US FDA odobrila prvi cisteamin kapljice za oko Cystadrops: zdravljenje cistinozo očesne manifestacije

Recordati Redki bolezni je pred kratkim napovedal, da je Ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) odobrila Cystadrops (cisteamin kapljice za oči, 0,37%). Cystadrops je nov viskozni kapljice za oko, ki lahko tanjšajo usedlin cistin kristal v roženice bolnikov s cistinozo.

Cystadrops lahko bistveno zmanjša odlaganje cistinskih kristalov v roženice. To je prvi in edini FDA odobrila cisteamin kapljico za oko, daje 4-krat na dan. Cystine shranjevanje bolezen je redka prirojena bolezen, ki povzroča cistin kristali kopičijo po vsem telesu, povzroča obsežno poškodbe tkiva in organov, in ima velik vpliv na oči.

Recordati CEO Andrea je dejal: "Cystine shranjevanje bolezni bolnikov in njihovih skrbnikov so za upravljanje več zdravil vsak dan. Da bi zmanjšali svoje dnevno breme, Recordati se zavzema za razvoj novega viskozna kapljice za oko formulacijo za zdravljenje kristalov roženice cistin. Zelo smo veseli, da bi Cystadrops za ameriške bolnike. To je prva formula za kapljice cisteamina, ki jo je odobrila Ameriška FDA. To se dejansko uporablja 4-krat na dan za zmanjšanje kristalov roženice."

Clinton Moore, predsednik cystinosis Research Network, je dejal: "Cistinoza je zapletena bolezen. Zgodnje odkrivanje in pravočasno zdravljenje sta bistvena za upočasnitev razvoja in napredovanja simptomov. V preteklosti V zadnjih nekaj desetletjih so izboljšave pri zdravljenju bolezni shranjevanja cistina privedle do povečanja pričakovane življenjske dobe. Kljub temu napredku, očesne manifestacije te bolezni so stalen boj za bolnike. Bolniki s acidozo so občutljivi na svetlobo, nelagodje in bolečine v očeh. Pogosto nosijo sončna očala tudi v zaprtih prostorih, poskušajo slediti vsakodnevnim dejavnostim, kot sta šola in delo."

Cystadrops je viskozna ali viskozna cistična raztopina, ki tanjša očesno raztopino, ki se uporablja za zdravljenje odlaganja cistina iz roženice pri odraslih in otrocih z boleznijo shranjevanja cistina. Cystine shranjevanje bolezen je kompleksna in redka bolezen, ki zahteva, da bolniki in skrbniki za uporabo različnih zdravil vsak dan. Cystadrops je prvi in edini FDA odobrila cisteamin kapljico za oko formulacijo, ki se uporablja 4-krat na dan, ko buden. Zdravilo Cystadrops lahko shranjujete pri sobni temperaturi do 7 dni po odprtju.

Fda je odobritev Cystadrops je podprta s podatki iz dveh kliničnih preskušanj. Bolniki v obeh kliničnih preskušanjih so prejemali zdravilo Cystadrops z mediano pogostnostjo 4- krat na dan.

— – V odprtem, randomiziranem, kontroliranem multicentričnem preskušanju 3. In vivo konfokalna mikroskopija (IVCM) je bila uporabljena za oceno zmanjšanja gostote kristalov cistina roženice. Podatki so pokazali, da se je v skupini, ki je bila zdravila Cystadrops, skupna ocena IVCM vseh plasti roženice zmanjšala za 40% od izhodišča do 90.

—— V odprtem kliničnem preskušanju odziva na prilagodljivi odmerek faze 1/2a je 8 bolnikov prejemalo zdravljenje z zdravilom Cystadrops. Podatki kažejo, da se lahko učinkovitost 30- odstotnega zmanjšanja skupnega rezultata IVCM bolnikov ohrani v 5-letnem obdobju študije.

Varnost zdravila Cystadrops so ocenili v dveh kliničnih preskušanjih. Najpogostejši neželeni učinki so bolečina v očesu (ščetanje), zamegljen vid, draženje oči (pekoč občutek), rdeče oči, nelagodje na mestu padca očesa (lepljive oči ali lepljive veke), srbeče oči, sodo oči, trepalnice ali odlaganja drog okoli oči.