča na razvoj in trženje rekombinantnih terapevtskih beljakovin prek lastnega ekspresijskega sistema rastlinskih celic ProCellEx®. Protalix je prvo podjetje, ki ga je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) odobrila za proizvodnjo beljakovin prek sistema ekspresije rastlinskih celic. Edinstveni ekspresijski sistem Protalix&# 39 predstavlja nov način za razvoj rekombinantnih proteinov v industrijskem merilu.

Prvi izdelek podjetja, taliglucerazo alfa (Elelyso), je ameriška agencija za zdravila za zdravila odobrila maja 2012, nato pa so ga regulativne agencije v drugih državah odobrile kot dolgoročno encimsko nadomestno terapijo (ERT). Za zdravljenje odraslih in pediatričnih bolnikov z Gaucherjevo boleznijo tipa 1. Protalix je Pfizerju podelil pravice do globalnega razvoja in trženja taligluceraze alfa, Protalix pa si pridržuje vse pravice v Braziliji.

Trenutno plinovod Protalix vključuje lastniške različice rekombinantnih terapevtskih beljakovin za obstoječi farmacevtski trg, vključno z: (1) pegunigalsidazo alfa, izboljšano različico rekombinantne humane α-galaktozidaze, ki se uporablja za zdravljenje Fabryjeve bolezni; (2)) OPRX-106, beljakovinsko peroralno protivnetno zdravljenje za zdravljenje Fabryjeve bolezni; (3) alidornaza alfa, zdravljenje cistične fibroze; (4) PRX-115, rekombinantni polietilen dva, izražen v rastlinskih celicah Alkoholni encim, zdravi protin. Protalix in Chiesi sodelujeta pri razvoju in trženju pegunigalsidaze alfa v ZDA in zunaj ZDA.